Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo BMN 111 u dzieci z achondroplazją

4 lutego 2022 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie fazy 3 w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa BMN 111 u dzieci z achondroplazją

Celem i projektem tego badania fazy 3 jest ocena BMN 111 jako opcji terapeutycznej w leczeniu dzieci z achondroplazją.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie III fazy z podwójnie ślepą próbą, w którym wzięło udział około 110 osób w wieku od 5 do <18 lat. Osoby z udokumentowaną achondroplazją potwierdzoną badaniami genetycznymi zostaną włączone do badania 111-901 przez co najmniej 6-miesięczny okres bezpośrednio przed przystąpieniem do badania 111-301. Kwalifikujący się pacjenci zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch grup terapeutycznych: placebo lub BMN 111 w dawce 15 μg/kg. Drogą podawania jest wstrzyknięcie podskórne, a częstotliwość podawania to codziennie.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

121

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Hospital Sant Joan De Deu
      • Barcelona, Hiszpania, 08028
        • Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
      • Málaga, Hiszpania, 29010
        • Hospital Universitario Virgen De La Victoria
  • Indyk
      • Istanbul, Indyk, 34752
        • Acibadem University School of Medicine
  • Japonia
      • Osaka, Japonia
        • Osaka University Hospital
      • Saitama, Japonia
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Japonia
        • Tokushima University Hospital
  • Niemcy
      • Magdeburg, Niemcy, 39120
        • Otto-von-Guericke Universitaet, Universitaetskinderklinik
      • Münster, Niemcy, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, Stany Zjednoczone, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 16 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia

  • Zgoda rodziców lub opiekunów
  • od 5 do < 18 lat
  • ACH, udokumentowane i potwierdzone badaniami genetycznymi
  • Co najmniej 6-miesięczny okres oceny wzrostu przed leczeniem w badaniu 111-901 przed rozpoczęciem badania
  • Jeśli są aktywne seksualnie, chętne do stosowania wysoce skutecznej metody antykoncepcji
  • Ambulatoryjny i zdolny do stania bez pomocy

Kryteria wyłączenia:

  • Hipochondroplazja lub stan niskiego wzrostu inny niż ACH

  • Czy którekolwiek z poniższych:

    • Niedoczynność tarczycy lub nadczynność tarczycy
    • Cukrzyca wymagająca insuliny
    • Autoimmunologiczna choroba zapalna
    • Zapalna choroba jelit
    • Neuropatia autonomiczna

  • Historia któregokolwiek z poniższych:

    • Niewydolność nerek zdefiniowana jako stężenie kreatyniny w surowicy > 2 mg/dl
    • Przewlekła anemia
    • Wyjściowe skurczowe ciśnienie krwi (BP) < 70 milimetrów słupa rtęci (mm Hg) lub nawracające objawowe niedociśnienie (definiowane jako epizody niskiego BP, którym na ogół towarzyszą takie objawy, jak zawroty głowy, omdlenia) lub nawracające objawowe niedociśnienie ortostatyczne

    • Choroba serca lub naczyń

      • Masz klinicznie istotne odkrycie lub arytmię na elektrokardiogramie przesiewowym (EKG), które wskazuje na nieprawidłową czynność serca lub przewodzenie lub QTc-F skorygowane według Fridericiasa > 450 ms
  • Cierpią na niestabilny stan, który prawdopodobnie będzie wymagał interwencji chirurgicznej podczas badania (w tym postępujący ucisk rdzenia szyjnego lub ciężki nieleczony bezdech senny)
  • Zmniejszona prędkość wzrostu (< 1,5 cm/rok) w okresie 6 miesięcy lub oznaki zamykania się płytek wzrostu (bliższa część kości piszczelowej, dalsza część kości udowej)
  • Leczenie hormonem wzrostu, insulinopodobnym czynnikiem wzrostu 1 (IGF-1) lub sterydami anabolicznymi w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub leczenie dłuższe niż 6 miesięcy w dowolnym momencie
  • Leczenie kortykosteroidami doustnymi trwającymi dłużej niż 1 miesiąc (dopuszczalne jest stałe przyjmowanie małych dawek steroidów wziewnych stosowanych w leczeniu astmy lub steroidów donosowych) w ciągu ostatnich 12 miesięcy
  • Planowano lub oczekuje się operacji wydłużania kończyn w okresie badania. Pacjenci, którzy przeszli wcześniej operację wydłużania kończyn, mogą zostać włączeni, jeśli operacja miała miejsce co najmniej 18 miesięcy przed badaniem, a wygojenie zakończyło się bez następstw.
  • Planowana lub spodziewana operacja związana z kośćmi (tj. operacja polegająca na przerwaniu kory kostnej, z wyłączeniem ekstrakcji zęba), w okresie objętym badaniem. Pacjenci po wcześniejszych operacjach związanych z kośćmi mogą zostać włączeni, jeśli operacja miała miejsce co najmniej 6 miesięcy przed badaniem, a wygojenie jest zakończone bez następstw.
  • Miałeś złamanie kości długich lub kręgosłupa w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Historia ciężkiego nieleczonego bezdechu sennego
  • Nowe rozpoczęcie leczenia bezdechu sennego (np. CPAP lub operacja łagodząca bezdech senny) w ciągu ostatnich 2 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Historia operacji stawu biodrowego lub dysplazja stawu biodrowego atypowa dla osób z achondroplastyką
  • Historia klinicznie istotnego urazu stawu biodrowego w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym
  • Historia zsunięcia nasady kości udowej lub jałowej martwicy głowy kości udowej
  • Nieprawidłowe wyniki w wyjściowym badaniu klinicznym stawu biodrowego lub ocenach obrazowych, które zostały uznane za istotne klinicznie
  • Współistniejąca choroba lub stan, który z jakiegokolwiek powodu przeszkadzałby w uczestnictwie w badaniu lub ocenie bezpieczeństwa
  • Stan lub okoliczność, które narażają uczestnika na wysokie ryzyko nieprzestrzegania zaleceń dotyczących leczenia lub nieukończenia badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Codzienne podskórne wstrzyknięcie placebo
Lek: Placebo
Podskórne wstrzyknięcie 15 μg/kg placebo dziennie
Eksperymentalny: Aktywny BMN 111
Codzienne wstrzyknięcie podskórne 15 mikrogramów na kilogram BMN111
Lek: BM 111
Podskórne wstrzyknięcie 15 μg/kg BMN 111 dziennie
Inne nazwy:
  • Wosorytyd
  • Zmodyfikowany rekombinowany ludzki peptyd natriuretyczny typu C

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana rocznej prędkości wzrostu (AGV) w stosunku do wartości początkowej w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Na początku i w 52. tygodniu

AGV podczas wizyty po wizycie początkowej jest zdefiniowany jako [(Wzrost podczas wizyty po wizycie początkowej — wzrost na linii podstawowej)/(data wizyty po wizycie początkowej — data oceny wyjściowej)] x 365,25

AGV na linii podstawowej definiuje się jako [(Wzrost na linii podstawowej — ostatni pomiar wzrostu w badaniu 111-901 co najmniej 6 miesięcy przed linią wyjściową)/(data oceny linii podstawowej — data ostatniego pomiaru wzrostu w badaniu 111-901 co najmniej 6 miesięcy wcześniej do linii bazowej)] x 365,25
Na początku i w 52. tygodniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wartości Z-score wzrostu w stosunku do wartości wyjściowej w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Na początku i w 52. tygodniu

Z-Score zostały wyprowadzone przy użyciu danych referencyjnych specyficznych dla wieku i płci (średnie i SDS) dla dzieci o średnim wzroście zgodnie z Centers for Disease Control and Prevention.

Wynik wzrostu Z równy 0 wskazywałby, że wzrost badanego jest równy średniemu wzrostowi populacji osób tej samej płci iw tym samym wieku o średnim wzroście.

Dodatni wzrost Z-score oznacza, że ​​wzrost osoby badanej jest wyższy od średniego wzrostu populacji osób tej samej płci i wieku, podczas gdy ujemny wynik Z wskazuje, że wzrost osoby badanej jest niższy od średniego wzrostu populacji osób tej samej płci i wieku. tej samej płci i wieku.

Podsumowując, jeśli wzrost wyniku Z wzrasta, oznacza to, że deficyt wzrostu zmniejszył się.
Na początku i w 52. tygodniu
Zmiana stosunku masy ciała w górnym do dolnym segmencie od wartości początkowej w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Na początku i w 52. tygodniu
Ocena zmiany średniego stosunku górnego do dolnego segmentu ciała w porównaniu z wartością wyjściową u osób leczonych BMN 111 w porównaniu z osobami kontrolnymi w grupie placebo po 52 tygodniach
Na początku i w 52. tygodniu
Podsumowanie pacjentów doświadczających zdarzeń niepożądanych (AE) podczas leczenia
Ramy czasowe: Do tygodnia 56

Uwzględniono zdarzenia niepożądane, które wystąpiły lub nasiliły się po rozpoczęciu stosowania badanego leku i do 30 dni po odstawieniu badanego leku.

poważne zdarzenie niepożądane (SAE)
Do tygodnia 56

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 grudnia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 października 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 października 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 maja 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 czerwca 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 czerwca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 marca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 lutego 2022

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 111-301
  • 2015-003836-11 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na BM 111

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cyprus

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj