- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT02410239
MT2014-14 IT-MSC för avancerad cerebral adrenoleukodystrofi (cALD)
29 november 2017 uppdaterad av: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
MT2014-14 Intratekal administrering av mesenkymala stamceller (IT-MSC) för behandling av avancerad cerebral adrenoleukodystrofi (cALD)
Syftet med denna studie är att fastställa den maximala tolererade dosen (MTD) av mesenkymala stamceller (IT-MSC) hos patienter med aktiv, avancerad cerebral adrenoleukodystrofi (cALD).
Studieöversikt
Status
Indragen
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en dosökningsstudie för en enda institution för att fastställa den maximala tolererade dosen (MTD) av intratekalt administrerade allogena, tredje parts mesenkymala stamceller (IT-MSC) hos patienter med aktiv, avancerad cerebral adrenoleukodystrofi (cALD).
Studietyp
Interventionell
Fas
- Fas 1
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
4 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder ≥ 4 år vid tidpunkten för studieinskrivning
- Diagnos av ALD - diagnosen ALD kan ställas av antingen biokemiska eller molekylära/genetiska bevis (plasma VLCFA eller ABCD1 mutationsanalys) som stöder ALD som orsak till cerebral demyelinisering
- Bevis på aktiv cerebral sjukdom - definierad som närvaron av gadoliniumförstärkning i en MRT-studie i en hjärna - MRT som används för att fastställa behörighet kan utföras på en extern institution; den senaste magnetröntgen som används för att fastställa behörighet måste vara inom 2 kalendermånader från datumet för registreringen av denna studie
- ALD MRI (Loes) poäng ≥ 10
- Utanför N-acetylcystein, systemiska immunsuppressiva läkemedel eller någon annan terapeutisk intervention (förutom hydrokortison och/eller fludrakortison för behandling av binjurebarksvikt) i ≥ 10 dagar före den första IT-MSC-dosen
- Förväntad livslängd på >6 månader som fastställts av den inskrivna forskaren och dokumenterad i journalen
- Frivilligt skriftligt samtycke från föräldrar/vårdnadshavare
Exklusions kriterier:
- En kandidat för allogen hematopoetisk stamcellstransplantation som fastställts av University of Minnesota ärftliga metabola och lagringssjukdomar
- Oförmåga att genomgå sedering, lumbalpunktion eller MRI-studier av någon anledning
- Oförmåga att stanna i Minnesota för terapi under dag 28-utvärderingen
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Experimentell: Mesenkymal stamcell
Mesenkymala stamceller från tredje part (MSC) kommer att administreras via intratekal administrering i den tilldelade dosen dag 0, 7 och 14.
Doseskalering kommer att styras av en snabbspårsdesign.
En patient anges per dosnivå tills en DLT upplevs.
Vid den tidpunkten kommer ytterligare två patienter att registreras på samma dosnivå.
Dosnivåerna kommer att vara 2,5 x 10e6 MSC/kg per dos, 5 x 10e6 MSC/kg per dos eller 7,5 x 10e6 MSC/kg per dos.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Maximal tolererad dos
Tidsram: Dag 28 efter intratekal injektion av MSC
|
Bestäm den maximala tolererade dosen (MTD) av intratekalt administrerade allogena, tredjeparts mesenkymala stamceller (IT-MSC) hos patienter med aktiv, avancerad cerebral adrenoleukodystrofi (cALD).
|
Dag 28 efter intratekal injektion av MSC
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Röntgensvar
Tidsram: 6 månader
|
Utvärdera förekomsten av, och tiden till, radiografiskt svar hos patienter som får IT-MSC för aktiv, avancerad cerebral adrenoleukodystrofi. Röntgensvar definieras som upplösningen av intravenös gadoliniumkontrastförstärkning på hjärn-MRT, eller frånvaron av en ökning av Loes-poäng mellan inskrivnings-MRT och 6 månaders MRT.
|
6 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Förväntat)
1 juni 2015
Primärt slutförande (Förväntat)
1 juli 2017
Avslutad studie (Förväntat)
1 juli 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
27 mars 2015
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
1 april 2015
Första postat (Uppskatta)
7 april 2015
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
2 december 2017
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
29 november 2017
Senast verifierad
1 november 2017
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Metaboliska sjukdomar
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Demyeliniserande sjukdomar
- Neurologiska manifestationer
- Neurobehavioral manifestationer
- Sjukdomar i det endokrina systemet
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Genetiska sjukdomar, X-länkade
- Metabolism, medfödda fel
- Mental retardation, X-Linked
- Intellektuell funktionsnedsättning
- Heredodegenerativa störningar, nervsystemet
- Hjärnsjukdomar, metaboliska
- Hjärnsjukdomar, metabola, medfödda
- Leukoencefalopati
- Adrenal Gland Sjukdomar
- Ärftliga demyeliniserande sjukdomar i centrala nervsystemet
- Peroxisomala störningar
- Adrenal insufficiens
- Adrenoleukodystrofi
Andra studie-ID-nummer
- 2014LS018
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Cerebral adrenoleukodystrofi
-
UMC UtrechtAvslutadKardiopulmonell bypass | Cerebral perfusion | Cerebral syresättningNederländerna
-
University of MichiganAvslutadCerebral hypoperfusionFörenta staterna
-
Seoul National University HospitalAvslutadCerebral syremättnadKorea, Republiken av
-
Medical University of ViennaOkändCerebral syresättning
-
Icahn School of Medicine at Mount SinaiAvslutadCerebral Oxygen Monitoring During Surgery and Recovery After Surgery in Patients Having Lung SurgeryCerebral syredesaturationFörenta staterna
-
Poznan University of Medical SciencesAvslutadCerebral syresättningPolen
-
Xuanwu Hospital, BeijingAnmälan via inbjudanDynamisk cerebral autoreglering | Halspulsåderstent | Cerebral artärstenosKina
-
Changhai HospitalRekrytering
-
Huashan HospitalHar inte rekryterat ännu
-
Seoul National University HospitalHar inte rekryterat ännu
Kliniska prövningar på Mesenkymala stamceller
-
Kimera Society IncAvslutadKronisk obstruktiv lungsjukdomFörenta staterna
-
JKastrupEuropean UnionAvslutad
-
Universidad de los Andes, ChileLiga Panamericana de Asociaciones de Reumatologia (PANLAR)Har inte rekryterat ännu
-
The University of Hong KongUniversity of CambridgeAvslutadUtbildningsproblemHong Kong
-
StemMedical A/SHar inte rekryterat ännu
-
Immunis, Inc.RekryteringMuskelatrofiFörenta staterna
-
Oregon Research Behavioral Intervention Strategies...National Institute on Minority Health and Health Disparities (NIMHD)Avslutad
-
Zimmer BiometAvslutadArtros | Reumatoid artrit | Avaskulär nekros | Fraktur | Komplikationer; Artroplastik | DeformitetFinland, Sverige, Spanien, Storbritannien
-
Stryker Trauma GmbHAnmälan via inbjudanAvaskulär nekros | Artros Axel | Posttraumatisk artros i andra leder, axelregionFörenta staterna, Kanada, Frankrike, Schweiz
-
Oregon Research Behavioral Intervention Strategies...Rekrytering