Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de werkzaamheid en veiligheid van BMN 111 bij kinderen met achondroplasie te evalueren

4 februari 2022 bijgewerkt door: BioMarin Pharmaceutical

Een fase 3 gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicenter studie om de werkzaamheid en veiligheid van BMN 111 bij kinderen met achondroplasie te evalueren

De bedoeling en het ontwerp van deze fase 3-studie is om BMN 111 te beoordelen als een therapeutische optie voor de behandeling van kinderen met achondroplasie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde, multicenter fase 3-studie met ongeveer 110 proefpersonen in de leeftijd van 5 tot < 18 jaar. Proefpersonen met gedocumenteerde achondroplasie, bevestigd door genetische tests, zijn ingeschreven in onderzoek 111-901 gedurende ten minste een periode van 6 maanden onmiddellijk voordat ze aan het 111-301-onderzoek beginnen. Geschikte proefpersonen worden willekeurig toegewezen aan een van de twee behandelingsgroepen: placebo of BMN 111 bij 15 μg/kg. De toedieningsweg is subcutane injectie en de frequentie is dagelijks.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

121

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australië, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Duitsland
      • Magdeburg, Duitsland, 39120
        • Otto-von-Guericke Universitaet, Universitaetskinderklinik
      • Münster, Duitsland, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • Japan
      • Osaka, Japan
        • Osaka University Hospital
      • Saitama, Japan
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Japan
        • Tokushima University Hospital
  • Kalkoen
      • Istanbul, Kalkoen, 34752
        • Acibadem University School of Medicine
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona, Spanje, 08028
        • Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
      • Málaga, Spanje, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Verenigd Koninkrijk, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, Verenigde Staten, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Verenigde Staten, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Verenigde Staten, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 14 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria

  • Toestemming ouder(s) of voogd(en).
  • 5 tot < 18 jaar oud
  • ACH, gedocumenteerd en bevestigd door genetische tests
  • Ten minste een periode van 6 maanden van groeibeoordeling vóór de behandeling in onderzoek 111-901 vóór aanvang van het onderzoek
  • Indien seksueel actief, bereid om een ​​zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken
  • Ambulant en in staat om zonder hulp te staan

Uitsluitingscriteria:

  • Hypochondroplasie of een andere aandoening van kleine gestalte dan ACH

  • Heb een van de volgende zaken:

    • Hypothyreoïdie of hyperthyreoïdie
    • Diabetes mellitus die insuline nodig heeft
    • Auto-immuun ontstekingsziekte
    • Inflammatoire darmziekte
    • Autonome neuropathie

  • Geschiedenis van een van de volgende:

    • Nierinsufficiëntie gedefinieerd als serumcreatinine > 2 mg/dL
    • Chronische bloedarmoede
    • Baseline systolische bloeddruk (BP) < 70 millimeter kwik (mm Hg) of terugkerende symptomatische hypotensie (gedefinieerd als episodes van lage bloeddruk die over het algemeen gepaard gaan met symptomen zoals duizeligheid, flauwvallen) of terugkerende symptomatische orthostatische hypotensie

    • Hart- of vaatziekten

      • Een klinisch significante bevinding of aritmie hebben op het screeningselektrocardiogram (ECG) dat wijst op een abnormale hartfunctie of geleiding of Fridericia's gecorrigeerde QTc-F > 450 msec
  • Een onstabiele toestand hebben die waarschijnlijk chirurgische interventie vereist tijdens het onderzoek (inclusief progressieve cervicale medullaire compressie of ernstige onbehandelde slaapapneu)
  • Verminderde groeisnelheid (< 1,5 cm/jaar) gedurende een periode van 6 maanden of tekenen van sluiting van de groeischijf (proximale tibia, distale femur)
  • Behandeld met groeihormoon, insuline-achtige groeifactor 1 (IGF-1) of anabole steroïden in de voorgaande 6 maanden of behandeling langer dan 6 maanden op enig moment
  • Meer dan 1 maand behandeling met orale corticosteroïden (een lage dosis doorlopende geïnhaleerde steroïden voor astma, of intranasale steroïden zijn acceptabel) in de voorgaande 12 maanden
  • Geplande of verwachte ledemaatverlengende chirurgie tijdens de studieperiode. Proefpersonen die eerder een ledemaatverlengende operatie hebben ondergaan, kunnen worden ingeschreven als de operatie ten minste 18 maanden voorafgaand aan het onderzoek heeft plaatsgevonden en de genezing volledig is zonder gevolgen.
  • Geplande of verwachte botgerelateerde chirurgie (bijv. operatie waarbij de botcortex is ontwricht, met uitzondering van het trekken van tanden), tijdens de onderzoeksperiode. Proefpersonen met eerdere botgerelateerde chirurgie kunnen deelnemen als de operatie ten minste 6 maanden voorafgaand aan het onderzoek heeft plaatsgevonden en de genezing volledig is zonder gevolgen.
  • Had binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening een breuk van de lange botten of de wervelkolom
  • Geschiedenis van ernstige onbehandelde slaapapneu
  • Nieuwe start van slaapapneubehandeling (bijv. CPAP of slaapapneuverzachtende operatie) in de afgelopen 2 maanden voorafgaand aan de screening
  • Geschiedenis van heupoperaties of heupdysplasie atypisch voor achondroplastische patiënten
  • Geschiedenis van klinisch significant heupletsel in de 30 dagen voorafgaand aan de screening
  • Geschiedenis van verschoven epifyse van de femurkop of avasculaire necrose van de heupkop
  • Abnormale bevindingen bij baseline klinisch heuponderzoek of beeldvormende beoordelingen waarvan is vastgesteld dat ze klinisch significant zijn
  • Gelijktijdige ziekte of aandoening die om welke reden dan ook interfereert met studiedeelname of veiligheidsevaluaties
  • Aandoening of omstandigheid waardoor de proefpersoon een hoog risico loopt op slechte therapietrouw of het niet voltooien van het onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Dagelijkse subcutane injectie van placebo
Geneesmiddel: Placebo
Subcutane injectie van 15 μg/kg placebo per dag
Experimenteel: Actieve BMN 111
Dagelijkse subcutane injectie van 15 microgram per kilogram BMN111
Geneesmiddel: BMN 111
Subcutane injectie van 15 μg/kg BMN 111 per dag
Andere namen:
  • Vosoritide
  • Gemodificeerd recombinant humaan C-type natriuretisch peptide

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in groeisnelheid op jaarbasis (AGV) in week 52
Tijdsspanne: Bij baseline en week 52

AGV bij een bezoek na baseline wordt gedefinieerd als [(hoogte bij bezoek na baseline - hoogte bij baseline)/(datum van bezoek na baseline - datum van baselinebeoordeling)] x 365,25

AGV bij Baseline wordt gedefinieerd als [(Lengte bij Baseline - laatste lengtemeting in Studie 111-901 minstens 6 maanden voorafgaand aan Baseline)/(Datum van Baseline-beoordeling - Datum van laatste lengtemeting in Studie 111-901 minstens 6 maanden voorafgaand naar basislijn)] x 365,25
Bij baseline en week 52

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van baseline in hoogte Z-score in week 52
Tijdsspanne: Bij baseline en week 52

Z-scores werden afgeleid met behulp van leeftijd-geslachtspecifieke referentiegegevens (gemiddelden en SDS) voor kinderen met een gemiddelde gestalte volgens de Centers for Disease Control and Prevention.

Een lengte Z-score van 0 zou aangeven dat de lengte van het onderwerp gelijk is aan de gemiddelde lengte voor de gemiddelde gestaltepopulatie van hetzelfde geslacht en dezelfde leeftijd.

Een positieve lengte Z-score geeft aan dat de lengte van de proefpersoon boven de gemiddelde lengte ligt voor de gemiddelde postuurpopulatie van hetzelfde geslacht en dezelfde leeftijd, terwijl een negatieve lengte Z-score aangeeft dat de proefpersoonlengte onder de gemiddelde lengte ligt voor de gemiddelde postuurpopulatie van de zelfde geslacht en leeftijd.

Concluderend, als de lengte Z-score toeneemt, betekent dit dat het lengtetekort is afgenomen.
Bij baseline en week 52
Verandering van basislijn in lichaamsratio van het bovenste naar het onderste segment in week 52
Tijdsspanne: Bij baseline en week 52
Evalueer de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemiddelde lichaamsratio van het bovenste:onderste segment bij proefpersonen die werden behandeld met BMN 111 vergeleken met controleproefpersonen in de placebogroep na 52 weken
Bij baseline en week 52
Samenvatting van proefpersonen die bijwerkingen (AE's) ervaren tijdens de behandeling
Tijdsspanne: Tot week 56

Bijwerkingen met aanvang of verergering na de start van het onderzoeksgeneesmiddel en tot 30 dagen na stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel werden opgenomen.

ernstig ongewenst voorval (SAE)
Tot week 56

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 december 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 oktober 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 oktober 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 mei 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 juni 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 juni 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 maart 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 februari 2022

Laatst geverifieerd

1 februari 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 111-301
  • 2015-003836-11 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Onbeslist

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op BMN 111

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Georgia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren