Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

MT2014-14 IT-MSC для тяжелой церебральной адренолейкодистрофии (cALD)

29 ноября 2017 г. обновлено: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

MT2014-14 Интратекальное введение мезенхимальных стволовых клеток (IT-MSC) для лечения запущенной церебральной адренолейкодистрофии (cALD)

Целью данного исследования является определение максимально переносимой дозы (МПД) мезенхимальных стволовых клеток (ИТ-МСК) у пациентов с активной прогрессирующей церебральной адренолейкодистрофией (ХАЛД).

Обзор исследования

Статус

Отозван

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это одноцентровое исследование с повышением дозы для определения максимально переносимой дозы (MTD) интратекально вводимых аллогенных мезенхимальных стволовых клеток сторонних производителей (IT-MSC) у пациентов с активной прогрессирующей церебральной адренолейкодистрофией (cALD).

Тип исследования

Интервенционный

Фаза

  • Фаза 1

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

4 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Возраст ≥ 4 лет на момент зачисления в исследование
  • Диагноз ALD - диагноз ALD может быть поставлен либо биохимическими, либо молекулярно-генетическими данными (плазменный анализ VLCFA или анализ мутации ABCD1), подтверждающими ALD как причину церебральной демиелинизации.
  • Доказательства активного церебрального заболевания, определяемого как наличие усиления гадолинием в одном исследовании МРТ головного мозга. МРТ, используемая для определения права на участие, может быть выполнена в стороннем учреждении; самая последняя МРТ, используемая для определения права на участие, должна быть сделана в течение 2 календарных месяцев с даты регистрации в этом исследовании.
  • ALD MRI (Loes) оценка ≥ 10
  • Отказ от N-ацетилцистеина, системных иммунодепрессантов или любого другого терапевтического вмешательства (за исключением гидрокортизона и/или флудракортизона для лечения надпочечниковой недостаточности) в течение ≥ 10 дней до первой дозы ИТ-МСК
  • Ожидаемая продолжительность жизни > 6 месяцев, как определено назначающим исследователем и задокументировано в медицинской карте.
  • Добровольное письменное согласие родителя(ей)/опекуна(ов)

Критерий исключения:

  • Кандидат на аллогенную трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток по определению группы наследственных болезней обмена веществ и болезней накопления Миннесотского университета.
  • Невозможность пройти седацию, люмбальную пункцию или МРТ по любой причине
  • Невозможность остаться в Миннесоте для лечения на 28-й день оценки

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Мезенхимальная стволовая клетка
Мезенхимальные стволовые клетки (МСК) сторонних доноров будут вводиться интратекально в назначенной дозе на 0, 7 и 14 дни. Повышение дозы будет осуществляться в соответствии с ускоренным планом. Вводят одного пациента на каждый уровень дозы до тех пор, пока не возникнет DLT. В этот момент будут зарегистрированы два дополнительных пациента с тем же уровнем дозы. Уровни доз будут составлять 2,5 x 106 MSC/кг на дозу, 5 x 106 MSC/кг на дозу или 7,5 x 106 MSC/кг на дозу.
Биологический: Мезенхимальные стволовые клетки

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Максимальная переносимая доза
Временное ограничение: 28-й день после интратекального введения МСК
Определите максимально переносимую дозу (МПД) интратекально вводимых аллогенных сторонних мезенхимальных стволовых клеток (ИТ-МСК) у пациентов с активной прогрессирующей церебральной адренолейкодистрофией (ХАЛД).
28-й день после интратекального введения МСК

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Радиографический ответ
Временное ограничение: 6 месяцев
Оценить частоту и время радиографического ответа у пациентов, получающих ИТ-МСК по поводу активной прогрессирующей церебральной адренолейкодистрофии. Рентгенологический ответ определяется как разрешение внутривенного усиления контраста гадолиния на МРТ головного мозга или отсутствие увеличения балла по шкале Loes между МРТ при включении в исследование и МРТ через 6 месяцев.
6 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Ожидаемый)

1 июня 2015 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 июля 2017 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 июля 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 марта 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

1 апреля 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

7 апреля 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

2 декабря 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 ноября 2017 г.

Последняя проверка

1 ноября 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 2014LS018

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Мезенхимальные стволовые клетки

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Italy

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться