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MT2014-14 IT-MSC per adrenoleucodistrofia cerebrale avanzata (cALD)

29 novembre 2017 aggiornato da: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

MT2014-14 Somministrazione intratecale di cellule staminali mesenchimali (IT-MSC) per il trattamento dell'adrenoleucodistrofia cerebrale avanzata (cALD)

Lo scopo di questo studio è determinare la dose massima tollerata (MTD) di cellule staminali mesenchimali (IT-MSC) in pazienti con adrenoleucodistrofia cerebrale attiva e avanzata (cALD).

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di escalation della dose in un'unica istituzione per determinare la dose massima tollerata (MTD) di cellule staminali mesenchimali allogeniche di terze parti (IT-MSC) somministrate per via intratecale in pazienti con adrenoleucodistrofia cerebrale attiva e avanzata (cALD).

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 1

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

4 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età ≥ 4 anni al momento dell'iscrizione allo studio
  • Diagnosi di ALD: la diagnosi di ALD può essere effettuata mediante prove biochimiche o molecolari/genetiche (analisi delle mutazioni plasmatiche VLCFA o ABCD1) a sostegno dell'ALD come causa della demielinizzazione cerebrale
  • Evidenza di malattia cerebrale attiva - definita come la presenza di potenziamento del gadolinio su un singolo studio di risonanza magnetica cerebrale - la risonanza magnetica utilizzata per la determinazione dell'idoneità può essere eseguita presso un'istituzione esterna; la risonanza magnetica più recente utilizzata per determinare l'idoneità deve essere entro 2 mesi di calendario dalla data di iscrizione a questo studio
  • Punteggio ALD MRI (Loes) ≥ 10
  • Fuori da N-acetilcisteina, farmaci immunosoppressori sistemici o qualsiasi altro intervento terapeutico (eccetto idrocortisone e/o fludracortisone per il trattamento dell'insufficienza surrenalica) per ≥ 10 giorni prima della prima dose di IT-MSC
  • Aspettativa di vita >6 mesi determinata dal ricercatore arruolante e documentata nella cartella clinica
  • Consenso scritto volontario fornito dai genitori/tutori

Criteri di esclusione:

  • Un candidato per il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche come determinato dal gruppo Malattie metaboliche e da accumulo ereditarie dell'Università del Minnesota
  • Incapacità di sottoporsi a sedazione, puntura lombare o studi di risonanza magnetica per qualsiasi motivo
  • Incapacità di rimanere in Minnesota per la terapia fino alla valutazione del giorno 28

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Cellula staminale mesenchimale
Le cellule staminali mesenchimali (MSC) di donatori terzi verranno somministrate tramite somministrazione intratecale alla dose assegnata nei giorni 0, 7 e 14. L'escalation della dose sarà guidata da una progettazione accelerata. Viene inserito un paziente per livello di dose fino a quando non si verifica una DLT. A quel punto, verranno arruolati altri due pazienti allo stesso livello di dose. I livelli di dose saranno 2,5 x 10e6 MSC/kg per dose, 5 x 10e6 MSC/kg per dose o 7,5 x 10e6 MSC/kg per dose.
Biologico: Cellule staminali mesenchimali

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Dose massima tollerata
Lasso di tempo: Giorno 28 dopo l'iniezione intratecale di MSC
Determinare la dose massima tollerata (MTD) di cellule staminali mesenchimali allogeniche di terze parti (IT-MSC) somministrate per via intratecale in pazienti con adrenoleucodistrofia cerebrale attiva e avanzata (cALD).
Giorno 28 dopo l'iniezione intratecale di MSC

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta radiografica
Lasso di tempo: 6 mesi
Valutare l'incidenza e il tempo di risposta radiografica nei pazienti che ricevono IT-MSC per adrenoleucodistrofia cerebrale attiva e avanzata. La risposta radiografica è definita come la risoluzione dell'aumento del contrasto del gadolinio per via endovenosa sulla risonanza magnetica cerebrale o l'assenza di un aumento del punteggio di Loes tra la risonanza magnetica di iscrizione e la risonanza magnetica a 6 mesi.
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

1 giugno 2015

Completamento primario (Anticipato)

1 luglio 2017

Completamento dello studio (Anticipato)

1 luglio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 marzo 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 aprile 2015

Primo Inserito (Stima)

7 aprile 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 dicembre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 novembre 2017

Ultimo verificato

1 novembre 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2014LS018

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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