A gyermekkori tuberkulózis gyors és pontos diagnózisa (RaPaed-AIDA-TB) (RaPaed)

A tuberkulózis (TB) a gyermekek megbetegedésének és halálozásának egyik fő oka a világon. Becslések szerint évente egymillió új gyermekgyógyászati ​​megbetegedést és legalább 239 000 halálesetet regisztrálnak. Mivel a tbc-kezelés miatti gyermekkori mortalitás alacsony, 1%, ez rávilágít arra a tényre, hogy az esetek nagy részét soha nem diagnosztizálják, és így soha nem kapják meg a megfelelő kezelést.

A gyermekkori TBC helyes és időben történő diagnosztizálásának képtelensége a fő akadálya a betegségek leküzdésének és a káros következmények megelőzésének, különösen a csecsemők és kisgyermekek, az alultápláltságban szenvedő, HIV-fertőzött és gyógyszerrezisztens tbc-ben szenvedő gyermekek körében. A nehezen beszerezhető gyermekgyógyászati ​​minták kis térfogatúak és csekély a baktériumterhelés, ami a jelenleg alkalmazott, felnőttekre irányuló TB diagnosztikai tesztek alacsony érzékenységéhez vezet.

Az Egészségügyi Világszervezet egyértelműen kijelentette, hogy a gyermekek új és továbbfejlesztett diagnosztikája a legfontosabb prioritás.

A RaPaed TB-vel a szponzor (LMU) olyan projektet tervezett, amely ideálisan alkalmas egy sor újszerű diagnosztikai és mintavételi stratégia értékelésére feltételezett tbc-ben szenvedő, tünetmentes gyermekek populációjában, akiknél nagy a valószínűsége a betegség mikobakteriológiai megerősítésének. Ennek a projektnek a kulcsfontosságú elemei az öt földrajzilag megkülönböztethető helyszín több helyszíni együttműködése, amelyek nagymértékben tbc endémiás környezetben helyezkednek el, ami lehetővé teszi a nagy mintaszámot, valamint a bakteriológiailag megerősített esetek nagy arányát, és általánosíthatóvá teszi a vizsgálati eredményeket.

A gyermek tuberkulózis klinikai kutatásának nemzetközileg elismert szakértői részt vesznek a tanulmányban; A FIND diagnosztikai tesztekből és szakértelemből álló panelje a diagnosztika fejlesztésében és értékelésében, valamint az összegyűjtött adatok WHO benyújtási és felülvizsgálati folyamatában; Az LMU magas színvonalú tanulmányokat végzett a tuberkulózis területén; két nagy iparági partner elkötelezett a robusztus point-of-care vizsgálatok kifejlesztésében; és végül a nemzeti tuberkulózis-programok korai bevonása a tanulmányokba, ami nemcsak a helyi kapacitásfejlesztéshez járul hozzá, hanem lehetővé teszi a gyors helyi jóváhagyást és felvételt is.

974 gyermekbeteget vontak be a RaPaed vizsgálatba négy afrikai és egy indiai helyszínen, átlagosan 24%-os megerősítési aránnyal (a vizsgálat célja: 25%).

Ebben a tanulmányban tíz új, gyermekek számára alkalmas diagnosztikai technikát értékelnek. Ezek közé tartozik az új székletprotokoll és az Xpert® MTB/RIF Ultra orrgarat-leszívása, a Müncheni Egyetem/Beckman Coulter Inc. TAM-TB, a Stellenboschi Egyetem gazdabiomarker panelje, a gazdaszervezet RNS-tesztjei, a gazdafehérje biomarker tesztjei ( azaz FIND és SomaLogic gazda-válasz szérum markerei), valamint két új vizelet LAM-teszt (pl. UriTB közvetlen, FUJIFILM-vizelet-LAM) és Cepheid-féle ujjszúrás teszt.

Reális azt gondolni, hogy ez a tanulmány legalább két vagy több új vizsgálati vagy mintavételi stratégia WHO jóváhagyásához vagy ajánlásához vezet; a FIND vezeti a WHO benyújtási folyamatát, ami ezért globálisan hatással lehet a gyermekkori tuberkulózisra vonatkozó politikákra.

A RaPaed-TB tanulmány e harmadik szakaszában minden releváns vizsgálati dokumentumot karbantartottak, például a protokollt, az eljárási kézikönyvet, az SOP-okat és az adatgyűjtéshez szükséges munkalapokat.

A vizsgálat lefolytatására és minden frissítésre vonatkozó etikai jóváhagyást e jelentés benyújtásának időpontjáig központilag és minden vizsgálati helyszínen megszerezték.

Az adatbázist karbantartották és frissítették, betöltve a vizsgálati adatgyűjtés és -elemzés funkcióját, valamint lehetővé teszi a vizsgálatok felügyeletét és minőségellenőrzését.