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Un estudio para evaluar la eficacia y seguridad de BMN 111 en niños con acondroplasia

4 de febrero de 2022 actualizado por: BioMarin Pharmaceutical

Un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de fase 3 para evaluar la eficacia y seguridad de BMN 111 en niños con acondroplasia

La intención y el diseño de este estudio de fase 3 es evaluar BMN 111 como una opción terapéutica para el tratamiento de niños con acondroplasia.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio multicéntrico, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, de fase 3 con aproximadamente 110 sujetos, de 5 a < 18 años de edad. Los sujetos con acondroplasia documentada confirmada por pruebas genéticas se habrán inscrito en el estudio 111-901 durante al menos un período de 6 meses inmediatamente antes de ingresar al estudio 111-301. Los sujetos elegibles serán asignados al azar a uno de dos grupos de tratamiento: placebo o BMN 111 a 15 μg/kg. La vía de administración es inyección subcutánea y la frecuencia es diaria.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

121

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Magdeburg, Alemania, 39120
        • Otto-von-Guericke Universitaet, Universitaetskinderklinik
      • Münster, Alemania, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • España
      • Barcelona, España, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona, España, 08028
        • Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
      • Málaga, España, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, Estados Unidos, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • Japón
      • Osaka, Japón
        • Osaka University Hospital
      • Saitama, Japón
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Japón
        • Tokushima University Hospital
  • Pavo
      • Istanbul, Pavo, 34752
        • Acibadem University School of Medicine
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Reino Unido, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 14 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión

  • Consentimiento de los padres o tutores
  • 5 a < 18 años
  • ACH, documentado y confirmado por pruebas genéticas
  • Al menos un período de 6 meses de evaluación del crecimiento previo al tratamiento en el estudio 111-901 antes del ingreso al estudio
  • Si es sexualmente activo, dispuesto a usar un método anticonceptivo altamente efectivo
  • Ambulatorio y capaz de ponerse de pie sin ayuda

Criterio de exclusión:

  • Hipocondroplasia o condición de baja estatura que no sea ACH

  • Tener alguno de los siguientes:

    • Hipotiroidismo o hipertiroidismo
    • Diabetes mellitus insulinodependiente
    • Enfermedad inflamatoria autoinmune
    • Enfermedad inflamatoria intestinal
    • neuropatía autonómica

  • Historial de cualquiera de los siguientes:

    • Insuficiencia renal definida como creatinina sérica > 2 mg/dL
    • anemia crónica
    • Presión arterial sistólica (PA) inicial < 70 milímetros de mercurio (mm Hg) o hipotensión sintomática recurrente (definida como episodios de presión arterial baja generalmente acompañada de síntomas, es decir, mareos, desmayos) o hipotensión ortostática sintomática recurrente

