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Um estudo para avaliar a eficácia e segurança do BMN 111 em crianças com acondroplasia

4 de fevereiro de 2022 atualizado por: BioMarin Pharmaceutical

Um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo de Fase 3 para avaliar a eficácia e a segurança do BMN 111 em crianças com acondroplasia

A intenção e o desenho deste estudo de Fase 3 é avaliar o BMN 111 como uma opção terapêutica para o tratamento de crianças com Acondroplasia.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo multicêntrico randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de Fase 3, com aproximadamente 110 indivíduos, com idades entre 5 e < 18 anos. Indivíduos com Acondroplasia documentada confirmada por testes genéticos terão sido inscritos no Estudo 111-901 por pelo menos um período de 6 meses imediatamente antes de entrar no estudo 111-301. Os indivíduos elegíveis serão designados aleatoriamente para um dos dois grupos de tratamento: placebo ou BMN 111 a 15 μg/kg. A via de administração é a injeção subcutânea e a frequência é diária.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

121

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Magdeburg, Alemanha, 39120
        • Otto-von-Guericke Universitaet, Universitaetskinderklinik
      • Münster, Alemanha, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • Austrália
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona, Espanha, 08028
        • Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
      • Málaga, Espanha, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, Estados Unidos, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • Japão
      • Osaka, Japão
        • Osaka University Hospital
      • Saitama, Japão
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Japão
        • Tokushima University Hospital
  • Peru
      • Istanbul, Peru, 34752
        • Acibadem University School of Medicine
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Reino Unido, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 14 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão

  • Consentimento do(s) pai(s) ou tutor(es)
  • 5 a < 18 anos
  • ACH, documentada e confirmada por teste genético
  • Pelo menos um período de 6 meses de avaliação de crescimento pré-tratamento no Estudo 111-901 antes da entrada no estudo
  • Se sexualmente ativo, disposto a usar um método contraceptivo altamente eficaz
  • Ambulatório e capaz de ficar de pé sem ajuda

Critério de exclusão:

  • Hipocondroplasia ou condição de baixa estatura diferente de ACH

  • Ter qualquer um dos seguintes:

    • Hipotireoidismo ou hipertireoidismo
    • Diabetes melito dependente de insulina
    • Doença inflamatória autoimune
    • Doença inflamatória intestinal
    • Neuropatia autonômica

  • História de qualquer um dos seguintes:

    • Insuficiência renal definida como creatinina sérica > 2 mg/dL
    • Anemia crônica
    • Pressão arterial (PA) sistólica basal < 70 milímetros de mercúrio (mm Hg) ou hipotensão sintomática recorrente (definida como episódios de PA baixa geralmente acompanhados por sintomas como tontura, desmaio) ou hipotensão ortostática sintomática recorrente

    • Doença cardíaca ou vascular

      • Ter um achado clinicamente significativo ou arritmia no eletrocardiograma (ECG) de triagem que indique função ou condução cardíaca anormal ou QTc-F corrigido por Fridericias > 450 mseg
  • Ter uma condição instável que provavelmente requer intervenção cirúrgica durante o estudo (incluindo compressão medular cervical progressiva ou apneia do sono grave não tratada)
  • Velocidade de crescimento diminuída (< 1,5 cm/ano) durante um período de 6 meses ou evidência de fechamento da placa de crescimento (tíbia proximal, fêmur distal)
  • Tratado com hormônio de crescimento, fator de crescimento semelhante à insulina 1 (IGF-1) ou esteróides anabolizantes nos últimos 6 meses ou tratamento superior a 6 meses a qualquer momento
  • Tratamento por mais de 1 mês com corticosteroides orais (corticoides inalatórios contínuos em baixa dose para asma ou esteroides intranasais são aceitáveis) nos últimos 12 meses
  • Planejado ou esperado para fazer cirurgia de alongamento de membros durante o período do estudo. Indivíduos com cirurgia anterior de alongamento de membros podem se inscrever se a cirurgia tiver ocorrido pelo menos 18 meses antes do estudo e a cicatrização estiver completa sem sequelas.
  • Cirurgia relacionada ao osso planejada ou esperada (ex. cirurgia envolvendo ruptura do córtex ósseo, excluindo extração dentária), durante o período do estudo. Indivíduos com cirurgia óssea anterior podem se inscrever se a cirurgia ocorreu pelo menos 6 meses antes do estudo e a cicatrização está completa sem sequelas.
  • Teve uma fratura dos ossos longos ou da coluna dentro de 6 meses antes da triagem
  • História de apneia do sono grave não tratada
  • Novo início do tratamento da apneia do sono (por ex. CPAP ou cirurgia para atenuar a apneia do sono) nos 2 meses anteriores à triagem
  • História de cirurgia de quadril ou displasia de quadril atípica para indivíduos acondroplásicos
  • História de lesão clinicamente significativa no quadril nos 30 dias anteriores à triagem
  • História de deslizamento da epífise femoral capital ou necrose avascular da cabeça femoral
  • Achados anormais no exame clínico basal do quadril ou avaliações de imagem que são determinados como clinicamente significativos
  • Doença ou condição concomitante que interferiria na participação no estudo ou nas avaliações de segurança, por qualquer motivo
  • Condição ou circunstância que coloca o sujeito em alto risco de baixa adesão ao tratamento ou de não concluir o estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Injeção subcutânea diária de placebo
Medicamento: Placebo
Injeção subcutânea de 15 μg/kg de placebo diariamente
Experimental: BMN ativo 111
Injeção subcutânea diária de 15 microgramas por quilograma BMN111
Medicamento: BMN 111
Injeção subcutânea de 15 μg/kg de BMN 111 diariamente
Outros nomes:
  • Vosoritide
  • Peptídeo natriurético tipo C humano recombinante modificado

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base na velocidade de crescimento anualizada (AGV) na semana 52
Prazo: Na linha de base e na semana 52

O AGV em uma visita pós-linha de base é definido como [(Altura na visita pós-linha de base - Altura na linha de base)/(Data da visita pós-linha de base - Data da avaliação da linha de base)] x 365,25

AGV na Linha de Base é definido como [(Altura na Linha de Base - última medição de altura no Estudo 111-901 pelo menos 6 meses antes da Linha de Base)/(Data da Avaliação da Linha de Base - Data da última medição de altura no Estudo 111-901 pelo menos 6 meses antes para linha de base)] x 365,25
Na linha de base e na semana 52

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base no escore Z de altura na semana 52
Prazo: No início e na Semana 52

Os Z-Scores foram derivados usando dados de referência específicos de idade e sexo (médias e SDS) para crianças de estatura média de acordo com os Centros de Controle e Prevenção de Doenças.

Uma pontuação Z de altura de 0 indicaria que a altura do sujeito é igual à altura média para a população de estatura média do mesmo sexo e idade.

Um escore Z de estatura positivo indica que a altura do sujeito está acima da altura média para a população de estatura média do mesmo sexo e idade, enquanto um escore Z de estatura negativo indica que a altura do sujeito está abaixo da altura média para a população de estatura média do mesmo sexo e idade.

Para concluir, se o escore Z de altura aumenta, isso significa que o déficit de altura diminuiu.
No início e na Semana 52
Alteração da linha de base na proporção corporal do segmento superior para inferior na semana 52
Prazo: No início e na Semana 52
Avaliar a alteração da linha de base na proporção corporal média do segmento superior:inferior em indivíduos tratados com BMN 111 em comparação com indivíduos de controle no grupo placebo em 52 semanas
No início e na Semana 52
Resumo dos Sujeitos que Experimentaram Eventos Adversos (EAs) Durante o Tratamento
Prazo: Até a semana 56

EAs com início ou agravamento após o início do medicamento do estudo e até 30 dias após a descontinuação do medicamento do estudo foram incluídos.

evento adverso grave (EAG)
Até a semana 56

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

BioMarin Pharmaceutical

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

12 de dezembro de 2016

Conclusão Primária (Real)

30 de outubro de 2019

Conclusão do estudo (Real)

30 de outubro de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de maio de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

21 de junho de 2017

Primeira postagem (Real)

23 de junho de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

2 de março de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de fevereiro de 2022

Última verificação

1 de fevereiro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 111-301
  • 2015-003836-11 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Indeciso

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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