Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A GS010 bilaterális IVT injekciójának hatékonysági és biztonságossági vizsgálata LHON alanyokban az ND4 mutáció miatt legfeljebb 1 évig (REFLECT)

2022. augusztus 2. frissítette: GenSight Biologics

A GS010 kétoldali intravitreális injekciójának hatékonysága és biztonságossága: Véletlenszerű, kettős maszkos, placebo-kontrollos vizsgálat G11778A ND4 Leber örökletes optikai neuropátiával érintett alanyokon legfeljebb egy évig

Ennek a klinikai vizsgálatnak a célja a GS010, egy génterápia biztonságosságának és hatékonyságának felmérése a G11778A ND4 mitokondriális mutáció miatt LHON-ban szenvedő betegek retina funkcionális és szerkezeti eredményeinek javításában, amikor a látásvesztés legfeljebb egy évig tart.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A GS-LHON-CLIN-05 egy III. fázisú, globális, többközpontú, randomizált, az elsődleges elemzéshez dupla maszkos, placebo-kontrollos klinikai vizsgálat. Mivel az LHON neurodegeneratív betegség, a cél a GS010 mielőbbi beadása az LHON diagnózis és a kiváltó mutáció megerősítése után.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

90

Fázis

  • 3. fázis

Kiterjesztett hozzáférés

Elérhető a klinikai vizsgálaton kívül. Lásd a bővített hozzáférési rekordot.

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Belgium
      • Gent, Belgium, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Egyesült Királyság
    • Greater London
      • London, Greater London, Egyesült Királyság, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
  • Egyesült Államok
    • California
      • Pasadena, California, Egyesült Államok, 91105
        • Doheny Eye Center UCLA Pasadena
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • University of Colorado Health Eye Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Emory Healthcare - The Emory Clinic
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
        • Wills Eye Institute - Ocular Oncology Service
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Vanderbilt Eye Institute
  • Franciaország
      • Paris, Franciaország, 75012
        • CHNO Les Quinze Vingts
  • Olaszország
      • Bologna, Olaszország, 40139
        • Irccs Istituto Delle Scienze Neurologiche Di Bologna Uoc Clinica Neurologica
  • Spanyolország
      • Madrid, Spanyolország, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • Tajvan
      • Taipei, Tajvan, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

15 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Fő kiválasztási kritériumok:

  • 15 éves vagy idősebb az aláírt beleegyezés napján.
  • Klinikailag megnyilvánuló látásvesztés az ND4 LHON miatt, bármilyen mértékben, legalább egy szemben.
  • A látásvesztés időtartama ≤ 365 nap (pl. ≤ 1 év) minden érintett szemen az inklúziós vizit alkalmával (2. vizit).

Fő nem kiválasztási kritériumok:

  • Ellenjavallat bármely szembe intravitrealis injekció beadására.
  • Alanyok, akik megtagadják az idebenon leállítását.
  • Korábbi vitrectomia mindkét szemben.
  • Szűk szög bármely szemben ellenjavallat a pupillatágulásnak.
  • A G11778A ND4 LHON-t okozó mutációtól eltérő ismert/dokumentált mutációk jelenléte, amelyekről ismert, hogy a látóideg, a retina vagy az afferens látórendszer patológiáját okozzák.
  • Az anamnézisben szereplő visszatérő uveitis (idiopátiás vagy immunrendszeri eredetű) vagy aktív szemgyulladás.

Fő felvételi kritériumok:

  • A látásvesztés időtartama ≤ 365 nap (pl. ≤ 1 év) minden érintett szemen az inklúziós vizit alkalmával (2. vizit).
  • Az alany minden szemének fenn kell tartania legalább a Hand Motion (HM) látásélességet, amint azt a vizsgálat SOP-ja meghatározza a látásélesség tesztelésére.
  • A genotipizálás dokumentált eredményei, amelyek a G11778A mutáció jelenlétét mutatják az ND4 génben és a többi elsődleges LHON-asszociált mutáció (ND1 vagy ND6) hiányát az alany mitokondriális DNS-ében.

Fő kizárási kritériumok:

  • Fényészlelés (LP) vagy No Light Perception (NLP) látásélesség bármely szemben, a tanulmány szabványos működési eljárása (SOP) szerint a látásélesség tesztelésére.
  • Aktív fertőző kötőhártya-gyulladás, keratitis, scleritis vagy endoftalmitis jelenléte mindkét szemben.
  • Alkoholizmus, alkoholfüggőség vagy alkohollal vagy kábítószerrel való visszaélés (kivéve a nikotint).

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kezelési kar 1
Az alanyokat véletlenszerűen besorolják az 1. kezelési karba vagy a 2. kezelési karba 1:1 arányban. Az 1. kezelési kar alanyai mindkét szemükbe intravitrealis GS010-et kapnak.
Genetikai: GS010
A GS010 egy 2-es szerotípusú (rAAV2/2) rekombináns adeno-asszociált virális vektor, amely a vad típusú ND4 gént (rAAV2/2-ND4) tartalmazza. 9
Más nevek:
  • Lenadogene nolparvovec
Placebo Comparator: Kezelési kar 2
Az alanyokat véletlenszerűen besorolják az 1. kezelési karba vagy a 2. kezelési karba 1:1 arányban. A 2. kezelési kar alanyai az egyik szemükbe GS010-et kapnak, a másik szemébe pedig placebót, intravitrealis injekciót.
Genetikai: GS010
A GS010 egy 2-es szerotípusú (rAAV2/2) rekombináns adeno-asszociált virális vektor, amely a vad típusú ND4 gént (rAAV2/2-ND4) tartalmazza. 9
Más nevek:
  • Lenadogene nolparvovec
Drog: Placebo
A placebo egy BSS, steril, apirogén oldat, és szemsebészetre használják. A placebót 90 μl térfogatú intravitreális injekció formájában adják be.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Legjobban korrigált látásélesség (BCVA) a minimális felbontási szög logja (LogMAR) használatával jelentve – 1 év
Időkeret: 1,5 évvel a kiindulási kezelés után
Az elsődleges hatásossági végpont a kiindulási értékhez képest (2. látogatás) a BCVA változása, amelyet LogMAR-rel jelentettek a kezelés után 1,5 évvel az ND4 LHON betegek második érintett/még nem érintett szemében, akiknek látásvesztése legfeljebb egy évig volt tapasztalható. A GS010-et és placebót kapó második érintett/még nem érintett szemek kiindulási értékéhez viszonyított változása (2. látogatás) lesz az elsődleges érdeklődésre számot tartó válasz. A LogMAR BCVA a BCVA képviseletére szolgál.
1,5 évvel a kiindulási kezelés után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Legjobb korrigált látásélesség (BCVA) a LogMAR segítségével – 2 év
Időkeret: 1,5 évvel és 2 évvel a kiindulási kezelés után
Változás az alapvonalhoz képest a LogMAR BCVA-ban a követési időszak minden időpontjában és 2 évvel a kezelést követően.
1,5 évvel és 2 évvel a kiindulási kezelés után
Válaszadó elemzése
Időkeret: 1,5 évvel és 2 évvel a kiindulási kezelés után

A válasz állapota a követési időszak minden időpontjában és 2 évvel a kezelést követően. A válaszadó szemek meghatározásai a következők:

  1. Azok a szemek, amelyeknél a LogMAR BCVA javul (pl. csökken) ≥ 0,3 LogMAR-ral (egyenértékű ≥ 15 ETDRS betűs erősítéssel) az alapvonalhoz képest.
  2. Azok a szemek, amelyeknél a LogMAR BCVA nem növekszik (pl. rosszabbodik) ≥ 0,3 LogMAR-ral (megfelel annak a szemnek, amely ≤ 15 ETDRS betűt veszít) az alapvonalhoz képest.
  3. Szemek, amelyeknek LogMAR látásélessége < 1,0 (azaz. jobb, mint a LogMAR 1.0, ami megfelel a Snellennél jobb 20/200-as élességnek).
1,5 évvel és 2 évvel a kiindulási kezelés után
Spectral-Domain – Optikai koherencia tomográfia (SD-OCT) paraméter
Időkeret: 1,5 évvel és 2 évvel a kiindulási kezelés után
Az SD-OCT-vel mért paraméterek az idő függvényében, valamint 1,5 és 2 évvel a kiindulási kezelés után. Az alapvonalhoz képesti változás lesz a válasz. Az elemzést főként a GS010-zel kezelt második érintett/még nem érintett szemeknél végezzük a placebóval szemben, valamint a GS010-et kapó első érintett szemeknél is.
1,5 évvel és 2 évvel a kiindulási kezelés után
Humphrey vizuális mező (HVF) paraméter
Időkeret: 1,5 évvel és 2 évvel a kiindulási kezelés után
HVF 30-2-vel mért paraméterek az idő függvényében, valamint 1,5 és 2 évvel a kiindulási kezelés után. Az alapvonalhoz képesti változás lesz a válasz. Az elemzést főként a GS010-zel kezelt második érintett/még nem érintett szemeknél végezzük a placebóval szemben, valamint a GS010-et kapó első érintett szemeknél is.
1,5 évvel és 2 évvel a kiindulási kezelés után
Pelli Robson Low Vision Contrast Sensitivity paraméter
Időkeret: 1,5 évvel és 2 évvel a kiindulási kezelés után
A Pelli Robson Low Vision Contrast Sensitivity-vel mért paraméterek az idő múlásával és a kiindulási kezelés után 1,5 és 2 évvel. Az alapvonalhoz képesti változás lesz a válasz. Az elemzést főként a GS010-zel kezelt második érintett/még nem érintett szemeknél végezzük a placebóval szemben, valamint a GS010-et kapó első érintett szemeknél is.
1,5 évvel és 2 évvel a kiindulási kezelés után
Életminőség: Vizuális működés kérdőív-25
Időkeret: 1,5 évvel és 2 évvel a kiindulási kezelés után
Vizuális működési kérdőív-25 1,5 és 2 évvel a kezelés után
1,5 évvel és 2 évvel a kiindulási kezelés után
Életminőség: 36 tételből álló rövid formájú egészségügyi felmérés, 2. verzió kérdőív
Időkeret: 1,5 évvel és 2 évvel a kiindulási kezelés után
36 tételből álló rövid forma egészségügyi felmérés, 2. verzió Kérdőív a kezelést követő 1. és 2. évben.
1,5 évvel és 2 évvel a kiindulási kezelés után

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események (SAE)
Időkeret: legfeljebb 2 évvel a kiindulási kezelés után
Nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események (SAE), ideértve azokat is, amelyek a kezelés során felmerülő és a kezelés nélküliek, a vizsgálati időszak során és minden vizsgálati látogatás alkalmával. A szisztémás és lokális (szemészeti) AE-k és SAE-k előfordulását és súlyosságát minden klinikai helyszínen és a teljes vizsgálati kohorszra vonatkozóan meg kell határozni.
legfeljebb 2 évvel a kiindulási kezelés után
Fizikai vizsgálatok
Időkeret: 2 évvel a kiindulási kezelés után
Fizikai vizsgálatok eredményei
2 évvel a kiindulási kezelés után
Elektrokardiogramok
Időkeret: 2 évvel a kiindulási kezelés után
Az elektrokardiogram (EKG) eredményei
2 évvel a kiindulási kezelés után
Laboratóriumi eredmények
Időkeret: 2 évvel a kiindulási kezelés után
A vérvételből származó laboratóriumi vizsgálatok eredményei
2 évvel a kiindulási kezelés után
Az immunválasz értékelése
Időkeret: Akár 2 évvel a kiindulási kezelés után

Az immunválasz értékelésének eredményei

  1. A humorális immunválasz időbeli lefutása az adeno-asszociált vírusvektor 2 (AAV2) elleni neutralizáló antitestekkel (Nab) mérve
  2. Az AAV2 elleni sejtes immunválasz időbeli lefutása
Akár 2 évvel a kiindulási kezelés után
Az AAV2 vektor DNS vér biológiai terjesztése
Időkeret: legfeljebb 4 héttel a kezelés után
A biológiai terjesztési tesztek eredményei a kezelést követő 4 hétig
legfeljebb 4 héttel a kezelés után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

GenSight Biologics

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Nancy Newman, MD, Emory University Hospital Atlanta, Georgia, United States, 30322

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. március 12.

Elsődleges befejezés (Várható)

2024. június 30.

A tanulmány befejezése (Várható)

2024. június 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. szeptember 19.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. szeptember 21.

Első közzététel (Tényleges)

2017. szeptember 26.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. augusztus 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. augusztus 2.

Utolsó ellenőrzés

2022. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • GS-LHON-CLIN-05
  • 2017-002187-40 (EudraCT szám)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a GS010

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Armenia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel