Tudunk-e vérátömlesztést rövidebb idő alatt?
A vérátömlesztés nagyon hosszadalmas eljárás, és jelentős időt vesz igénybe a betegektől és az egészségügyi szolgáltatóktól. Átlagosan ez a legtöbb, ha nem az egész munkanapot igénybe veheti, ami jelentős korlátokhoz vezet a kórházi ágyak kihasználtságában. A transzfúzió előtti vizsgálattól, a klinikai értékeléstől, a tényleges véradástól és a transzfúzió utáni ellátástól kezdődik. Ennek az eljárásnak a legnagyobb része általában a vér beadásával kapcsolatos, amelyet általában 3 órán keresztül (5 ml/kg/óra) adnak be, bár ennek alátámasztására nincs erős bizonyíték. Valójában az ellátás standardjaként elfogadott, hogy a vért rövid időn keresztül kell átömleszteni, akárcsak vészhelyzetekben.
CÉLKITŰZÉS:
Annak a maximális tolerálható vérátömlesztési sebességének meghatározása, amely biztonságosan beadható olyan betegeknél, akiknek vérátömlesztésre, azaz rövid időn keresztül történő vérátömlesztésre volt szükségük.
MÓDSZER:
Ez egy I. fázisú, nyílt elnevezésű, nem randomizált, prospektív és aránykereső vizsgálat. A jól ismert dóziseszkalációs elrendezést, az úgynevezett 3+3-as tervezést fogják használni a maximális tolerált sebesség meghatározására. Az ilyen eljárás biztonságosságának biztosítása érdekében a vérátömlesztés sebességét nagyon lassan, 1 ml/kg/óra értékkel növelik minden csoportban, amíg a sebességet korlátozó toxicitás vagy maximum 10 ml/kg/óra értékre nem lesz.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A vérátömlesztés a különböző típusú krónikus súlyos vérszegénységben, például a thalassaemia majorban szenvedő betegek ellátásának alappillére. Ez azonban komoly kockázatokkal és szövődményekkel jár. Ezen túlmenően a vérátömlesztés egy hosszadalmas eljárás, amely a transzfúzió előtti vizsgálattól, a klinikai értékeléstől, a tényleges vér beadásától és a transzfúzió utáni ellátástól kezdődik. Ennek az eljárásnak a legnagyobb része általában a vér beadásával kapcsolatos, amelyet általában 3 órán keresztül (5 ml/kg/óra) vagy bizonyos esetekben még tovább is adnak. Átlagosan egy ilyen eljárás a legtöbb, ha nem az egész munkanapot igénybe veheti, ami jelentős korlátokhoz vezet a kórházi ágyhasználatban. Emellett jelentős terhet jelent a betegnek és családjának a krónikus transzfúziós program betartása. Ennek következményeként ez ismétlődő munkahelyi vagy iskolai hiányzásokhoz vezet.
Bár az ellátás standardja az 5 ml/kg/óra sebességű vér infúziója, nincs erős bizonyíték ennek alátámasztására, különösen a gyermekpopulációban. Valójában az ellátás standardjaként bizonyos esetekben rövid időn keresztül történő vérátömlesztést fogadtak el. Például vészhelyzetben megengedett egy óránál rövidebb vér infúzió beadása. Az őssejtek infúziója egy órán keresztül is adható jelentős nemkívánatos esemény nélkül. Ezenkívül a véradás általában 30-60 perc alatt történik. Mint ilyen, ennek a vizsgálatnak a célja annak kiderítése, hogy képesek vagyunk-e rövid idő alatt vérátömlesztést okozni anélkül, hogy kárt okoznánk.
A transzfúzióval összefüggő keringési túlterhelés (TACO) a vérátömlesztés egyik szövődménye, és ismert, hogy gyakrabban fordul elő specifikus kockázati tényezőkkel rendelkező felnőtt betegeknél. A TACO nagyon ritka jelenség olyan gyermekgyógyászati betegeknél, akiknél normális a szív- és légzőrendszer alapfunkciója. A gyermekgyógyászati szakirodalmi áttekintésben csak egy esetjelentés szerepel, és ennek a betegnek jelentős egyéb társbetegségei és kockázati tényezői is voltak.
Vizsgálatunkban számos biztonsági intézkedést fogunk figyelembe venni, kezdve nagyon szelektív kritériumokkal, hogy a betegeket egyértelmű felvételi és kizárási pontokkal tegyük a vizsgálatba. A vérátömlesztés sebességét a vizsgálat során határozzuk meg, és csak kohorszonként 1 ml/ttkg-mal növeljük, és a vérátömlesztés megkezdése előtt az életjeleket, majd a vérátömlesztés lefutása után 15 perccel és az eljárás végén, tehát 3 alkalom lesz. dokumentált életjeleket, és a nagyobb biztonság érdekében a betegeket a teljes eljárás alatt kardiopulmonális monitorozáshoz kötik. Betegeink a transzfúzió előtt és után ECHO-t kapnak a jobb kamra terhelésének kimutatására. A betegek agyi natriuretikus peptid (BNP) szintjét a vérátömlesztés előtt és után kell elvégezni.
Ezt követően a transzfúziót követő 24 órában a vizsgálatban részt vevő összes betegnél értékelést végeznek.
Tanulmány típusa
Fázis
- 1. fázis
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Bármilyen állapot, amelynél egynél több vérátömlesztésre számítanak, mint például major vagy intermedia thalassemia, sarlósejtes vérszegénység, aplasztikus vérszegénység, rosszindulatú betegségek.
- 3,0-14 év közötti korosztály a tanulmányi belépés időpontjában.
- Szülő vagy gyám, aki hajlandó és képes tájékozott beleegyezést adni.
- Képes megfelelni a tanulmányokkal kapcsolatos kezeléseknek, értékeléseknek és nyomon követésnek.
- Normál Echo tanulmány, amelyet az elmúlt évben végeztek.
Kizárási kritériumok:
- A krónikus vörösvérsejt (RBC) transzfúziós terápia fogadásának vagy elviselésének képtelensége a következők bármelyike miatt:
- Több vörösvértest alloantitest, ami megnehezíti vagy lehetetlenné teszi a keresztegyeztetést.
- Vvt autoantitestek, amelyek megnehezítik vagy lehetetlenné teszik a keresztillesztést.
- Életveszélyes állapot, mint a sokk.
- Hemodinamikailag instabil.
- Hipoxia 92%-nál kisebb oxigéntelítettséggel a szoba levegőjén.
- Bármely beteg, akinél légzési nehézség jelei vannak (kiegészítő izom használata vagy ala nasi fellépése).
- Folyadékegyensúly több mint 1 liter.
- Ismert súlyos allergia (anafilaxia) a vérátömlesztésre.
- Transzfúzióval összefüggő keringési túlterhelés (TACO) korábbi története.
- Szívelégtelenség vagy rossz ejekciós frakció kevesebb, mint 60%.
- Terápiás szerek jelenlegi alkalmazása szívelégtelenség vagy aritmia kezelésére.
- Újonnan diagnosztizáltak aktív rákos megbetegedésekkel az indukciós terápia 1. hetében.
- Súlyos vérszegénység - Hb <6 gm/dl a transzfúzió napján.
- A szérum kreatininszintje több mint kétszerese az életkor felső határának.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Egyéb
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Egyéb: Kar (vérátömlesztés fokozódási sebessége)
A kar beavatkozása (a vérátömlesztés fokozódási sebessége) a beavatkozási részben leírtak szerint fokozódó sebességű vérátömlesztést jelent minden olyan állapothoz, amelynél egynél több vérátömlesztésre számítanak, például thalassemia major vagy intermedia, sarlósejtes vérszegénység, aplasztikus anémia , rosszindulatú betegségek.
|
3+3 dózisemelés (3 beteg/kohorsz), mindegyik fix sebességgel indult (a standard 5 ml/kg/óra). Az 1. kohorsz 6 ml/ttkg/óra dózissal kezdődik az előírt térfogat teljes beadásáig.
A sebesség növelése 1 ml/kg/minden kohorsztal a dóziskorlátozó toxicitásig (DLT-k) vagy maximum 10 ml/kg/óra.
Ha nincs DLT, új kohorsz regisztrált a következő tervezett ütemben.
Ha a kohorszban 1 betegnél DLT-t észleltek, további 3 beteget kezeltek azonos dózisszinttel.
fázis végpontja a biztonságosan beadható vérátömlesztés maximálisan tolerált sebessége (MTR) (maximális sebesség, amelynél 3 betegből 1 vagy kevesebb tapasztalt DLT-t) vagy 10 ml/kg/óra dózis.
A DLT egy transzfúzióval kapcsolatos nemkívánatos esemény, amely a transzfúzió leállításához vezet.
Az MTR a legmagasabb dózis, amelynél 6 betegből legfeljebb 1 tapasztalt DLT-t.15 további beteget vontak be az MTR-be a biztonságosság megerősítése érdekében.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Tudunk-e vérátömlesztést végezni rövidebb ideig?
Időkeret: 1 év
|
Az elsődleges eredmény a transzfúzióval összefüggő keringési túlterhelés (TACO). A gyakoriságot a vizsgálat során az elsődleges eredmény (TACO) mérésére használják.
|
1 év
|
Együttműködők és nyomozók
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Várható)
Elsődleges befejezés (Várható)
A tanulmány befejezése (Várható)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- IRB 2017-63
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .