Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til BMN 111 hos barn med akondroplasi

4. februar 2022 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical

En fase 3 randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenterstudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til BMN 111 hos barn med akondroplasi

Hensikten og utformingen av denne fase 3-studien er å vurdere BMN 111 som et terapeutisk alternativ for behandling av barn med akondroplasi.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase 3 randomisert, placebokontrollert, dobbeltblind multisenterstudie med omtrent 110 forsøkspersoner i alderen 5 til < 18 år. Personer med dokumentert akondroplasi bekreftet ved genetisk testing vil ha blitt registrert i studie 111-901 i minst en 6-måneders periode umiddelbart før de går inn i 111-301-studien. Kvalifiserte forsøkspersoner vil bli tilfeldig tildelt en av to behandlingsgrupper: placebo eller BMN 111 ved 15 μg/kg. Administrasjonsveien er subkutan injeksjon og frekvensen er daglig.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

121

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, Forente stater, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forente stater, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forente stater, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • Japan
      • Osaka, Japan
        • Osaka University Hospital
      • Saitama, Japan
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Japan
        • Tokushima University Hospital
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona, Spania, 08028
        • Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
      • Málaga, Spania, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Storbritannia, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
  • Tyrkia
      • Istanbul, Tyrkia, 34752
        • Acibadem University School of Medicine
  • Tyskland
      • Magdeburg, Tyskland, 39120
        • Otto-von-Guericke Universitaet, Universitaetskinderklinik
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Universitätsklinikum Münster

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 14 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier

  • Samtykke fra foreldre eller foresatte
  • 5 til <18 år
  • ACH, dokumentert og bekreftet ved genetisk testing
  • Minst en 6-måneders periode med vekstvurdering før behandling i studie 111-901 før studiestart
  • Hvis seksuelt aktiv, villig til å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode
  • Ambulerende og i stand til å stå uten hjelp

Ekskluderingskriterier:

  • Hypokondroplasi eller annen kortvokst tilstand enn ACH

  • Har noen av følgende:

    • Hypotyreose eller hypertyreose
    • Insulinkrevende diabetes mellitus
    • Autoimmun inflammatorisk sykdom
    • Inflammatorisk tarmsykdom
    • Autonom nevropati

  • Historien om noen av følgende:

    • Nyreinsuffisiens definert som serumkreatinin > 2 mg/dL
    • Kronisk anemi
    • Baseline systolisk blodtrykk (BP) < 70 millimeter kvikksølv (mm Hg) eller tilbakevendende symptomatisk hypotensjon (definert som episoder med lavt blodtrykk generelt ledsaget av symptomer, dvs. svimmelhet, besvimelse) eller tilbakevendende symptomatisk ortostatisk hypotensjon

    • Hjerte- eller vaskulær sykdom

      • Har et klinisk signifikant funn eller arytmi på screening elektrokardiogram (EKG) som indikerer unormal hjertefunksjon eller overledning eller Fridericias korrigert QTc-F > 450 msek.
  • Har en ustabil tilstand som sannsynligvis vil kreve kirurgisk inngrep under studien (inkludert progressiv cervikal medullær kompresjon eller alvorlig ubehandlet søvnapné)
  • Redusert veksthastighet (< 1,5 cm/år) over en periode på 6 måneder eller tegn på lukking av vekstplate (proksimal tibia, distal femur)
  • Behandlet med veksthormon, insulinlignende vekstfaktor 1 (IGF-1) eller anabole steroider i løpet av de siste 6 månedene eller behandling mer enn 6 måneder til enhver tid
  • Mer enn 1 måneds behandling med orale kortikosteroider (lavdose pågående inhalasjonssteroid for astma, eller intranasale steroider er akseptabelt) i løpet av de foregående 12 månedene
  • Planlagt eller forventet å ha lemforlengende operasjon i løpet av studieperioden. Pasienter med tidligere lemforlengende kirurgi kan meldes inn dersom kirurgi fant sted minst 18 måneder før studien og helingen er fullført uten følgetilstander.
  • Planlagt eller forventet beinrelatert kirurgi (dvs. kirurgi som involverer forstyrrelse av beinbarken, unntatt tannekstraksjon), i løpet av studieperioden. Pasienter med tidligere beinrelatert kirurgi kan meldes inn hvis operasjonen fant sted minst 6 måneder før studien og helingen er fullført uten følgetilstander.
  • Hadde et brudd i de lange beinene eller ryggraden innen 6 måneder før screening
  • Historie med alvorlig ubehandlet søvnapné
  • Ny oppstart av søvnapnébehandling (f.eks. CPAP eller søvnapnédempende kirurgi) de siste 2 månedene før screening
  • Historie med hoftekirurgi eller hoftedysplasi atypisk for akondroplastiske personer
  • Anamnese med klinisk signifikant hofteskade i de 30 dagene før screening
  • Anamnese med utskred femoral epifyse eller avaskulær nekrose av lårbenshodet
  • Unormale funn ved baseline klinisk hofteundersøkelse eller bildevurderinger som er bestemt å være klinisk signifikante
  • Samtidig sykdom eller tilstand som vil forstyrre studiedeltakelse eller sikkerhetsevalueringer, uansett årsak
  • Tilstand eller omstendighet som setter forsøkspersonen i høy risiko for dårlig behandlingssamsvar eller for ikke å fullføre studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Daglig subkutan injeksjon av placebo
Legemiddel: Placebo
Subkutan injeksjon av 15 μg/kg placebo daglig
Eksperimentell: Aktiv BMN 111
Daglig subkutan injeksjon på 15 mikrogram per kilo BMN111
Legemiddel: BMN 111
Subkutan injeksjon av 15 μg/kg BMN 111 daglig
Andre navn:
  • Vosoritide
  • Modifisert rekombinant humant C-type natriuretisk peptid

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i Annualized Growth Velocity (AGV) ved uke 52
Tidsramme: Ved baseline og uke 52

AGV ved et besøk etter grunnlinje er definert som [(Høyde ved besøk etter grunnlinje - Høyde ved grunnlinje)/(dato for besøk etter grunnlinje – dato for vurdering av grunnlinje)] x 365,25

AGV ved baseline er definert som [(Høyde ved baseline - siste høydemåling i studie 111-901 minst 6 måneder før baseline)/(Dato for baseline-vurdering - dato for siste høydemåling i studie 111-901 minst 6 måneder før til grunnlinje)] x 365,25
Ved baseline og uke 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i høyde Z-score ved uke 52
Tidsramme: Ved baseline og uke 52

Z-score ble utledet ved bruk av alders-kjønnsspesifikke referansedata (gjennomsnitt og SDS) for gjennomsnittlig statur barn i henhold til Centers for Disease Control and Prevention.

En høyde Z-score på 0 vil indikere at forsøkspersonens høyde er lik gjennomsnittshøyden for gjennomsnittlig vekstpopulasjon av samme kjønn og alder.

En positiv høyde Z-skåre indikerer at forsøkspersonens høyde er over gjennomsnittshøyden for gjennomsnittlig staturpopulasjon av samme kjønn og alder, mens en negativ høyde Z-score indikerer at forsøkspersonens høyde er under gjennomsnittshøyden for gjennomsnittlig staturpopulasjon av samme kjønn og alder.

For å konkludere hvis høyde Z-poengsum øker, betyr dette at høydeunderskuddet har sunket.
Ved baseline og uke 52
Endring fra baseline i øvre til nedre segmentkroppsforhold ved uke 52
Tidsramme: Ved baseline og uke 52
Evaluer endring fra baseline i gjennomsnittlig øvre:nedre segment kroppsratio hos personer behandlet med BMN 111 sammenlignet med kontrollpersoner i placebogruppen ved 52 uker
Ved baseline og uke 52
Sammendrag av pasienter som opplever bivirkninger (AE) under behandling
Tidsramme: Frem til uke 56

Bivirkninger med debut eller forverring etter oppstart av studiemedikamentet og opptil 30 dager etter seponering av studielegemiddel ble inkludert.

alvorlig bivirkning (SAE)
Frem til uke 56

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. desember 2016

Primær fullføring (Faktiske)

30. oktober 2019

Studiet fullført (Faktiske)

30. oktober 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. mai 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. juni 2017

Først lagt ut (Faktiske)

23. juni 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. mars 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. februar 2022

Sist bekreftet

1. februar 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 111-301
  • 2015-003836-11 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på BMN 111

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kuwait

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere