Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von BMN 111 bei Kindern mit Achondroplasie

4. Februar 2022 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von BMN 111 bei Kindern mit Achondroplasie

Ziel und Design dieser Phase-3-Studie ist es, BMN 111 als therapeutische Option für die Behandlung von Kindern mit Achondroplasie zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde, multizentrische Phase-3-Studie mit etwa 110 Probanden im Alter von 5 bis < 18 Jahren. Probanden mit dokumentierter, durch Gentests bestätigter Achondroplasie müssen unmittelbar vor dem Eintritt in die Studie 111-301 für mindestens einen Zeitraum von 6 Monaten in die Studie 111-901 aufgenommen worden sein. Geeignete Probanden werden nach dem Zufallsprinzip einer von zwei Behandlungsgruppen zugeteilt: Placebo oder BMN 111 mit 15 μg/kg. Der Verabreichungsweg ist eine subkutane Injektion und die Häufigkeit ist täglich.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

121

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Deutschland
      • Magdeburg, Deutschland, 39120
        • Otto-von-Guericke Universitaet, Universitaetskinderklinik
      • Münster, Deutschland, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • Japan
      • Osaka, Japan
        • Osaka University Hospital
      • Saitama, Japan
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Japan
        • Tokushima University Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona, Spanien, 08028
        • Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
  • Truthahn
      • Istanbul, Truthahn, 34752
        • Acibadem University School of Medicine
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, Vereinigte Staaten, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 14 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien

  • Zustimmung der Eltern oder Erziehungsberechtigten
  • 5 bis < 18 Jahre alt
  • ACH, dokumentiert und bestätigt durch Gentests
  • Mindestens eine 6-monatige Wachstumsbewertung vor der Behandlung in Studie 111-901 vor Studieneintritt
  • Wenn sexuell aktiv, bereit, eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden
  • Gehfähig und in der Lage, ohne Hilfe zu stehen

Ausschlusskriterien:

  • Hypochondroplasie oder Kleinwüchsigkeit außer ACH

  • Haben Sie eines der folgenden:

    • Hypothyreose oder Hyperthyreose
    • Insulinpflichtiger Diabetes mellitus
    • Entzündliche Autoimmunerkrankung
    • Entzündliche Darmerkrankung
    • Autonome Neuropathie

  • Geschichte einer der folgenden:

    • Niereninsuffizienz, definiert als Serumkreatinin > 2 mg/dl
    • Chronische Anämie
    • Systolischer Ausgangsblutdruck (BP) < 70 Millimeter Quecksilbersäule (mm Hg) oder rezidivierende symptomatische Hypotonie (definiert als Episoden mit niedrigem Blutdruck, die im Allgemeinen von Symptomen wie Schwindel, Ohnmacht begleitet werden) oder rezidivierende symptomatische orthostatische Hypotonie

    • Herz- oder Gefäßerkrankungen

      • Haben Sie einen klinisch signifikanten Befund oder eine Arrhythmie im Screening-Elektrokardiogramm (EKG), das auf eine abnormale Herzfunktion oder -leitung hinweist, oder ein Fridericias-korrigiertes QTc-F > 450 ms
  • Haben Sie einen instabilen Zustand, der wahrscheinlich einen chirurgischen Eingriff während der Studie erfordert (einschließlich progressiver zervikaler medullärer Kompression oder schwerer unbehandelter Schlafapnoe)
  • Verringerte Wachstumsgeschwindigkeit (< 1,5 cm/Jahr) über einen Zeitraum von 6 Monaten oder Anzeichen für einen Verschluss der Wachstumsfuge (proximale Tibia, distales Femur)
  • Behandlung mit Wachstumshormon, insulinähnlichem Wachstumsfaktor 1 (IGF-1) oder anabolen Steroiden in den letzten 6 Monaten oder Behandlung von mehr als 6 Monaten zu irgendeinem Zeitpunkt
  • Mehr als 1 Monat Behandlung mit oralen Kortikosteroiden (niedrig dosierte andauernde inhalative Steroide bei Asthma oder intranasale Steroide sind akzeptabel) in den letzten 12 Monaten
  • Geplante oder erwartete Operation zur Verlängerung der Gliedmaßen während des Studienzeitraums. Probanden mit früheren Operationen zur Verlängerung der Gliedmaßen können aufgenommen werden, wenn die Operation mindestens 18 Monate vor der Studie stattgefunden hat und die Heilung ohne Folgeerscheinungen abgeschlossen ist.
  • Geplanter oder erwarteter knochenbezogener chirurgischer Eingriff (z. Operationen mit Zerstörung der Knochenrinde, ausgenommen Zahnextraktion), während des Studienzeitraums. Probanden mit früheren knochenbezogenen Operationen können aufgenommen werden, wenn die Operation mindestens 6 Monate vor der Studie stattgefunden hat und die Heilung ohne Folgeerscheinungen abgeschlossen ist.
  • Hatte innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening eine Fraktur der langen Knochen oder der Wirbelsäule
  • Geschichte der schweren unbehandelten Schlafapnoe
  • Neubeginn einer Schlafapnoe-Behandlung (z. CPAP oder schlafapnoemindernde Operation) in den letzten 2 Monaten vor dem Screening
  • Vorgeschichte einer Hüftoperation oder Hüftdysplasie, die für achondroplastische Patienten untypisch ist
  • Anamnese einer klinisch signifikanten Hüftverletzung in den 30 Tagen vor dem Screening
  • Anamnese einer verrutschten femoralen Epiphyse oder einer avaskulären Nekrose des Femurkopfes
  • Abnormale Befunde bei der klinischen Ausgangsuntersuchung der Hüfte oder bildgebenden Beurteilungen, die als klinisch signifikant eingestuft werden
  • Gleichzeitige Erkrankung oder Zustand, der die Studienteilnahme oder Sicherheitsbewertungen aus irgendeinem Grund beeinträchtigen würde
  • Zustand oder Umstand, der den Probanden einem hohen Risiko für eine schlechte Therapietreue oder das Nichtbeenden der Studie aussetzt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Tägliche subkutane Injektion von Placebo
Arzneimittel: Placebo
Subkutane Injektion von 15 μg/kg Placebo täglich
Experimental: Aktives BMN 111
Tägliche subkutane Injektion von 15 Mikrogramm pro Kilogramm BMN111
Arzneimittel: BMN 111
Subkutane Injektion von 15 μg/kg BMN 111 täglich
Andere Namen:
  • Vosoritid
  • Modifiziertes rekombinantes humanes natriuretisches Peptid vom C-Typ

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der annualisierten Wachstumsgeschwindigkeit (AGV) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und in Woche 52

AGV bei einem Post-Baseline-Besuch ist definiert als [(Größe bei Post-Baseline-Besuch – Höhe bei Baseline)/(Datum des Post-Baseline-Besuchs – Datum der Baseline-Beurteilung)] x 365,25

AGV zu Studienbeginn ist definiert als [(Größe bei Studienbeginn – letzte Größenmessung in Studie 111-901 mindestens 6 Monate vor Studienbeginn)/(Datum der Ausgangsmessung – Datum der letzten Größenmessung in Studie 111-901 mindestens 6 Monate zuvor zur Grundlinie)] x 365,25
Zu Studienbeginn und in Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des Z-Scores der Größe gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und in Woche 52

Z-Scores wurden unter Verwendung von alters- und geschlechtsspezifischen Referenzdaten (Mittelwerte und SDS) für Kinder mit durchschnittlicher Statur gemäß den Centers for Disease Control and Prevention abgeleitet.

Ein Körpergröße-Z-Score von 0 würde anzeigen, dass die Körpergröße des Probanden gleich der mittleren Körpergröße für die Bevölkerung mit durchschnittlicher Statur des gleichen Geschlechts und Alters ist.

Ein positiver Z-Score für die Körpergröße zeigt an, dass die Körpergröße der Probanden über der mittleren Körpergröße für die Bevölkerung mit durchschnittlicher Statur des gleichen Geschlechts und Alters liegt, während ein negativer Z-Wert für die Körpergröße angibt, dass die Körpergröße der Probanden unter der mittleren Körpergröße für die Bevölkerung mit durchschnittlicher Statur liegt gleiches Geschlecht und Alter.

Wenn der Z-Score der Körpergröße zunimmt, bedeutet dies, dass das Größendefizit abgenommen hat.
Zu Studienbeginn und in Woche 52
Veränderung des Körperverhältnisses vom oberen zum unteren Segment gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und in Woche 52
Bewerten Sie die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des mittleren oberen/unteren Segmentkörperverhältnisses bei mit BMN 111 behandelten Probanden im Vergleich zu Kontrollprobanden in der Placebogruppe nach 52 Wochen
Zu Studienbeginn und in Woche 52
Zusammenfassung der Probanden, bei denen während der Behandlung unerwünschte Ereignisse (AEs) auftraten
Zeitfenster: Bis Woche 56

UE mit Beginn oder Verschlechterung nach Beginn der Studienmedikation und bis zu 30 Tage nach Absetzen der Studienmedikation wurden eingeschlossen.

Schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE)
Bis Woche 56

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. Dezember 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. Oktober 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. Oktober 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Mai 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Juni 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. Juni 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. März 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Februar 2022

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 111-301
  • 2015-003836-11 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Unentschieden

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur BMN 111

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Uganda

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren