Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

MT2014-14 IT-MSC for avanceret cerebral adrenoleukodystrofi (cALD)

29. november 2017 opdateret af: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

MT2014-14 Intratekal administration af mesenkymale stamceller (IT-MSC) til behandling af avanceret cerebral adrenoleukodystrofi (cALD)

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme den maksimalt tolererede dosis (MTD) af mesenkymale stamceller (IT-MSC) hos patienter med aktiv, fremskreden cerebral adrenoleukodystrofi (cALD).

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en enkelt-institution dosiseskaleringsundersøgelse for at bestemme den maksimalt tolererede dosis (MTD) af intratekalt administrerede allogene, 3. parts mesenkymale stamceller (IT-MSC) hos patienter med aktiv, fremskreden cerebral adrenoleukodystrofi (cALD).

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 1

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder ≥ 4 år ved studieoptagelse
  • Diagnose af ALD - diagnosen ALD kan stilles ved enten biokemisk eller molekylær/genetisk evidens (plasma VLCFA eller ABCD1 mutationsanalyse), der understøtter ALD som årsag til cerebral demyelinisering
  • Evidens for aktiv cerebral sygdom - defineret som tilstedeværelsen af ​​gadoliniumforstærkning i en enkelt hjerne-MR-undersøgelse - MR, der bruges til at bestemme egnetheden, kan udføres på en ekstern institution; den seneste MRI, der bruges til at bestemme berettigelse, skal være inden for 2 kalendermåneder efter datoen for tilmelding til denne undersøgelse
  • ALD MRI (Loes) score ≥ 10
  • Ud af N-acetylcystein, systemiske immunsuppressive lægemidler eller enhver anden terapeutisk intervention (undtagen hydrocortison og/eller fludracortison til behandling af binyrebarkinsufficiens) i ≥ 10 dage før den første IT-MSC-dosis
  • Forventet levetid på >6 måneder som fastsat af den tilmeldte forsker og dokumenteret i journalen
  • Frivilligt skriftligt samtykke givet af forældre/værge(r)

Ekskluderingskriterier:

  • En kandidat til allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation som bestemt af University of Minnesota Inherited Metabolic and Storage Disease-gruppen
  • Manglende evne til at gennemgå sedation, lumbalpunktur eller MR-undersøgelser af en eller anden grund
  • Manglende evne til at blive i Minnesota til terapi gennem den 28. dag evaluering

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Mesenkymal stamcelle
Tredjepartsdonor mesenkymale stamceller (MSC) vil blive administreret via intrathekal administration i den tildelte dosis på dag 0, 7 og 14. Dosiseskalering vil blive styret af et fast track-design. Der indtastes én patient pr. dosisniveau, indtil en DLT opleves. På det tidspunkt vil yderligere to patienter blive indskrevet på samme dosisniveau. Dosisniveauer vil være 2,5 x 10e6 MSC/kg pr. dosis, 5 x 10e6 MSC/kg pr. dosis eller 7,5 x 10e6 MSC/kg pr. dosis.
Biologisk: Mesenkymale stamceller

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal tolereret dosis
Tidsramme: Dag 28 efter intratekal injektion af MSC
Bestem den maksimalt tolererede dosis (MTD) af intratekalt administrerede allogene, tredjeparts mesenkymale stamceller (IT-MSC) hos patienter med aktiv, fremskreden cerebral adrenoleukodystrofi (cALD).
Dag 28 efter intratekal injektion af MSC

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Radiografisk respons
Tidsramme: 6 måneder
Evaluer forekomsten af ​​og tiden til radiografisk respons hos patienter, der modtager IT-MSC for aktiv, fremskreden cerebral adrenoleukodystrofi. Radiografisk respons er defineret som opløsningen af ​​intravenøs gadolinium-kontrastforbedring på hjerne-MR eller fraværet af en stigning i Loes-score mellem indskrivnings-MR og 6 måneders MR.
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

1. juni 2015

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. juli 2017

Studieafslutning (Forventet)

1. juli 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. marts 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. april 2015

Først opslået (Skøn)

7. april 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. december 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. november 2017

Sidst verificeret

1. november 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2014LS018

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cerebral adrenoleukodystrofi

Kliniske forsøg med Mesenkymale stamceller

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mexico

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner