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Une étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du BMN 111 chez les enfants atteints d'achondroplasie

4 février 2022 mis à jour par: BioMarin Pharmaceutical

Une étude multicentrique de phase 3 randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du BMN 111 chez les enfants atteints d'achondroplasie

L'intention et la conception de cette étude de phase 3 sont d'évaluer le BMN 111 en tant qu'option thérapeutique pour le traitement des enfants atteints d'achondroplasie.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude multicentrique de phase 3, randomisée, contrôlée par placebo, en double aveugle avec environ 110 sujets, âgés de 5 à < 18 ans. Les sujets atteints d'achondroplasie documentée confirmée par des tests génétiques auront été inscrits à l'étude 111-901 pendant au moins une période de 6 mois immédiatement avant de participer à l'étude 111-301. Les sujets éligibles seront assignés au hasard à l'un des deux groupes de traitement : placebo ou BMN 111 à 15 μg/kg. La voie d'administration est l'injection sous-cutanée et la fréquence est quotidienne.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

121

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Magdeburg, Allemagne, 39120
        • Otto-von-Guericke Universitaet, Universitaetskinderklinik
      • Münster, Allemagne, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • Australie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australie, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australie, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona, Espagne, 08028
        • Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
      • Málaga, Espagne, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
  • Japon
      • Osaka, Japon
        • Osaka University Hospital
      • Saitama, Japon
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Japon
        • Tokushima University Hospital
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Royaume-Uni, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
  • Turquie
      • Istanbul, Turquie, 34752
        • Acibadem University School of Medicine
  • États-Unis
    • California
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, États-Unis, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, États-Unis, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, États-Unis, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, États-Unis, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 14 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration

  • Consentement des parents ou tuteurs
  • 5 à < 18 ans
  • ACH, documentée et confirmée par des tests génétiques
  • Au moins une période de 6 mois d'évaluation de la croissance avant le traitement dans l'étude 111-901 avant l'entrée dans l'étude
  • Si sexuellement actif, disposé à utiliser une méthode de contraception très efficace
  • Ambulatoire et capable de se tenir debout sans aide

Critère d'exclusion:

  • Hypochondroplasie ou état de petite taille autre que l'ACH

  • Avoir l'un des éléments suivants :

    • Hypothyroïdie ou hyperthyroïdie
    • Diabète sucré insulinodépendant
    • Maladie inflammatoire auto-immune
    • Maladie inflammatoire de l'intestin
    • Neuropathie autonome

  • Antécédents de l'un des éléments suivants :

    • Insuffisance rénale définie par une créatinine sérique > 2 mg/dL
    • Anémie chronique
    • Pression artérielle systolique (TA) de base < 70 millimètres de mercure (mm Hg) ou hypotension symptomatique récurrente (définie comme des épisodes de TA basse généralement accompagnés de symptômes, c'est-à-dire étourdissements, évanouissements) ou hypotension orthostatique symptomatique récurrente

    • Maladie cardiaque ou vasculaire

      • Avoir une découverte cliniquement significative ou une arythmie sur l'électrocardiogramme de dépistage (ECG) qui indique une fonction ou une conduction cardiaque anormale ou un QTc-F corrigé de Fridericias> 450 msec
  • Avoir un état instable susceptible de nécessiter une intervention chirurgicale pendant l'étude (y compris une compression médullaire cervicale progressive ou une apnée du sommeil sévère non traitée)
  • Diminution de la vitesse de croissance (< 1,5 cm/an) sur une période de 6 mois ou signes de fermeture de la plaque de croissance (tibia proximal, fémur distal)
  • Traité avec l'hormone de croissance, le facteur de croissance analogue à l'insuline 1 (IGF-1) ou des stéroïdes anabolisants au cours des 6 mois précédents ou un traitement supérieur à 6 mois à tout moment
  • Traitement de plus d'un mois avec des corticostéroïdes oraux (des stéroïdes inhalés continus à faible dose pour l'asthme ou des stéroïdes intranasaux sont acceptables) au cours des 12 derniers mois
  • Prévu ou prévu d'avoir une chirurgie d'allongement des membres pendant la période d'étude. Les sujets ayant déjà subi une chirurgie d'allongement des membres peuvent s'inscrire si la chirurgie a eu lieu au moins 18 mois avant l'étude et que la guérison est complète sans séquelles.
  • Chirurgie osseuse planifiée ou prévue (c. chirurgie impliquant une perturbation du cortex osseux, à l'exclusion de l'extraction dentaire), au cours de la période d'étude. Les sujets ayant déjà subi une chirurgie osseuse peuvent s'inscrire si la chirurgie a eu lieu au moins 6 mois avant l'étude et que la guérison est complète sans séquelles.
  • Avait une fracture des os longs ou de la colonne vertébrale dans les 6 mois précédant le dépistage
  • Antécédents d'apnée du sommeil sévère non traitée
  • Nouvelle initiation du traitement de l'apnée du sommeil (par ex. CPAP ou chirurgie atténuant l'apnée du sommeil) au cours des 2 mois précédant le dépistage
  • Antécédents de chirurgie de la hanche ou de dysplasie de la hanche atypique chez les sujets achondroplasiques
  • Antécédents de blessure à la hanche cliniquement significative dans les 30 jours précédant le dépistage
  • Antécédents d'épiphyse fémorale capitale glissée ou de nécrose avasculaire de la tête fémorale
  • Résultats anormaux lors de l'examen clinique de base de la hanche ou des évaluations d'imagerie qui sont jugés cliniquement significatifs
  • Maladie ou affection concomitante qui interférerait avec la participation à l'étude ou les évaluations de sécurité, pour quelque raison que ce soit
  • Condition ou circonstance qui expose le sujet à un risque élevé de mauvaise observance du traitement ou de non-achèvement de l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Injection sous-cutanée quotidienne de placebo
Médicament: Placebo
Injection sous-cutanée de 15 μg/kg de placebo par jour
Expérimental: BMN actif 111
Injection sous-cutanée quotidienne de 15 microgrammes par kilogramme BMN111
Médicament: BMN 111
Injection sous-cutanée de 15 μg/kg de BMN 111 par jour
Autres noms:
  • Vosoritide
  • Peptide natriurétique de type C humain recombinant modifié

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base de la vitesse de croissance annualisée (AGV) à la semaine 52
Délai: À la ligne de base et à la semaine 52

L'AGV lors d'une visite post-ligne de base est définie comme [(taille lors de la visite post-ligne de base - taille à la ligne de base)/(date de la visite post-ligne de base - date de l'évaluation de base)] x 365,25

L'AGV au départ est défini comme [(Taille au départ - dernière mesure de la taille dans l'étude 111-901 au moins 6 mois avant le départ)/(Date de l'évaluation de base - Date de la dernière mesure de la taille dans l'étude 111-901 au moins 6 mois avant à la ligne de base)] x 365,25
À la ligne de base et à la semaine 52

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base du score Z de la taille à la semaine 52
Délai: Au départ et à la semaine 52

Les scores Z ont été dérivés à l'aide de données de référence spécifiques à l'âge et au sexe (moyennes et SDS) pour les enfants de taille moyenne selon les Centers for Disease Control and Prevention.

Un score Z de taille de 0 indiquerait que la taille du sujet est égale à la taille moyenne de la population de taille moyenne du même sexe et du même âge.

Un score Z de taille positif indique que la taille du sujet est supérieure à la taille moyenne de la population de taille moyenne du même sexe et du même âge, tandis qu'un score Z de taille négatif indique que la taille du sujet est inférieure à la taille moyenne de la population de taille moyenne du même sexe. même sexe et âge.

Pour conclure, si le score Z de hauteur augmente, cela signifie que le déficit de taille a diminué.
Au départ et à la semaine 52
Changement par rapport à la ligne de base du rapport corporel du segment supérieur au segment inférieur à la semaine 52
Délai: Au départ et à la semaine 52
Évaluer le changement par rapport au départ dans le rapport corporel moyen du segment supérieur: inférieur chez les sujets traités avec BMN 111 par rapport aux sujets témoins du groupe placebo à 52 semaines
Au départ et à la semaine 52
Résumé des sujets ayant subi des événements indésirables (EI) pendant le traitement
Délai: Jusqu'à la semaine 56

Les EI apparaissant ou s'aggravant après le début du médicament à l'étude et jusqu'à 30 jours après l'arrêt du médicament à l'étude ont été inclus.

événement indésirable grave (EIG)
Jusqu'à la semaine 56

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

BioMarin Pharmaceutical

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

12 décembre 2016

Achèvement primaire (Réel)

30 octobre 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

30 octobre 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 mai 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 juin 2017

Première publication (Réel)

23 juin 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 mars 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 février 2022

Dernière vérification

1 février 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 111-301
  • 2015-003836-11 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Indécis

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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