Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus BMN 111:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi lapsilla, joilla on achondroplasia

perjantai 4. helmikuuta 2022 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical

Vaiheen 3 satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus BMN 111:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi lapsilla, joilla on achondroplasia

Tämän vaiheen 3 tutkimuksen tarkoituksena ja suunnittelussa on arvioida BMN 111:tä terapeuttisena vaihtoehtona achondroplasiaa sairastavien lasten hoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen 3 satunnaistettu, lumekontrolloitu, kaksoissokkoutettu monikeskustutkimus, johon osallistui noin 110 henkilöä, iältään 5–< 18 vuotta vanha. Potilaat, joilla on dokumentoitu achondroplasia, joka on vahvistettu geneettisellä testauksella, on ollut mukana tutkimuksessa 111-901 vähintään kuuden kuukauden ajaksi välittömästi ennen tutkimukseen 111-301 osallistumista. Tukikelpoiset koehenkilöt jaetaan satunnaisesti toiseen kahdesta hoitoryhmästä: lumelääke tai BMN 111 annoksella 15 μg/kg. Antoreitti on ihonalainen injektio ja antotiheys on päivittäin.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

121

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona, Espanja, 08028
        • Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
      • Málaga, Espanja, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
  • Japani
      • Osaka, Japani
        • Osaka University Hospital
      • Saitama, Japani
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Japani
        • Tokushima University Hospital
  • Saksa
      • Magdeburg, Saksa, 39120
        • Otto-von-Guericke Universitaet, Universitaetskinderklinik
      • Münster, Saksa, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • Turkki
      • Istanbul, Turkki, 34752
        • Acibadem University School of Medicine
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, Yhdysvallat, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Yhdysvallat, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 14 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit

  • Vanhempien tai huoltajien suostumus
  • 5 - < 18 vuotta vanha
  • ACH, dokumentoitu ja vahvistettu geenitesteillä
  • Vähintään 6 kuukauden kasvun arviointijakso ennen käsittelyä tutkimuksessa 111-901 ennen tutkimukseen tuloa
  • Jos olet seksuaalisesti aktiivinen, valmis käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää
  • Liikkuva ja pysty seisomaan ilman apua

Poissulkemiskriteerit:

  • Hypokondroplasia tai muu lyhytkasvuinen tila kuin ACH

  • Onko sinulla jokin seuraavista:

    • Kilpirauhasen vajaatoiminta tai hypertyreoosi
    • Insuliinia vaativa diabetes mellitus
    • Tulehduksellinen autoimmuunisairaus
    • Tulehduksellinen suolistosairaus
    • Autonominen neuropatia

  • Minkä tahansa seuraavista historiasta:

    • Munuaisten vajaatoiminta määritellään seerumin kreatiniiniarvoksi > 2 mg/dl
    • Krooninen anemia
    • Perustason systolinen verenpaine (BP) < 70 millimetriä elohopeaa (mm Hg) tai toistuva oireellinen hypotensio (määritelty matalan verenpaineen jaksoiksi, joihin yleensä liittyy oireita, kuten huimausta, pyörtymistä) tai toistuva oireellinen ortostaattinen hypotensio

    • Sydän- tai verisuonisairaus

      • Sinulla on kliinisesti merkittävä löydös tai rytmihäiriö seulontasähkökardiogrammissa (EKG), joka viittaa epänormaaliin sydämen toimintaan tai johtumiseen tai Fridericia-korjattu QTc-F > 450 msek
  • sinulla on epävakaa tila, joka todennäköisesti vaatii kirurgista toimenpidettä tutkimuksen aikana (mukaan lukien etenevä kohdunkaulan ydinkompressio tai vaikea hoitamaton uniapnea)
  • Kasvunopeuden hidastuminen (< 1,5 cm/v) 6 kuukauden aikana tai merkkejä kasvulevyn sulkeutumisesta (proksimaalinen sääriluu, distaalinen reisiluu)
  • Hoidettu kasvuhormonilla, insuliinin kaltaisella kasvutekijällä 1 (IGF-1) tai anabolisilla steroideilla viimeisen 6 kuukauden aikana tai yli 6 kuukautta kestäneellä hoidolla milloin tahansa
  • Yli 1 kuukauden hoito oraalisilla kortikosteroideilla (matalaannoksiset jatkuvat inhaloitavat steroidit astman hoitoon tai intranasaaliset steroidit ovat hyväksyttäviä) edellisten 12 kuukauden aikana
  • Suunniteltu tai odotettavissa oleva raajaa pidentävä leikkaus tutkimusjakson aikana. Koehenkilöt, joilla on aikaisempi raajan pidennysleikkaus, voivat ilmoittautua, jos leikkaus tehtiin vähintään 18 kuukautta ennen tutkimusta ja parantuminen on täydellinen ilman jälkiseurauksia.
  • Suunniteltu tai odotettu luuhun liittyvä leikkaus (esim. leikkaus, johon liittyy luukuoren hajoaminen, pois lukien hampaan poisto) tutkimusjakson aikana. Koehenkilöt, joille on tehty aiemmin luuhun liittyvä leikkaus, voivat ilmoittautua, jos leikkaus tehtiin vähintään 6 kuukautta ennen tutkimusta ja parantuminen on täydellinen ilman jälkiseurauksia.
  • Sinulla oli pitkien luiden tai selkärangan murtuma 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa
  • Vaikea hoitamaton uniapnea historiassa
  • Uusi uniapnean hoidon aloitus (esim. CPAP tai uniapneaa lieventävä leikkaus) edellisten 2 kuukauden aikana ennen seulontaa
  • Lonkkaleikkaus tai lonkan dysplasia, joka on epätyypillinen akondroplastisille henkilöille
  • Kliinisesti merkittävä lonkkavaurio 30 päivän aikana ennen seulontaa
  • Aiempi reisiluun pään likaantunut epifyysi tai avaskulaarinen nekroosi
  • Epänormaalit löydökset kliinisissä lonkkatutkimuksessa tai kuvantamistutkimuksissa, jotka on todettu kliinisesti merkittäviksi
  • Samanaikainen sairaus tai tila, joka häiritsisi tutkimukseen osallistumista tai turvallisuusarviointeja mistä tahansa syystä
  • Tila tai seikka, joka asettaa koehenkilölle suuren riskin huonosta hoitomyöntyvyydestä tai tutkimuksen suorittamatta jättämisestä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Päivittäinen ihonalainen plasebo-injektio
Lääke: Plasebo
Ihonalainen injektio 15 μg/kg lumelääkettä päivittäin
Kokeellinen: Aktiivinen BMN 111
Päivittäinen ihonalainen injektio 15 mikrogrammaa kilogrammaa kohden BMN111
Lääke: 111 BMN
Ihonalainen injektio 15 μg/kg BMN 111:tä päivittäin
Muut nimet:
  • Vosoritide
  • Modifioitu rekombinantti ihmisen C-tyypin natriureettinen peptidi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vuosittaisen kasvun nopeuden (AGV) muutos lähtötasosta viikolla 52
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja viikolla 52

AGV perustilanteen jälkeisellä käynnillä määritellään seuraavasti: [(Korkeus perustilanteen jälkeisessä käynnissä - Korkeus lähtötilanteessa)/(Perustilanteen jälkeisen käynnin päivämäärä - lähtötilanteen arvioinnin päivämäärä)] x 365,25

AGV lähtötasolla määritellään seuraavasti: [(Korkeus lähtötilanteessa - viimeinen pituusmittaus tutkimuksessa 111-901 vähintään 6 kuukautta ennen lähtötasoa)/(Perustason arvioinnin päivämäärä - viimeisen pituusmittauksen päivämäärä tutkimuksessa 111-901 vähintään 6 kuukautta ennen lähtötasoon)] x 365,25
Lähtötilanteessa ja viikolla 52

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta korkeuden Z-pisteissä viikolla 52
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja viikolla 52

Z-pisteet johdettiin käyttämällä ikä-sukupuolispesifisiä vertailutietoja (keskiarvot ja SDS) keskipituisille lapsille sairauksien torjunta- ja ehkäisykeskuksen mukaan.

Pituus Z pistemäärä 0 osoittaisi, että koehenkilön pituus on yhtä suuri kuin samaa sukupuolta ja ikää edustavan väestön keskipituus.

Positiivinen pituus Z-pistemäärä osoittaa, että koehenkilön pituus on korkeampi kuin keskipituus samaa sukupuolta ja ikää edustavalla populaatiolla, kun taas negatiivinen pituuden Z-pistemäärä osoittaa, että koehenkilön pituus on alle keskipituuden. samaa sukupuolta ja ikää.

Johtopäätöksenä, jos pituuden Z pistemäärä kasvaa, tämä tarkoittaa, että pituusvaje on pienentynyt.
Lähtötilanteessa ja viikolla 52
Muutos ylemmän segmentin kehosuhteen lähtötasosta alempaan osaan viikolla 52
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja viikolla 52
Arvioi muutos lähtötilanteesta keskimääräisessä ylemmän ja alemman segmentin vartalosuhteessa potilailla, joita hoidettiin BMN 111:llä verrattuna kontrollihenkilöihin lumeryhmässä 52 viikon kohdalla
Lähtötilanteessa ja viikolla 52
Yhteenveto potilaista, jotka kokevat haittatapahtumia (AE) hoidon aikana
Aikaikkuna: Viikolle 56 asti

Haitat, jotka alkoivat tai pahenivat tutkimuslääkkeen aloittamisen jälkeen ja enintään 30 päivää tutkimuslääkkeen käytön lopettamisen jälkeen, sisällytettiin.

vakava haittatapahtuma (SAE)
Viikolle 56 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

BioMarin Pharmaceutical

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 12. joulukuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 30. lokakuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 30. lokakuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 23. toukokuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 21. kesäkuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 23. kesäkuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 2. maaliskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 4. helmikuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. helmikuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 111-301
  • 2015-003836-11 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Päättämätön

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset 111 BMN

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Brazil

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa