Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

MT2014-14 IT-MSC kehittyneelle aivoadrenoleukodystrofialle (cALD)

keskiviikko 29. marraskuuta 2017 päivittänyt: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

MT2014-14 Mesenkymaalisten kantasolujen (IT-MSC) intratekaalinen anto pitkälle edenneen aivoadrenoleukodystrofian (cALD) hoitoon

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää mesenkymaalisten kantasolujen (IT-MSC) suurin siedetty annos (MTD) potilailla, joilla on aktiivinen, pitkälle edennyt aivo-adrenoleukodystrofia (cALD).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on yhden laitoksen annosten nostotutkimus, jolla määritetään intratekaalisesti annettavien allogeenisten, kolmannen osapuolen mesenkymaalisten kantasolujen (IT-MSC) suurin siedetty annos (MTD) potilailla, joilla on aktiivinen, pitkälle edennyt aivo-adrenoleukodystrofia (cALD).

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 1

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä ≥ 4 vuotta opiskeluhetkellä
  • ALD:n diagnoosi - ALD-diagnoosi voidaan tehdä joko biokemiallisen tai molekyyli/geneettisen todisteen perusteella (plasman VLCFA- tai ABCD1-mutaatioanalyysi), joka tukee ALD:tä aivojen demyelinaation syynä
  • Todisteet aktiivisesta aivosairaudesta - määritellään gadoliinin lisääntymisenä yksittäisen aivojen MRI-tutkimuksessa - kelpoisuuden määrittämiseen käytetty MRI voidaan suorittaa ulkopuolisessa laitoksessa; viimeisimmän kelpoisuuden määrittämiseen käytetyn MRI:n on oltava 2 kalenterikuukauden sisällä tähän tutkimukseen ilmoittautumispäivästä
  • ALD MRI (Loes) -pisteet ≥ 10
  • Pois N-asetyylikysteiinistä, systeemisistä immunosuppressiivisista lääkkeistä tai muista terapeuttisista toimenpiteistä (paitsi hydrokortisonia ja/tai fludrakortisonia lisämunuaisten vajaatoiminnan hoitoon) ≥ 10 päivää ennen ensimmäistä IT-MSC-annosta
  • Elinajanodote yli 6 kuukautta ilmoittautuneen tutkijan määrittämänä ja potilaskertomuksessa dokumentoituna
  • Vanhempien/huoltajien antama vapaaehtoinen kirjallinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

  • Ehdokas allogeeniseen hematopoieettiseen kantasolusiirtoon Minnesotan yliopiston perinnöllisten aineenvaihdunta- ja varastointisairauksien ryhmän määrittämänä
  • Kyvyttömyys suorittaa sedaatiota, lannepunktiota tai MRI-tutkimuksia mistä tahansa syystä
  • Kyvyttömyys pysyä Minnesotassa terapiassa 28. päivän arvioinnin aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Mesenkymaalinen kantasolu
Kolmannen osapuolen luovuttajan mesenkymaalisia kantasoluja (MSC) annetaan intratekaalisesti määritetyllä annoksella päivinä 0, 7 ja 14. Annoksen nostamista ohjaa nopeutettu suunnittelu. Yksi potilas syötetään annostasoa kohti, kunnes havaitaan DLT. Siinä vaiheessa rekisteröidään kaksi muuta potilasta samalla annostasolla. Annostasot ovat 2,5 x 10e6 MSC/kg annosta kohti, 5 x 10e6 MSC/kg annosta kohti tai 7,5 x 10e6 MSC/kg annosta kohti.
Biologinen: Mesenkymaaliset kantasolut

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Suurin siedetty annos
Aikaikkuna: Päivä 28 intratekaalisen MSC-injektion jälkeen
Määritä intratekaalisesti annettujen allogeenisten, kolmannen osapuolen mesenkymaalisten kantasolujen (IT-MSC) suurin siedetty annos (MTD) potilailla, joilla on aktiivinen, pitkälle edennyt aivoadrenoleukodystrofia (cALD).
Päivä 28 intratekaalisen MSC-injektion jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Radiografinen vaste
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Arvioi radiografisen vasteen ilmaantuvuus ja siihen kuluva aika potilailla, jotka saavat IT-MSC:tä aktiivisen, pitkälle edenneen aivojen adrenoleukodystrofian vuoksi. Radiografinen vaste määritellään suonensisäisen gadoliniumin kontrastin tehostamisen erotukseksi aivojen MRI:ssä tai Loes-pistemäärän nousun puuttumiseksi rekisteröinti-MRI:n ja 6 kuukauden MRI:n välillä.
6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Odotettu)

Maanantai 1. kesäkuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Lauantai 1. heinäkuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Perjantai 1. heinäkuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 27. maaliskuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 7. huhtikuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Lauantai 2. joulukuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 29. marraskuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. marraskuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2014LS018

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Aivojen adrenoleukodystrofia

Kliiniset tutkimukset Mesenkymaaliset kantasolut

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Guatemala

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa