Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

MT2014-14 IT-MSC för avancerad cerebral adrenoleukodystrofi (cALD)

29 november 2017 uppdaterad av: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

MT2014-14 Intratekal administrering av mesenkymala stamceller (IT-MSC) för behandling av avancerad cerebral adrenoleukodystrofi (cALD)

Syftet med denna studie är att fastställa den maximala tolererade dosen (MTD) av mesenkymala stamceller (IT-MSC) hos patienter med aktiv, avancerad cerebral adrenoleukodystrofi (cALD).

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en dosökningsstudie för en enda institution för att fastställa den maximala tolererade dosen (MTD) av intratekalt administrerade allogena, tredje parts mesenkymala stamceller (IT-MSC) hos patienter med aktiv, avancerad cerebral adrenoleukodystrofi (cALD).

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Fas 1

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

4 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder ≥ 4 år vid tidpunkten för studieinskrivning
  • Diagnos av ALD - diagnosen ALD kan ställas av antingen biokemiska eller molekylära/genetiska bevis (plasma VLCFA eller ABCD1 mutationsanalys) som stöder ALD som orsak till cerebral demyelinisering
  • Bevis på aktiv cerebral sjukdom - definierad som närvaron av gadoliniumförstärkning i en MRT-studie i en hjärna - MRT som används för att fastställa behörighet kan utföras på en extern institution; den senaste magnetröntgen som används för att fastställa behörighet måste vara inom 2 kalendermånader från datumet för registreringen av denna studie
  • ALD MRI (Loes) poäng ≥ 10
  • Utanför N-acetylcystein, systemiska immunsuppressiva läkemedel eller någon annan terapeutisk intervention (förutom hydrokortison och/eller fludrakortison för behandling av binjurebarksvikt) i ≥ 10 dagar före den första IT-MSC-dosen
  • Förväntad livslängd på >6 månader som fastställts av den inskrivna forskaren och dokumenterad i journalen
  • Frivilligt skriftligt samtycke från föräldrar/vårdnadshavare

Exklusions kriterier:

  • En kandidat för allogen hematopoetisk stamcellstransplantation som fastställts av University of Minnesota ärftliga metabola och lagringssjukdomar
  • Oförmåga att genomgå sedering, lumbalpunktion eller MRI-studier av någon anledning
  • Oförmåga att stanna i Minnesota för terapi under dag 28-utvärderingen

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Mesenkymal stamcell
Mesenkymala stamceller från tredje part (MSC) kommer att administreras via intratekal administrering i den tilldelade dosen dag 0, 7 och 14. Doseskalering kommer att styras av en snabbspårsdesign. En patient anges per dosnivå tills en DLT upplevs. Vid den tidpunkten kommer ytterligare två patienter att registreras på samma dosnivå. Dosnivåerna kommer att vara 2,5 x 10e6 MSC/kg per dos, 5 x 10e6 MSC/kg per dos eller 7,5 x 10e6 MSC/kg per dos.
Biologisk: Mesenkymala stamceller

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Maximal tolererad dos
Tidsram: Dag 28 efter intratekal injektion av MSC
Bestäm den maximala tolererade dosen (MTD) av intratekalt administrerade allogena, tredjeparts mesenkymala stamceller (IT-MSC) hos patienter med aktiv, avancerad cerebral adrenoleukodystrofi (cALD).
Dag 28 efter intratekal injektion av MSC

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Röntgensvar
Tidsram: 6 månader
Utvärdera förekomsten av, och tiden till, radiografiskt svar hos patienter som får IT-MSC för aktiv, avancerad cerebral adrenoleukodystrofi. Röntgensvar definieras som upplösningen av intravenös gadoliniumkontrastförstärkning på hjärn-MRT, eller frånvaron av en ökning av Loes-poäng mellan inskrivnings-MRT och 6 månaders MRT.
6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Förväntat)

1 juni 2015

Primärt slutförande (Förväntat)

1 juli 2017

Avslutad studie (Förväntat)

1 juli 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 mars 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 april 2015

Första postat (Uppskatta)

7 april 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

2 december 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 november 2017

Senast verifierad

1 november 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2014LS018

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cerebral adrenoleukodystrofi

Kliniska prövningar på Mesenkymala stamceller

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Mali

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera