Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

MT2014-14 IT-MSC for avansert cerebral adrenoleukodystrofi (cALD)

29. november 2017 oppdatert av: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

MT2014-14 Intratekal administrasjon av mesenkymale stamceller (IT-MSC) for behandling av avansert cerebral adrenoleukodystrofi (cALD)

Hensikten med denne studien er å bestemme maksimal tolerert dose (MTD) av mesenkymale stamceller (IT-MSC) hos pasienter med aktiv, avansert cerebral adrenoleukodystrofi (cALD).

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en enkeltinstitusjonsdoseeskaleringsstudie for å bestemme maksimal tolerert dose (MTD) av intratekalt administrerte allogene, tredjeparts mesenkymale stamceller (IT-MSC) hos pasienter med aktiv, avansert cerebral adrenoleukodystrofi (cALD).

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 1

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder ≥ 4 år ved studieoppmelding
  • Diagnose av ALD - diagnosen ALD kan stilles enten av biokjemisk eller molekylær/genetisk bevis (plasma VLCFA eller ABCD1 mutasjonsanalyse) som støtter ALD som årsak til cerebral demyelinisering
  • Bevis på aktiv cerebral sykdom - definert som tilstedeværelsen av gadoliniumforsterkning i en enkelthjerne-MR-studie - MR brukt for å avgjøre kvalifikasjonen kan utføres ved en ekstern institusjon; den siste MR-undersøkelsen som brukes for å fastslå kvalifisering, må være innen 2 kalendermåneder etter datoen for påmelding til denne studien
  • ALD MR (Loes) score ≥ 10
  • Uten bruk av N-acetylcystein, systemiske immunsuppressive legemidler eller annen terapeutisk intervensjon (unntatt hydrokortison og/eller fludrakortison for behandling av binyrebarksvikt) i ≥ 10 dager før første IT-MSC-dose
  • Forventet levealder på >6 måneder som fastsatt av den påmeldte forsker og dokumentert i journalen
  • Frivillig skriftlig samtykke gitt av foreldre/foresatte

Ekskluderingskriterier:

  • En kandidat for allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon som bestemt av University of Minnesota Inherited Metabolic and Storage Disease-gruppen
  • Manglende evne til å gjennomgå sedasjon, lumbalpunksjon eller MR-studier av en eller annen grunn
  • Manglende evne til å bo i Minnesota for terapi gjennom dag 28-evalueringen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Mesenkymal stamcelle
Tredjepartsdonor mesenkymale stamceller (MSC) vil bli administrert via intratekal administrering med den tildelte dosen på dag 0, 7 og 14. Doseeskalering vil bli styrt av et hurtigspordesign. En pasient legges inn per dosenivå inntil en DLT oppleves. På det tidspunktet vil ytterligere to pasienter bli registrert på samme dosenivå. Dosenivåer vil være 2,5 x 10e6 MSC/kg per dose, 5 x 10e6 MSC/kg per dose eller 7,5 x 10e6 MSC/kg per dose.
Biologisk: Mesenkymale stamceller

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal tolerert dose
Tidsramme: Dag 28 etter intratekal injeksjon av MSC
Bestem maksimal tolerert dose (MTD) av intratekalt administrerte allogene, tredjeparts mesenkymale stamceller (IT-MSC) hos pasienter med aktiv, avansert cerebral adrenoleukodystrofi (cALD).
Dag 28 etter intratekal injeksjon av MSC

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Radiografisk respons
Tidsramme: 6 måneder
Evaluer forekomsten av, og tiden til, radiografisk respons hos pasienter som får IT-MSC for aktiv, avansert cerebral adrenoleukodystrofi. Radiografisk respons er definert som oppløsningen av intravenøs gadoliniumkontrastforsterkning på hjerne-MR, eller fravær av en økning i Loes-score mellom innrullerings-MR og 6 måneders MR.
6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Forventet)

1. juni 2015

Primær fullføring (Forventet)

1. juli 2017

Studiet fullført (Forventet)

1. juli 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. mars 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. april 2015

Først lagt ut (Anslag)

7. april 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. desember 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. november 2017

Sist bekreftet

1. november 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2014LS018

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cerebral adrenoleukodystrofi

Kliniske studier på Mesenkymale stamceller

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Gambia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere