Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке эффективности и безопасности BMN 111 у детей с ахондроплазией

4 февраля 2022 г. обновлено: BioMarin Pharmaceutical

Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование фазы 3 для оценки эффективности и безопасности BMN 111 у детей с ахондроплазией

Целью и дизайном этого исследования Фазы 3 является оценка BMN 111 как терапевтического варианта лечения детей с ахондроплазией.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это рандомизированное, плацебо-контролируемое, двойное слепое многоцентровое исследование фазы 3 с участием примерно 110 субъектов в возрасте от 5 до <18 лет. Субъекты с задокументированной ахондроплазией, подтвержденной генетическим тестированием, будут включены в исследование 111-901 как минимум на 6 месяцев непосредственно перед включением в исследование 111-301. Подходящие субъекты будут случайным образом распределены в одну из двух групп лечения: плацебо или BMN 111 в дозе 15 мкг/кг. Путь введения - подкожная инъекция, частота - ежедневно.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

121

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Германия
      • Magdeburg, Германия, 39120
        • Otto-von-Guericke Universitaet, Universitaetskinderklinik
      • Münster, Германия, 48149
        • Universitatsklinikum Munster
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona, Испания, 08028
        • Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
      • Málaga, Испания, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Соединенное Королевство, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, Соединенные Штаты, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Соединенные Штаты, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Соединенные Штаты, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Соединенные Штаты, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • Турция
      • Istanbul, Турция, 34752
        • Acibadem University School of Medicine
  • Япония
      • Osaka, Япония
        • Osaka University Hospital
      • Saitama, Япония
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Япония
        • Tokushima University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 14 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения

  • Согласие родителей или опекунов
  • от 5 до < 18 лет
  • ACH, задокументированный и подтвержденный генетическим тестированием
  • По крайней мере, 6-месячный период оценки роста перед лечением в исследовании 111-901 перед включением в исследование.
  • Если вы ведете половую жизнь, готовы использовать высокоэффективный метод контрацепции.
  • Передвигается и может стоять без посторонней помощи

Критерий исключения:

  • Гипохондроплазия или низкорослость, отличные от ACH

  • Иметь что-либо из следующего:

    • Гипотиреоз или гипертиреоз
    • Инсулинозависимый сахарный диабет
    • Аутоиммунное воспалительное заболевание
    • Воспалительное заболевание кишечника
    • Автономная невропатия

  • История любого из следующего:

    • Почечная недостаточность, определяемая как уровень креатинина в сыворотке > 2 мг/дл.
    • Хроническая анемия
    • Исходное систолическое артериальное давление (АД) < 70 миллиметров ртутного столба (мм рт. ст.) или рецидивирующая симптоматическая гипотензия (определяемая как эпизоды низкого АД, обычно сопровождаемые симптомами, такими как головокружение, обмороки) или рецидивирующая симптоматическая ортостатическая гипотензия

    • Сердечно-сосудистые заболевания

      • Иметь клинически значимые данные или аритмию на скрининговой электрокардиограмме (ЭКГ), которые указывают на нарушение сердечной функции или проводимости, или QTc-F с коррекцией по Фридериции > 450 мс
  • Иметь нестабильное состояние, которое может потребовать хирургического вмешательства во время исследования (включая прогрессирующую компрессию шейного отдела мозгового вещества или тяжелое нелеченое апноэ во сне)
  • Снижение скорости роста (< 1,5 см/год) в течение 6 месяцев или признаки закрытия зоны роста (проксимальный отдел большеберцовой кости, дистальный отдел бедренной кости)
  • Лечение гормоном роста, инсулиноподобным фактором роста 1 (IGF-1) или анаболическими стероидами в течение предыдущих 6 месяцев или лечение более 6 месяцев в любое время
  • Более 1 месяца лечения пероральными кортикостероидами (приемлемы длительные низкие дозы ингаляционных стероидов при астме или интраназальные стероиды) в течение предшествующих 12 месяцев
  • Запланированные или ожидаемые операции по удлинению конечностей в течение периода исследования. Субъекты, перенесшие операцию по удлинению конечностей в анамнезе, могут быть включены в исследование, если операция была проведена не менее чем за 18 месяцев до исследования и заживление завершилось без осложнений.
  • Планируемая или ожидаемая операция на костях (т. оперативные вмешательства с нарушением костного кортикального слоя, за исключением удаления зуба), в период исследования. Субъекты, перенесшие операцию на костях в анамнезе, могут быть включены в исследование, если операция была проведена не менее чем за 6 месяцев до исследования и заживление завершилось без осложнений.
  • Имели перелом длинных костей или позвоночника в течение 6 месяцев до скрининга
  • Тяжелое нелеченое апноэ сна в анамнезе
  • Новое начало лечения апноэ во сне (например, CPAP или операция по уменьшению апноэ во сне) в течение предыдущих 2 месяцев до скрининга
  • Хирургия тазобедренного сустава в анамнезе или дисплазия тазобедренного сустава, нетипичная для субъектов с ахондропластикой
  • История клинически значимой травмы бедра за 30 дней до скрининга
  • Соскальзывание эпифиза головки бедренной кости или аваскулярный некроз головки бедренной кости в анамнезе
  • Аномальные результаты исходного клинического обследования тазобедренного сустава или оценки изображений, которые определены как клинически значимые
  • Сопутствующее заболевание или состояние, которое по любой причине может помешать участию в исследовании или оценке безопасности.
  • Состояние или обстоятельство, которое подвергает субъекта высокому риску несоблюдения режима лечения или невыполнения исследования

