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MT2014-14 進行性脳副腎白質ジストロフィー (cALD) に対する IT-MSC

2017年11月29日 更新者：Masonic Cancer Center, University of Minnesota

MT2014-14 進行性脳副腎白質ジストロフィー (cALD) の治療のための間葉系幹細胞 (IT-MSC) の髄腔内投与

この研究の目的は、進行性脳副腎白質ジストロフィー (cALD) 患者における間葉系幹細胞 (IT-MSC) の最大耐用量 (MTD) を決定することです。

調査の概要

状態

引きこもった

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、活動性の進行した脳性副腎白質ジストロフィー (cALD) 患者における髄腔内投与された同種異系のサードパーティ間葉系幹細胞 (IT-MSC) の最大耐量 (MTD) を決定するための単施設用量漸増研究です。

研究の種類

介入

段階

  • フェーズ 1

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

4年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -研究登録時の4歳以上の年齢
  • ALD の診断 - ALD の診断は、脳脱髄の原因としての ALD を支持する生化学的または分子的/遺伝的証拠 (血漿 VLCFA または ABCD1 突然変異分析) のいずれかによって行うことができます。
  • 活動性脳疾患の証拠 - 単一の脳 MRI 研究におけるガドリニウム増強の存在として定義 - 適格性決定に使用される MRI は、外部機関で実施される場合があります。 -適格性を判断するために使用される最新のMRIは、この研究への登録日から2暦月以内でなければなりません
  • -ALD MRI（Loes）スコア≧10
  • -N-アセチルシステイン、全身性免疫抑制薬、またはその他の治療的介入（副腎機能不全の治療のためのヒドロコルチゾンおよび/またはフルドラコルチゾンを除く）のオフ 10日以上前の最初のIT-MSC投与
  • -登録研究者によって決定され、医療記録に記録されている6か月以上の平均余命
  • 親/保護者による自発的な書面による同意

除外基準:

  • ミネソタ大学遺伝性代謝および蓄積疾患グループによって決定された同種造血幹細胞移植の候補
  • -何らかの理由で鎮静、腰椎穿刺、またはMRI検査を受けることができない
  • 28日目の評価まで治療のためにミネソタに滞在できない

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：間葉系幹細胞
第三者ドナー間葉系幹細胞（MSC）は、0、7、および14日目に割り当てられた用量で髄腔内投与により投与されます。 用量漸増は、ファスト トラック デザインによって導かれます。 DLTが経験されるまで、用量レベルごとに1人の患者が登録されます。 その時点で、さらに2人の患者が同じ用量レベルで登録されます。 用量レベルは、用量あたり2.5 x 10e6 MSC/kg、用量あたり5 x 10e6 MSC/kg、または用量あたり7.5 x 10e6 MSC/kgになります。
生物学的：間葉系幹細胞

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
最大耐用量
時間枠：MSCの髄腔内注射後28日目
活動性で高度な脳性副腎白質ジストロフィー (cALD) 患者における髄腔内投与された同種異系のサードパーティ間葉系幹細胞 (IT-MSC) の最大耐量 (MTD) を決定します。
MSCの髄腔内注射後28日目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
レントゲン写真の反応
時間枠：6ヵ月
活動性で進行した脳性副腎白質ジストロフィーに対して IT-MSC を受けている患者における X 線写真の反応の発生率と反応までの時間を評価します。 X 線写真の反応は、脳 MRI での静脈内ガドリニウム造影増強の解像度、または登録 MRI と 6 か月の MRI の間で Loes スコアの増加がないこととして定義されます。
6ヵ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Masonic Cancer Center, University of Minnesota

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (予想される)

2015年6月1日

一次修了 (予想される)

2017年7月1日

研究の完了 (予想される)

2022年7月1日

試験登録日

最初に提出

2015年3月27日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年4月1日

最初の投稿 (見積もり)

2015年4月7日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2017年12月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2017年11月29日

最終確認日

2017年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 2014LS018

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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