연골무형성증 소아에서 BMN 111의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 연구
2022년 2월 4일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical
연골무형성증 소아에서 BMN 111의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 3상 무작위, 이중맹검, 위약 대조, 다기관 연구
이 3상 연구의 의도와 설계는 BMN 111을 연골무형성증 어린이 치료를 위한 치료 옵션으로 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 5세에서 18세 미만의 약 110명의 피험자를 대상으로 한 3상 무작위, 위약 대조, 이중 맹검 다기관 연구입니다.
유전자 검사로 확인된 문서화된 연골무형성증이 있는 피험자는 111-301 연구에 참여하기 직전 최소 6개월 동안 연구 111-901에 등록해야 합니다.
적격 피험자는 위약 또는 BMN 111 15μg/kg의 두 치료 그룹 중 하나에 무작위로 배정됩니다.
투여경로는 피하주사이며 빈도는 매일이다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
121
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Magdeburg, 독일, 39120
- Otto-von-Guericke Universitaet, Universitaetskinderklinik
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Münster, 독일, 48149
- Universitätsklinikum Münster
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California
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Oakland, California, 미국, 94609
- Children's Hospital & Research Center Oakland
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Torrance, California, 미국, 90509
- Harbor - UCLA Medical Center
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Delaware
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Wilmington, Delaware, 미국, 19803
- Alfred I. DuPont Hospital for Children
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Georgia
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Decatur, Georgia, 미국, 30033
- Emory University
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Johns Hopkins University
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Missouri
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Columbia, Missouri, 미국, 65201
- University of Missouri
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Baylor College of Medicine
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
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Barcelona, 스페인, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Barcelona, 스페인, 08028
- Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
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Málaga, 스페인, 29010
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
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London, 영국, SE1 9RT
- Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
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Sheffield, 영국, S10 2TH
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
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Osaka, 일본
- Osaka University Hospital
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Saitama, 일본
- Saitama Children's Medical Center
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Tokushima, 일본
- Tokushima University Hospital
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Istanbul, 칠면조, 34752
- Acibadem University School of Medicine
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New South Wales
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Westmead, New South Wales, 호주, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
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Victoria
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Parkville, Victoria, 호주, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준
- 부모 또는 보호자의 동의
- 5~18세 미만
- 유전자 검사로 문서화 및 확인된 ACH
- 연구 시작 전 연구 111-901에서 최소 6개월의 전처리 성장 평가 기간
- 성적으로 활발한 경우, 매우 효과적인 피임 방법을 기꺼이 사용합니다.
- 걸을 수 있고 도움 없이 서 있을 수 있음
제외 기준:
- ACH 이외의 저연골형성부전 또는 저신장 상태
다음 중 하나가 있어야 합니다.
- 갑상선기능저하증 또는 갑상선기능항진증
- 인슐린을 필요로 하는 당뇨병
- 자가 면역 염증성 질환
- 염증성 장 질환
- 자율신경병증
다음 중 하나의 역사:
- 혈청 크레아티닌 > 2 mg/dL로 정의되는 신부전
- 만성 빈혈
- 기준선 수축기 혈압(BP) < 70 수은(mmHg) 또는 재발성 증상성 저혈압(일반적으로 현기증, 기절과 같은 증상을 동반하는 저혈압 에피소드로 정의됨) 또는 재발성 증상성 기립성 저혈압
심장 또는 혈관 질환
- 비정상적인 심장 기능 또는 전도 또는 프리데리시아스 교정 QTc-F > 450msec를 나타내는 선별 심전도(ECG)에서 임상적으로 중요한 소견 또는 부정맥이 있음
- 연구 기간 동안 외과적 개입이 필요할 수 있는 불안정한 상태(진행성 경추 골수 압박 또는 치료되지 않은 심각한 수면 무호흡증 포함)
- 6개월 동안 성장 속도 감소(< 1.5 cm/yr) 또는 성장판 폐쇄의 증거(근위 경골, 원위 대퇴골)
- 지난 6개월 동안 성장 호르몬, 인슐린 유사 성장 인자 1(IGF-1) 또는 아나볼릭 스테로이드 치료를 받거나 언제든지 6개월 이상의 치료를 받은 경우
- 지난 12개월 동안 경구 코르티코스테로이드(천식에 대한 저용량 지속 흡입 스테로이드 또는 비강내 스테로이드는 허용됨)로 1개월 이상 치료
- 연구 기간 동안 사지 연장 수술을 계획했거나 받을 것으로 예상되는 자. 이전에 사지 연장 수술을 받은 피험자는 연구 최소 18개월 전에 수술을 받았고 후유증 없이 치유가 완료된 경우 등록할 수 있습니다.
- 계획되었거나 예상되는 뼈 관련 수술(예: 발치 제외 뼈 피질의 파괴를 포함하는 수술), 연구 기간 동안. 이전에 뼈 관련 수술을 받은 피험자는 연구 최소 6개월 전에 수술을 받았고 후유증 없이 치유가 완료된 경우 등록할 수 있습니다.
- 선별검사 전 6개월 이내에 장골 또는 척추 골절이 있었던 자
- 심각한 치료되지 않은 수면 무호흡증의 병력
- 수면 무호흡증 치료의 새로운 시작(예: CPAP 또는 수면무호흡 완화 수술)
- 연골 형성 피험자에게 비정형적인 고관절 수술 또는 고관절 이형성증의 병력
- 스크리닝 전 30일 동안 임상적으로 유의한 고관절 손상 이력
- 대퇴골 두의 미끄러진 수도 대퇴 골단 또는 무혈성 괴사의 병력
- 임상적으로 중요하다고 판단되는 기준선 임상 고관절 검사 또는 영상 평가에서 비정상 소견
- 어떤 이유로든 연구 참여 또는 안전성 평가를 방해하는 동시 질병 또는 상태
- 치료 순응도가 낮거나 연구를 완료하지 않을 위험이 높은 대상자를 배치하는 상태 또는 상황
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
위약의 매일 피하 주사
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위약 15㎍/kg을 매일 피하 주사
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실험적: 활성 BMN 111
킬로그램 BMN111당 15마이크로그램을 매일 피하 주사
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매일 15㎍/kg의 BMN 111 피하 주사
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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52주차에 연간 성장 속도(AGV)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 52주차
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기준선 이후 방문 시 AGV는 [(기준선 이후 방문 시 키 - 기준선 키)/(기준선 이후 방문 날짜 - 기준선 평가 날짜)] x 365.25로 정의됩니다. 기준선에서의 AGV는 [(기준선에서의 높이 - 기준선이 되기 최소 6개월 전 연구 111-901에서 마지막 높이 측정)/(기준선 평가 날짜 - 기준선이 되기 최소 6개월 전 연구 111-901에서 마지막 높이 측정 날짜)로 정의됩니다. 기준선까지)] x 365.25 |
기준선 및 52주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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52주차에 신장 Z-점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 베이스라인 및 52주차
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Z-점수는 질병 통제 예방 센터(Centers for Disease Control and Prevention)에 따라 평균 신장 아동에 대한 연령별 특정 참조 데이터(평균 및 SDS)를 사용하여 파생되었습니다. 키 Z 점수 0은 피험자의 키가 동일한 성별 및 연령의 평균 신장 모집단의 평균 키와 같다는 것을 나타냅니다. 키 Z 점수가 양수이면 피험자의 키가 동성 및 연령의 평균 키 모집단의 평균 키보다 높음을 나타내고, 키 Z 점수가 음수이면 피험자의 키가 해당 연령의 평균 키 모집단의 평균 키보다 낮음을 나타냅니다. 같은 성별과 나이. 결론적으로 높이 Z 점수가 증가하면 이는 신장 부족이 감소했음을 의미합니다. |
베이스라인 및 52주차
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52주차에 상하부 분절 비율의 기준선에서 변경
기간: 베이스라인 및 52주차
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52주차에 위약군 대조군과 비교하여 BMN 111 치료군에서 평균 상하부 신체 비율의 기준선으로부터의 변화를 평가합니다.
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베이스라인 및 52주차
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치료 중 부작용(AE)을 경험한 피험자의 요약
기간: 56주까지
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연구 약물 개시 후 및 연구 약물 중단 후 최대 30일까지 개시되거나 악화되는 AE가 포함되었다. 심각한 부작용(SAE) |
56주까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 12월 12일
기본 완료 (실제)
2019년 10월 30일
연구 완료 (실제)
2019년 10월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 5월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 6월 21일
처음 게시됨 (실제)
2017년 6월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 3월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 2월 4일
마지막으로 확인됨
2022년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 111-301
- 2015-003836-11 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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BMN 111에 대한 임상 시험
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BioMarin Pharmaceutical모집하지 않고 적극적으로
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