    • Enfermedad cardiaca o vascular

      • Tener un hallazgo clínicamente significativo o arritmia en el electrocardiograma (ECG) de detección que indica una función o conducción cardíaca anormal o Fridericias corregido QTc-F > 450 ms
  • Tener una condición inestable que probablemente requiera una intervención quirúrgica durante el estudio (incluida la compresión medular cervical progresiva o apnea del sueño grave no tratada)
  • Disminución de la velocidad de crecimiento (< 1,5 cm/año) durante un período de 6 meses o evidencia de cierre de la placa de crecimiento (tibia proximal, fémur distal)
  • Tratado con hormona de crecimiento, factor de crecimiento similar a la insulina 1 (IGF-1) o esteroides anabólicos en los 6 meses anteriores o tratamiento de más de 6 meses en cualquier momento
  • Más de 1 mes de tratamiento con corticosteroides orales (se aceptan esteroides inhalados continuos en dosis bajas para el asma o esteroides intranasales) en los 12 meses anteriores
  • Planeado o esperado someterse a una cirugía de alargamiento de extremidades durante el período de estudio. Los sujetos con cirugía previa de alargamiento de extremidades pueden inscribirse si la cirugía se realizó al menos 18 meses antes del estudio y la curación es completa sin secuelas.
  • Cirugía planificada o esperada relacionada con los huesos (es decir, cirugía que involucra la ruptura de la corteza ósea, excluyendo la extracción de dientes), durante el período de estudio. Los sujetos con cirugía previa relacionada con los huesos pueden inscribirse si la cirugía se realizó al menos 6 meses antes del estudio y la cicatrización se completa sin secuelas.
  • Tuvo una fractura de los huesos largos o de la columna dentro de los 6 meses anteriores a la selección
  • Antecedentes de apnea del sueño grave no tratada
  • Nuevo inicio de tratamiento de la apnea del sueño (p. CPAP o cirugía para mitigar la apnea del sueño) en los 2 meses previos a la selección
  • Antecedentes de cirugía de cadera o displasia de cadera atípica para sujetos acondroplásicos
  • Antecedentes de lesión de cadera clínicamente significativa en los 30 días anteriores a la selección
  • Antecedentes de deslizamiento de la epífisis capital femoral o necrosis avascular de la cabeza femoral
  • Hallazgos anormales en el examen clínico inicial de la cadera o en las evaluaciones por imágenes que se determina que son clínicamente significativos
  • Enfermedad o condición concurrente que interferiría con la participación en el estudio o las evaluaciones de seguridad, por cualquier motivo
  • Condición o circunstancia que coloca al sujeto en alto riesgo de cumplimiento deficiente del tratamiento o de no completar el estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Inyección subcutánea diaria de placebo
Droga: Placebo
Inyección subcutánea de 15 μg/kg de placebo al día
Experimental: Activo BMN 111
Inyección subcutánea diaria de 15 microgramos por kilogramo BMN111
Droga: BMN 111
Inyección subcutánea de 15 μg/kg de BMN 111 al día
Otros nombres:
  • Vosoritida
  • Péptido natriurético de tipo C humano recombinante modificado

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el punto de referencia en la velocidad de crecimiento anualizada (AGV) en la semana 52
Periodo de tiempo: Al inicio y la semana 52

El AGV en una visita posterior a la línea de base se define como [(Altura en la visita posterior a la línea de base - Altura en la línea de base)/(Fecha de la visita posterior a la línea de base - Fecha de la evaluación de la línea de base)] x 365,25

AGV al inicio se define como [(Altura al inicio - última medición de la altura en el Estudio 111-901 al menos 6 meses antes del inicio)/(Fecha de la evaluación inicial - Fecha de la última medición de la altura en el Estudio 111-901 al menos 6 meses antes al punto de referencia)] x 365,25
Al inicio y la semana 52

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la puntuación Z de altura en la semana 52
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio y la semana 52

Los puntajes Z se derivaron utilizando datos de referencia específicos de edad y sexo (medias y SDS) para niños de estatura promedio según los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades.

Una puntuación Z de altura de 0 indicaría que la altura del sujeto es igual a la altura media de la población de estatura media del mismo sexo y edad.

Una puntuación Z de altura positiva indica que la altura del sujeto está por encima de la altura media de la población de estatura media del mismo sexo y edad, mientras que una puntuación Z de altura negativa indica que la altura del sujeto está por debajo de la altura media de la población de estatura media del mismo sexo y edad. mismo sexo y edad.

Para concluir, si la puntuación Z de la altura aumenta, significa que el déficit de altura ha disminuido.
Al inicio del estudio y la semana 52
Cambio desde el inicio en la proporción corporal del segmento superior al inferior en la semana 52
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio y la semana 52
Evaluar el cambio desde el inicio en la proporción media del segmento corporal superior: inferior en sujetos tratados con BMN 111 en comparación con sujetos de control en el grupo de placebo a las 52 semanas
Al inicio del estudio y la semana 52
Resumen de sujetos que experimentaron eventos adversos (EA) durante el tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta la Semana 56

Se incluyeron los EA con aparición o empeoramiento después del inicio del fármaco del estudio y hasta 30 días después de la interrupción del fármaco del estudio.

evento adverso grave (SAE)
Hasta la Semana 56

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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BioMarin Pharmaceutical

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

12 de diciembre de 2016

Finalización primaria (Actual)

30 de octubre de 2019

Finalización del estudio (Actual)

30 de octubre de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de mayo de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de junio de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

23 de junio de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

2 de marzo de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de febrero de 2022

Última verificación

1 de febrero de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 111-301
  • 2015-003836-11 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Indeciso

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre BMN 111

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