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Ежедневная подкожная инъекция плацебо
Лекарство: Плацебо
Подкожная инъекция 15 мкг/кг плацебо ежедневно
Экспериментальный: Активный БМН 111
Ежедневная подкожная инъекция 15 мкг на килограмм BMN111
Лекарство: БМН 111
Подкожная инъекция 15 мкг/кг BMN 111 ежедневно
Другие имена:
  • Восоритид
  • Модифицированный рекомбинантный натрийуретический пептид С-типа человека

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение годовой скорости роста (AGV) по сравнению с исходным уровнем на 52-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень и 52-я неделя

AGV при визите после исходного уровня определяется как [(Рост при посещении после исходного уровня - Рост при исходном уровне)/(Дата визита после исходного уровня - Дата оценки исходного уровня)] x 365,25

AGV на исходном уровне определяется как [(Высота на исходном уровне - последнее измерение роста в исследовании 111-901 не менее чем за 6 месяцев до исходного уровня)/(Дата базовой оценки - дата последнего измерения роста в исследовании 111-901 не менее чем за 6 месяцев до него) до базового уровня)] x 365,25
Исходный уровень и 52-я неделя

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение Z-показателя роста по сравнению с исходным уровнем на 52-й неделе
Временное ограничение: Исходно и на 52 неделе

Z-показатели были получены с использованием справочных данных по возрасту и полу (среднее значение и SDS) для детей среднего роста по данным Центров по контролю и профилактике заболеваний.

Z-показатель роста, равный 0, будет означать, что рост субъекта равен среднему росту для населения среднего роста того же пола и возраста.

Положительный показатель Z указывает на то, что рост испытуемого выше среднего роста для населения среднего роста того же пола и возраста, в то время как отрицательный показатель Z роста указывает на то, что рост субъекта ниже среднего роста для населения среднего роста того же пола и возраста. того же пола и возраста.

В заключение, если Z-показатель роста увеличивается, это означает, что дефицит роста уменьшился.
Исходно и на 52 неделе
Изменение соотношения тела верхнего и нижнего сегментов по сравнению с исходным уровнем на 52-й неделе
Временное ограничение: Исходно и на 52 неделе
Оцените изменение по сравнению с исходным уровнем среднего соотношения верхнего и нижнего сегментов тела у субъектов, получавших BMN 111, по сравнению с контрольными субъектами в группе плацебо через 52 недели.
Исходно и на 52 неделе
Сводка субъектов, испытывающих нежелательные явления (НЯ) во время лечения
Временное ограничение: До 56 недели

Были включены НЯ с началом или ухудшением после начала приема исследуемого препарата и в течение 30 дней после прекращения приема исследуемого препарата.

серьезное нежелательное явление (SAE)
До 56 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

BioMarin Pharmaceutical

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

12 декабря 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 октября 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 октября 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 мая 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 июня 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

23 июня 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

2 марта 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 февраля 2022 г.

Последняя проверка

1 февраля 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 111-301
  • 2015-003836-11 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Не определился

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования БМН 111

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Myanmar

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться