Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​BMN 111 hos børn med akondroplasi

4. februar 2022 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical

En fase 3 randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, multicenterundersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​BMN 111 hos børn med akondroplasi

Hensigten og designet af dette fase 3-studie er at vurdere BMN 111 som en terapeutisk mulighed for behandling af børn med Achondroplasi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 3 randomiseret, placebokontrolleret, dobbeltblindt multicenterstudie med ca. 110 forsøgspersoner i alderen 5 til < 18 år. Forsøgspersoner med dokumenteret Achondroplasi bekræftet ved genetisk testning vil have været optaget i undersøgelse 111-901 i mindst en 6-måneders periode umiddelbart før indtræden i 111-301 undersøgelsen. Kvalificerede forsøgspersoner vil blive tilfældigt tildelt en af ​​to behandlingsgrupper: placebo eller BMN 111 ved 15 μg/kg. Indgivelsesvejen er subkutan injektion, og hyppigheden er daglig.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

121

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, Forenede Stater, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • Japan
      • Osaka, Japan
        • Osaka University Hospital
      • Saitama, Japan
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Japan
        • Tokushima University Hospital
  • Kalkun
      • Istanbul, Kalkun, 34752
        • Acibadem University School of Medicine
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu
      • Barcelona, Spanien, 08028
        • Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Universitario Virgen De La Victoria
  • Tyskland
      • Magdeburg, Tyskland, 39120
        • Otto-von-Guericke Universitaet, Universitaetskinderklinik
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Universitätsklinikum Münster

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 16 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  • Samtykke fra forældre eller værge
  • 5 til < 18 år
  • ACH, dokumenteret og bekræftet ved genetisk testning
  • Mindst en 6-måneders periode med vækstvurdering før behandling i undersøgelse 111-901 før studiestart
  • Hvis seksuelt aktiv, villig til at bruge en yderst effektiv præventionsmetode
  • Ambulant og i stand til at stå uden assistance

Ekskluderingskriterier:

  • Hypochondroplasia eller kort statur tilstand anden end ACH

  • Har nogen af ​​følgende:

    • Hypothyroidisme eller hyperthyroidisme
    • Insulinkrævende diabetes mellitus
    • Autoimmun inflammatorisk sygdom
    • Inflammatorisk tarmsygdom
    • Autonom neuropati

  • Historien om et af følgende:

    • Nyreinsufficiens defineret som serumkreatinin > 2 mg/dL
    • Kronisk anæmi
    • Baseline systolisk blodtryk (BP) < 70 millimeter kviksølv (mm Hg) eller tilbagevendende symptomatisk hypotension (defineret som episoder med lavt blodtryk generelt ledsaget af symptomer, dvs. svimmelhed, besvimelse) eller tilbagevendende symptomatisk ortostatisk hypotension

    • Hjerte- eller karsygdomme

      • Har et klinisk signifikant fund eller arytmi på screening-elektrokardiogram (EKG), der indikerer unormal hjertefunktion eller overledning eller Fridericias korrigeret QTc-F > 450 msek.
  • Har en ustabil tilstand, der sandsynligvis vil kræve kirurgisk indgreb under undersøgelsen (herunder progressiv cervikal medullær kompression eller svær ubehandlet søvnapnø)
  • Nedsat væksthastighed (< 1,5 cm/år) over en periode på 6 måneder eller tegn på lukning af vækstpladen (proksimal tibia, distal femur)
  • Behandlet med væksthormon, insulinlignende vækstfaktor 1 (IGF-1) eller anabolske steroider i de foregående 6 måneder eller behandling mere end 6 måneder på ethvert tidspunkt
  • Mere end 1 måneds behandling med orale kortikosteroider (lavdosis igangværende inhalationssteroid mod astma eller intranasale steroider er acceptabel) i de foregående 12 måneder
  • Planlagt eller forventet at få foretaget en lemforlængende operation i løbet af undersøgelsesperioden. Forsøgspersoner med tidligere lemforlængende operation kan tilmeldes, hvis operationen fandt sted mindst 18 måneder før undersøgelsen, og helingen er fuldstændig uden følgesygdomme.
  • Planlagt eller forventet knoglerelateret operation (dvs. operation, der involverer forstyrrelse af knoglebarken, eksklusive tandudtrækning), i undersøgelsesperioden. Forsøgspersoner med tidligere knoglerelateret operation kan tilmeldes, hvis operationen fandt sted mindst 6 måneder før undersøgelsen, og helingen er fuldstændig uden følgesygdomme.
  • Havde et brud på de lange knogler eller rygsøjlen inden for 6 måneder før screeningen
  • Anamnese med svær ubehandlet søvnapnø
  • Ny påbegyndelse af søvnapnøbehandling (f.eks. CPAP eller søvnapnø-dæmpende operation) i de foregående 2 måneder før screening
  • Anamnese med hoftekirurgi eller hoftedysplasi, atypisk for akondroplastiske personer
  • Anamnese med klinisk signifikant hofteskade i de 30 dage før screening
  • Anamnese med skredet kapital femoral epifyse eller avaskulær nekrose af lårbenshovedet
  • Unormale fund på basislinje klinisk hofteundersøgelse eller billeddiagnostiske vurderinger, der vurderes at være klinisk signifikante
  • Samtidig sygdom eller tilstand, der ville forstyrre undersøgelsesdeltagelsen eller sikkerhedsevalueringer, uanset årsag
  • Tilstand eller omstændighed, der sætter forsøgspersonen i høj risiko for dårlig behandlingsefterlevelse eller for ikke at fuldføre undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Daglig subkutan injektion af placebo
Medicin: Placebo
Subkutan injektion af 15 μg/kg placebo dagligt
Eksperimentel: Aktiv BMN 111
Daglig subkutan injektion af 15 mikrogram pr. kg BMN111
Medicin: BMN 111
Subkutan injektion af 15 μg/kg BMN 111 dagligt
Andre navne:
  • Vosoritide
  • Modificeret rekombinant humant C-type natriuretisk peptid

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i Annualized Growth Velocity (AGV) i uge 52
Tidsramme: Ved baseline og uge 52

AGV ved et post-baseline-besøg er defineret som [(Højde ved post-baseline-besøg - højde ved baseline)/(dato for post-baseline-besøg - dato for baseline-vurdering)] x 365,25

AGV ved baseline er defineret som [(Højde ved baseline - sidste højdemåling i undersøgelse 111-901 mindst 6 måneder før baseline)/(Dato for baseline-vurdering - dato for sidste højdemåling i undersøgelse 111-901 mindst 6 måneder før til basislinje)] x 365,25
Ved baseline og uge 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i højde Z-score i uge 52
Tidsramme: Ved baseline og uge 52

Z-score blev udledt ved hjælp af alders-kønsspecifikke referencedata (middelværdier og SDS) for børn med gennemsnitlig statur ifølge Centers for Disease Control and Prevention.

En højde Z-score på 0 ville indikere, at forsøgspersonens højde er lig med middelhøjden for den gennemsnitlige staturpopulation af samme køn og alder.

En positiv højde Z-score indikerer, at forsøgspersonens højde er over middelhøjden for den gennemsnitlige staturpopulation af samme køn og alder, mens en negativ højde Z-score angiver, at forsøgspersonens højde er under middelhøjden for den gennemsnitlige staturpopulation i samme køn og alder.

For at konkludere, hvis højde Z-scoren stiger, betyder det, at højdeunderskuddet er faldet.
Ved baseline og uge 52
Skift fra baseline i øvre til nedre segment kropsforhold i uge 52
Tidsramme: Ved baseline og uge 52
Evaluer ændring fra baseline i gennemsnitlig øvre:nedre segment kropsforhold hos forsøgspersoner behandlet med BMN 111 sammenlignet med kontrolpersoner i placebogruppen efter 52 uger
Ved baseline og uge 52
Sammenfatning af forsøgspersoner, der oplever bivirkninger (AE'er) under behandling
Tidsramme: Op til uge 56

Bivirkninger med indtræden eller forværring efter påbegyndelse af forsøgslægemidlet og op til 30 dage efter seponering af undersøgelseslægemiddel var inkluderet.

alvorlig bivirkning (SAE)
Op til uge 56

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. december 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. oktober 2019

Studieafslutning (Faktiske)

30. oktober 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. maj 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. juni 2017

Først opslået (Faktiske)

23. juni 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. marts 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. februar 2022

Sidst verificeret

1. februar 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 111-301
  • 2015-003836-11 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med BMN 111

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner