Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

MT2014-14 IT-MSC pro pokročilou cerebrální adrenoleukodystrofii (cALD)

29. listopadu 2017 aktualizováno: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

MT2014-14 Intratekální podání mezenchymálních kmenových buněk (IT-MSC) pro léčbu pokročilé cerebrální adrenoleukodystrofie (cALD)

Účelem této studie je stanovit maximální tolerovanou dávku (MTD) mezenchymálních kmenových buněk (IT-MSC) u pacientů s aktivní pokročilou cerebrální adrenoleukodystrofií (cALD).

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je jednoinstituční studie s eskalací dávky za účelem stanovení maximální tolerované dávky (MTD) intratekálně podaných alogenních mezenchymálních kmenových buněk třetí strany (IT-MSC) u pacientů s aktivní pokročilou cerebrální adrenoleukodystrofií (cALD).

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 1

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk ≥ 4 roky v době zápisu do studia
  • Diagnóza ALD - diagnóza ALD může být provedena buď biochemickým nebo molekulárně/genetickým důkazem (analýza mutace VLCFA nebo ABCD1 v plazmě), který podporuje ALD jako příčinu mozkové demyelinizace
  • Důkaz aktivního mozkového onemocnění – definovaný jako přítomnost zesílení gadolinia v jedné studii MRI mozku – MRI použitá pro určení způsobilosti může být provedena v externí instituci; nejnovější MRI použitá k určení způsobilosti musí být do 2 kalendářních měsíců od data zařazení do této studie
  • ALD MRI (Loes) skóre ≥ 10
  • Vysazení N-acetylcysteinu, systémových imunosupresiv nebo jakékoli jiné terapeutické intervence (kromě hydrokortizonu a/nebo fludrakortizonu pro léčbu adrenální insuficience) po dobu ≥ 10 dnů před první dávkou IT-MSC
  • Očekávaná délka života > 6 měsíců, jak určil registrující výzkumník a zdokumentoval v lékařském záznamu
  • Dobrovolný písemný souhlas poskytnutý rodiči/zákonnými zástupci

Kritéria vyloučení:

  • Kandidát na alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk, jak bylo stanoveno skupinou pro dědičné metabolické a střádací choroby z University of Minnesota
  • Neschopnost podstoupit sedaci, lumbální punkci nebo vyšetření magnetickou rezonancí z jakéhokoli důvodu
  • Neschopnost zůstat v Minnesotě kvůli terapii do 28. dne hodnocení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Mezenchymální kmenová buňka
Mezenchymální kmenové buňky dárce třetí strany (MSC) budou podávány intratekálním podáním v přidělené dávce ve dnech 0, 7 a 14. Eskalace dávek se bude řídit rychlým návrhem. Pro každou dávkovou hladinu se zadává jeden pacient, dokud nedojde k DLT. V tomto okamžiku budou zařazeni další dva pacienti se stejnou úrovní dávky. Úrovně dávky budou 2,5 x 10e6 MSC/kg na dávku, 5 x 10e6 MSC/kg na dávku nebo 7,5 x 10e6 MSC/kg na dávku.
Biologický: Mezenchymální kmenové buňky

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální tolerovaná dávka
Časové okno: 28. den po intratekální injekci MSC
Určete maximální tolerovanou dávku (MTD) intratekálně podaných alogenních mezenchymálních kmenových buněk třetích stran (IT-MSC) u pacientů s aktivní pokročilou cerebrální adrenoleukodystrofií (cALD).
28. den po intratekální injekci MSC

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Rentgenová odezva
Časové okno: 6 měsíců
Vyhodnoťte výskyt a čas do radiografické odpovědi u pacientů užívajících IT-MSC pro aktivní pokročilou cerebrální adrenoleukodystrofii. Radiografická odpověď je definována jako vyřešení zvýšení kontrastu intravenózního gadolinia na MRI mozku nebo nepřítomnost zvýšení Loesova skóre mezi zařazovacím MRI a 6měsíční MRI.
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

1. června 2015

Primární dokončení (Očekávaný)

1. července 2017

Dokončení studie (Očekávaný)

1. července 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. března 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. dubna 2015

První zveřejněno (Odhad)

7. dubna 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. prosince 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. listopadu 2017

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2014LS018

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Cerebrální adrenoleukodystrofie

Klinické studie na Mezenchymální kmenové buňky

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in South Africa

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit