Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Egy tanulmány a BMN 111 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére achondroplasiás gyermekeknél

2022. február 4. frissítette: BioMarin Pharmaceutical

3. fázisú randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, többközpontú vizsgálat a BMN 111 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére achondroplasiás gyermekeknél

A 3. fázisú vizsgálat célja és felépítése az, hogy a BMN 111-et terápiás lehetőségként értékeljék az achondroplasiás gyermekek kezelésére.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy 3. fázisú, randomizált, placebo-kontrollos, kettős-vak multicentrikus vizsgálat, körülbelül 110 alany részvételével, 5 és 18 év alatti életkor között. A genetikai vizsgálattal igazolt, dokumentált achondroplasiában szenvedő alanyokat a 111-901-es vizsgálatba legalább 6 hónapig be kell vonni közvetlenül a 111-301-es vizsgálatba való belépés előtt. A jogosult alanyokat véletlenszerűen besorolják a két kezelési csoport egyikébe: placebó vagy BMN 111 15 μg/kg. Az adagolás módja szubkután injekció, gyakorisága napi.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

121

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Ausztrália, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Ausztrália, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Egyesült Királyság, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
  • Egyesült Államok
    • California
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, Egyesült Államok, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Egyesült Államok, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Egyesült Államok, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Egyesült Államok, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • Japán
      • Osaka, Japán
        • Osaka University Hospital
      • Saitama, Japán
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Japán
        • Tokushima University Hospital
  • Németország
      • Magdeburg, Németország, 39120
        • Otto-von-Guericke Universitaet, Universitaetskinderklinik
      • Münster, Németország, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • Pulyka
      • Istanbul, Pulyka, 34752
        • Acibadem University School of Medicine
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona, Spanyolország, 08028
        • Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
      • Málaga, Spanyolország, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Befogadási kritériumok

  • Szülő(k) vagy gyám(ok) beleegyezése
  • 5-től < 18 éves korig
  • ACH, dokumentált és genetikai vizsgálattal megerősített
  • Legalább 6 hónapos kezelés előtti növekedési értékelés a 111-901-es vizsgálatban a vizsgálatba való belépés előtt
  • Ha szexuálisan aktív, hajlandó egy rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmazni
  • Ambuláns és segítség nélkül állni tud

Kizárási kritériumok:

  • Hipochondroplasia vagy alacsony termetű állapot, az ACH-tól eltérő

  • Rendelkezik az alábbiak bármelyikével:

    • Hypothyreosis vagy hyperthyreosis
    • Inzulinigényes diabetes mellitus
    • Autoimmun gyulladásos betegség
    • Gyulladásos bélbetegség
    • Autonóm neuropátia

  • Az alábbiak bármelyikének története:

    • Veseelégtelenség, ha szérum kreatinin > 2 mg/dl
    • Krónikus vérszegénység
    • Kiindulási szisztolés vérnyomás (BP) < 70 higanymilliméter (Hgmm) vagy visszatérő tüneti hipotenzió (az alacsony vérnyomás epizódjaiként, amelyeket általában tünetek kísérnek, pl. szédülés, ájulás) vagy visszatérő szimptomatikus ortosztatikus hipotenzió

    • Szív- vagy érrendszeri betegségek

      • Klinikailag szignifikáns lelete vagy aritmiája van a szűrőelektrokardiogramon (EKG), amely kóros szívműködést vagy vezetési zavart jelez, vagy Fridericia-korrigált QTc-F > 450 msec
  • Olyan instabil állapota van, amely valószínűleg sebészeti beavatkozást igényel a vizsgálat során (beleértve a progresszív nyaki velőkompressziót vagy a súlyos, kezeletlen alvási apnoét)
  • Csökkent növekedési sebesség (< 1,5 cm/év) 6 hónapon keresztül, vagy a növekedési lemez záródásának bizonyítéka (proximális sípcsont, disztális combcsont)
  • Növekedési hormonnal, inzulinszerű növekedési faktor 1-gyel (IGF-1) vagy anabolikus szteroidokkal kezelték az elmúlt 6 hónapban, vagy 6 hónapnál hosszabb kezelésben bármikor
  • 1 hónapnál hosszabb kezelés orális kortikoszteroidokkal (alacsony dózisú folyamatos inhalációs szteroid asztma kezelésére vagy intranazális szteroidok elfogadhatók) az elmúlt 12 hónapban
  • Tervezett vagy várható végtaghosszabbító műtét a vizsgálati időszakban. Korábban végtaghosszabbító műtéten átesett alanyok jelentkezhetnek be, ha a műtétet legalább 18 hónappal a vizsgálat előtt végezték, és a gyógyulás következmények nélkül teljes.
  • Tervezett vagy várható csonttal kapcsolatos műtét (pl. a csontkéreg megsértésével járó műtét, a foghúzás kivételével), a vizsgálati időszak alatt. Korábban csonttal kapcsolatos műtéten átesett alanyok jelentkezhetnek be, ha a műtét legalább 6 hónappal a vizsgálat előtt megtörtént, és a gyógyulás következmények nélkül teljes.
  • A szűrést megelőző 6 hónapon belül a hosszú csontok vagy a gerinc törése volt
  • Súlyos, kezeletlen alvási apnoe anamnézisében
  • Az alvási apnoe kezelésének új kezdete (pl. CPAP vagy alvási apnoe-csillapító műtét) a szűrést megelőző 2 hónapban
  • Csípőműtét vagy achondroplasiás betegeknél atipikus csípődiszplázia anamnézisében
  • Klinikailag jelentős csípősérülés a kórtörténetben a szűrést megelőző 30 napon belül
  • A combcsont fejének elcsúszott epiphysise vagy a vascularis nekrózis anamnézisében
  • Rendellenes leletek a kiindulási klinikai csípővizsgálat vagy képalkotó vizsgálatok során, amelyeket klinikailag jelentősnek ítéltek meg
  • Egyidejű betegség vagy állapot, amely bármilyen okból megzavarná a vizsgálatban való részvételt vagy a biztonsági értékeléseket
  • Állapot vagy körülmény, amely miatt az alany nagy kockázatnak van kitéve a rossz kezelési megfelelés vagy a vizsgálat elmulasztása miatt

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
Napi szubkután placebo injekció
Drog: Placebo
Napi 15 μg/kg placebo szubkután injekciója
Kísérleti: Aktív BMN 111
Napi szubkután injekció 15 mikrogramm/kg BMN111
Drog: 111 BMN
Napi 15 μg/kg BMN 111 szubkután injekcióban
Más nevek:
  • Vosoritide
  • Módosított rekombináns humán C-típusú nátriuretikus peptid

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest az évesített növekedési sebességben (AGV) az 52. héten
Időkeret: Az alaphelyzetben és az 52. héten

Az AGV a kiindulópont utáni látogatáson a következőképpen definiálható: [(Magasság a kiindulási látogatás után - Magasság az alapvonalon)/(A kiindulópont utáni látogatás dátuma - az alaphelyzet értékelésének dátuma)] x 365,25

Az AGV az alapvonalon a következőképpen definiálható: [(Magasság az alapvonalon – az utolsó magasságmérés a 111-901-es vizsgálatban legalább 6 hónappal az alapvonal előtt)/(A kiindulási állapot értékelésének dátuma - a 111-901-es vizsgálat utolsó magasságmérésének dátuma legalább 6 hónappal azelőtt az alapvonalhoz)] x 365,25
Az alaphelyzetben és az 52. héten

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest a magasság Z-pontszámában az 52. héten
Időkeret: Kiinduláskor és az 52. héten

A Z-pontszámokat a Betegség-ellenőrzési és Megelőzési Központ (Centers for Disease Control and Prevention) szerint átlagos testalkatú gyermekek életkor-nem-specifikus referenciaadataiból (átlagok és SDS) származtatták.

A 0-s magasságú Z pontszám azt jelzi, hogy az alany magassága megegyezik az azonos nemű és korú átlagos testmagasság átlagával.

A pozitív testmagasság Z pontszám azt jelzi, hogy az alanyok magassága meghaladja az azonos nemű és korú átlagos testmagasság átlagát, míg a negatív magasság Z pontszám azt jelzi, hogy az alany magassága alacsonyabb az átlagos testmagasságnál azonos nemű és korú.

Következtetésképpen, ha a magassági Z pontszám nő, akkor ez azt jelenti, hogy a magassági hiány csökkent.
Kiinduláskor és az 52. héten
Változás az alapvonalról a felső szegmensben az alsó szegmens testarányára az 52. héten
Időkeret: Kiinduláskor és az 52. héten
Értékelje a BMN 111-gyel kezelt alanyok átlagos felső: alsó szegmens testarányának kiindulási értékhez viszonyított változását, összehasonlítva a placebo csoport kontroll alanyaival az 52. héten
Kiinduláskor és az 52. héten
A kezelés során nemkívánatos eseményeket (AE) tapasztaló alanyok összefoglalása
Időkeret: Akár az 56. hétig

Azokat a nemkívánatos eseményeket, amelyek a vizsgálati gyógyszer megkezdése után jelentkeztek vagy súlyosbodtak, és legfeljebb 30 nappal a vizsgálati gyógyszer abbahagyása után jelentkeztek.

súlyos nemkívánatos esemény (SAE)
Akár az 56. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

BioMarin Pharmaceutical

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2016. december 12.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. október 30.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. október 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. május 23.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. június 21.

Első közzététel (Tényleges)

2017. június 23.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. március 2.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. február 4.

Utolsó ellenőrzés

2022. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 111-301
  • 2015-003836-11 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Eldöntetlen

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a 111 BMN

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Bahrain

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel