Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Nyílt címkekiterjesztés a ZYN002 hosszú távú biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérésére FXS-ben szenvedő gyermekek és serdülők esetében

2026. május 21. frissítette: Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

Nyílt címkés kiterjesztési vizsgálat a ZYN002 transzdermális gélként történő hosszú távú biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérésére törékeny X szindrómában szenvedő gyermekek és serdülők számára – CONNECT-FX Open Label Extension (OLE)

A ZYN002 egy gyógyszerészetileg előállított kannabidiol, amelyet átlátszó gélként fejlesztettek ki, amely a bőrre kenhető (transzdermális beadásnak nevezik).

A gélt a vállak és/vagy a felkar tiszta, száraz, ép bőrére kell felvinni.

A ZYN2-CL-016 és ZYN2-CL-033 vizsgálatok azon résztvevői, akik megfelelnek a ZYN2-CL-017 vizsgálat felvételi kritériumainak, és egyik kizárási kritériumnak sem felelnek meg a ZYN2-CL-017 vizsgálatban.

A szülők/gondozók a vizsgálati gélt naponta kétszer alkalmazzák az 52 hetes kezelési időszak alatt.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy nyílt elrendezésű, többközpontú vizsgálat a ZYN002, transzdermális gél formájában alkalmazott kannabidiol hosszú távú biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérésére törékeny X szindrómában (FXS) szenvedő gyermek- és serdülőkorú betegek kezelésére. Az FXS-ben szenvedő férfi és nőbetegeket legfeljebb 12 hónapig kezelik. Legfeljebb 450, 3 és 18 év közötti férfi és női beteget vesznek fel.

A szülők/gondozók a vizsgálati gélt naponta kétszer alkalmazzák az 52 hetes kezelési időszak alatt.

A ZYN-CL-016 vizsgálat azon résztvevői, akiknek súlya nem haladja meg a 35 kg-ot, 1 tasak ZYN002-t kapnak 12 óránként (± 2 óránként).

A ZYN-CL-016 vizsgálat 35 kg-nál nagyobb súlyú résztvevői 2 tasak ZYN002-t kapnak 12 óránként (± 2 óránként).

A ZYN-CL-033 vizsgálat azon résztvevői, akiknek súlya nem haladja meg a 30 kg-ot, 1 tasak ZYN002-t kapnak 12 óránként (± 2 óránként).

A ZYN-CL-033 vizsgálat 30 kg-nál nagyobb súlyú résztvevői 2 tasak ZYN002-t kapnak 12 óránként (± 2 óránként).

A ZYN-CL-033 vizsgálat 50 kg-nál nagyobb súlyú résztvevői 3 tasak ZYN002-t kapnak 12 óránként (± 2 óránként).

A vizsgáló belátása szerint és az orvosi monitor jóváhagyásával az adag a kezelés első hónapja után bármikor növelhető összesen napi 6 tasakra vagy csökkenthető összesen napi 2 tasakra.

Azon résztvevőknél, akiknek testsúlya a vizsgálat során megváltozik, a vizsgáló belátása szerint az 1. hónapos látogatás során vagy azt követően módosíthatják az adagjukat, vagy a vizsgáló belátása szerint csökkenthetik a tolerálhatósági problémák miatt.

Az epilepszia elleni gyógyszereket szedő résztvevők az 52 hetes kezelési periódus után további egy vagy két hetes kezelésben részesülhetnek, hogy csökkentsék a vizsgálati kezelést.

Vérmintákat vesznek a ZYN002 biztonsági elemzéséhez. Ezenkívül a szülőket/gondozókat felkérik, hogy töltsenek ki néhány kérdőívet. Lesznek más kérdőívek és skálák is, amelyeket a vizsgálat orvosa és/vagy a résztvevővel és szüleikkel/gondozóival együtt tölt ki a helyszínen.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

476

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Ausztrália, 2145
        • Westmead Children's Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Ausztrália, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital - South Brisbane
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Ausztrália, 3161
        • Genetics Clinics Australia
  • Egyesült Királyság
      • Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Egyesült Királyság, LE15WW
        • Research Space
    • Lothian
      • Edinburgh, Lothian, Egyesült Királyság, EH105HF
        • Children's Clinical Research Facility, Royal Hospital for Children and Young People
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85006
        • Southwest Autism Research and Resource Center
    • California
      • Culver City, California, Egyesült Államok, 90230
        • Science 37
      • Irvine, California, Egyesült Államok, 92604
        • Amnova Clinical Research, LLC
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • UC Davis Health System, MIND Institute
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Children's Research Institute
    • Florida
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
        • Han Phan
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55414
        • Masonic Institute of Developing Brain
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Egyesült Államok, 39216
        • University of Mississipi Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
        • The Fragile X Spectrum Disorder Clinic at Icahn School of Medicine at Mount Sinai, Division of Medical Genetics
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Egyesült Államok, 74136
        • Central States Research
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Egyesült Államok, 29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84113
        • Primary Children's Hospital
  • Új Zéland
      • Wellington, Új Zéland, 6021
        • Wellington Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

5 hónap (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Részt vett a ZYN2-CL-016 vagy a Zyn2-CL-033 vizsgálatban.
  • A betegek és a szülők/gondozók vállalják, hogy betartanak minden vizsgálati korlátozást, és betartanak minden vizsgálati eljárást.
  • A betegeket és a szülőket/gondozókat megfelelően tájékoztatni kell a vizsgálat természetéről, kockázatairól, és írásos beleegyezést kell adni a ZYN2-CL-017-be való felvételük előtt.
  • A Vizsgáló véleménye szerint a betegek és a szülők/gondozók megbízhatóak, hajlandóak és képesek minden protokollkövetelménynek és eljárásnak megfelelni.
  • A fogamzóképes korú nőknek minden kijelölt vizit alkalmával negatív terhességi tesztet kell végezni

Kizárási kritériumok:

  • A páciens bármilyen vizsgálati gyógyszert (nem ZYN002-t) kap, vagy bármilyen kísérleti eszközt használ.
  • A betegnek folyamatban lévő súlyos nemkívánatos eseménye (SAE) van, vagy SAE-t tapasztalt a ZYN2-CL-016 vagy ZYN2-CL-033 esetében, ami a vizsgáló véleménye szerint kizárja a részvételből.
  • terhes, szoptató vagy terhességet tervező nőstények; fogamzóképes korú nők és férfibetegek olyan fogamzóképes korú partnerrel, akik nem hajlandók vagy nem tudnak elfogadható fogamzásgátlási módszert alkalmazni a terápia időtartama alatt és a próba gyógyszer utolsó adagját követő három hónapig.
  • Azok a betegek, akiknél az alanin-aminotranszferáz (ALT), az aszpartát-aminotranszferáz (AST) vagy az összbilirubin szintje a normálérték felső határának (ULN) ≥ 2-szerese, vagy az alkalikus foszfatáz szintje ≥ 3-szorosa a betegbiztonsági laboratóriumok által meghatározott ULN-nek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: ZYN002
ZYN002 - kannabidiol transzdermális gél
Drog: ZYN002 - Cannabidiol transzdermális gél
Gyógyszerészetileg gyártott. A kannabidiol átlátszó gél formájában (transzdermális beadás)
Más nevek:
  • Cannabidiol transzdermális gél

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A ZYN002 hosszú távú biztonságának és tolerálhatóságának értékelése érdekében, amelyet transzdermális gél készítményként adtak be.
Időkeret: Legfeljebb 96 hónap.
A biztonsági értékelés magában foglalja a kezelések felmerülő káros eseményeinek gyűjtését
Legfeljebb 96 hónap.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A ZYN002 hosszú távú hatékonyságának értékelése az FXS tüneteinek kezelésében.
Időkeret: Változás az alapvonaltól a kezelés végéig
Változás az alapvonalhoz képest (utolsó értékelés a ZYN002 első adagja előtt) az ABC-CFXS alskála pontszámaiban.
Változás az alapvonaltól a kezelés végéig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. november 9.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. június 30.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. június 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. december 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. január 9.

Első közzététel (Tényleges)

2019. január 14.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. május 27.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. május 21.

Utolsó ellenőrzés

2026. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ZYN2-CL-017

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Fragile X szindróma

Klinikai vizsgálatok a ZYN002 - Cannabidiol transzdermális gél

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Suriname

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel