Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

MT2014-14 IT-MSC voor gevorderde cerebrale adrenoleukodystrofie (cALD)

29 november 2017 bijgewerkt door: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

MT2014-14 Intrathecale toediening van mesenchymale stamcellen (IT-MSC) voor de behandeling van geavanceerde cerebrale adrenoleukodystrofie (cALD)

Het doel van deze studie is het bepalen van de maximaal getolereerde dosis (MTD) van mesenchymale stamcellen (IT-MSC) bij patiënten met actieve, gevorderde cerebrale adrenoleukodystrofie (cALD).

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een dosisescalatieonderzoek in één instelling om de maximaal getolereerde dosis (MTD) van intrathecaal toegediende allogene mesenchymale stamcellen (IT-MSC) van derden te bepalen bij patiënten met actieve, gevorderde cerebrale adrenoleukodystrofie (cALD).

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Fase 1

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd ≥ 4 jaar op het moment van inschrijving voor de studie
  • Diagnose van ALD - de diagnose van ALD kan worden gesteld op basis van biochemisch of moleculair/genetisch bewijs (plasma VLCFA- of ABCD1-mutatieanalyse) ter ondersteuning van ALD als oorzaak van cerebrale demyelinisatie
  • Bewijs van actieve cerebrale ziekte - gedefinieerd als de aanwezigheid van gadolinium-aankleuring op een enkelvoudig hersen-MRI-onderzoek - MRI die wordt gebruikt om te bepalen of u in aanmerking komt, kan worden uitgevoerd in een externe instelling; de meest recente MRI die wordt gebruikt om te bepalen of u in aanmerking komt, moet binnen 2 kalendermaanden na de datum van inschrijving voor dit onderzoek zijn
  • ALD MRI (Loes)-score ≥ 10
  • Stop met N-acetylcysteïne, systemische immunosuppressiva of enige andere therapeutische interventie (behalve hydrocortison en/of fludracortison voor de behandeling van bijnierinsufficiëntie) gedurende ≥ 10 dagen voorafgaand aan de eerste dosis IT-MSC
  • Levensverwachting van >6 maanden zoals bepaald door de inschrijvende onderzoeker en gedocumenteerd in het medisch dossier
  • Vrijwillige schriftelijke toestemming van ouder(s)/voogd(en)

Uitsluitingscriteria:

  • Een kandidaat voor allogene hematopoietische stamceltransplantatie zoals bepaald door de University of Minnesota Inherited Metabolic and Storage Disease-groep
  • Onvermogen om om welke reden dan ook sedatie, lumbaalpunctie of MRI-onderzoek te ondergaan
  • Onvermogen om in Minnesota te blijven voor therapie gedurende de evaluatie van dag 28

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Mesenchymale stamcel
Mesenchymale stamcellen (MSC) van derde partijen worden toegediend via intrathecale toediening in de toegewezen dosis op dag 0, 7 en 14. Dosisescalatie zal worden geleid door een versneld ontwerp. Per dosisniveau wordt één patiënt ingevoerd totdat een DLT wordt ervaren. Op dat moment zullen twee extra patiënten worden ingeschreven op hetzelfde dosisniveau. De dosisniveaus zijn 2,5 x 10e6 MSC/kg per dosis, 5 x 10e6 MSC/kg per dosis of 7,5 x 10e6 MSC/kg per dosis.
Biologisch: Mesenchymale stamcellen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Maximaal getolereerde dosis
Tijdsspanne: Dag 28 na intrathecale injectie van MSC
Bepaal de maximaal getolereerde dosis (MTD) van intrathecaal toegediende allogene mesenchymale stamcellen van derden (IT-MSC) bij patiënten met actieve, gevorderde cerebrale adrenoleukodystrofie (cALD).
Dag 28 na intrathecale injectie van MSC

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Radiografische reactie
Tijdsspanne: 6 maanden
Evalueer de incidentie van en tijd tot radiografische respons bij patiënten die IT-MSC krijgen voor actieve, gevorderde cerebrale adrenoleukodystrofie. Radiografische respons wordt gedefinieerd als het verdwijnen van intraveneuze gadolinium-contrastversterking op de MRI van de hersenen, of de afwezigheid van een verhoging van de Loes-score tussen de registratie-MRI en de MRI na 6 maanden.
6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Verwacht)

1 juni 2015

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 juli 2017

Studie voltooiing (Verwacht)

1 juli 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 maart 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 april 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

7 april 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 december 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 november 2017

Laatst geverifieerd

1 november 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2014LS018

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Cerebrale Adrenoleukodystrofie

Klinische onderzoeken op Mesenchymale stamcellen

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Kosovo

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren