Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Open Label Extension for å vurdere den langsiktige sikkerheten og toleransen til ZYN002 hos barn og ungdom med FXS

21. mai 2026 oppdatert av: Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

En åpen utvidelsesstudie for å vurdere den langsiktige sikkerheten og toleransen til ZYN002 administrert som en transdermal gel til barn og ungdom med Fragilt X-syndrom - CONNECT-FX Open Label Extension (OLE)

ZYN002 er en farmasøytisk produsert Cannabidiol som er utviklet som en klar gel som kan påføres huden (kalt transdermal levering).

Gelen påføres ren, tørr, intakt hud på skuldrene og/eller overarmene.

Deltakere fra ZYN2-CL-016- og ZYN2-CL-033-studiene som oppfyller inklusjonskriteriene og ingen av eksklusjonskriteriene for studien ZYN2-CL-017 er kvalifisert.

Foreldre/omsorgspersoner vil bruke studiegelen to ganger daglig i den 52 uker lange behandlingsperioden.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en åpen utvidelsesstudie med flere senter for å vurdere den langsiktige sikkerheten og toleransen til cannabidiol administrert som ZYN002, en transdermal gel, for behandling av barne- og ungdomspasienter med Fragilt X-syndrom (FXS). Mannlige og kvinnelige pasienter med FXS vil bli behandlet i opptil 12 måneder. Opptil 450 mannlige og kvinnelige pasienter i alderen 3 til 18 år vil bli registrert.

Foreldre/omsorgspersoner vil bruke studiegelen to ganger daglig i den 52 uker lange behandlingsperioden.

Deltakere fra studien ZYN-CL-016 som veier mindre enn eller lik 35 kg, vil motta 1 pose ZYN002, påført hver 12. time (± 2 timer).

Deltakere fra studien ZYN-CL-016 som veier mer enn 35 kg vil motta 2 poser med ZYN002, påført hver 12. time (± 2 timer).

Deltakere fra studien ZYN-CL-033 som veier mindre enn eller lik 30 kg, vil motta 1 pose ZYN002, påført hver 12. time (± 2 timer).

Deltakere fra studien ZYN-CL-033 som veier mer enn 30 kg vil motta 2 poser med ZYN002, påført hver 12. time (± 2 timer).

Deltakere fra studien ZYN-CL-033 som veier mer enn 50 kg vil motta 3 poser med ZYN002, påført hver 12. time (± 2 timer).

Etter etterforskerens skjønn og medisinsk monitors godkjenning, kan dosen økes til totalt 6 doseposer om dagen eller reduseres til totalt 2 doseposer om dagen når som helst etter den første måneden av behandlingen.

Deltakere hvis vekt endres i løpet av studien, kan få dosene endret etter etterforskerens skjønn på eller etter måned 1-besøket, eller redusert på grunn av tolerabilitetsproblemer etter etterforskerens skjønn.

Deltakere som tar antiepileptika kan ha ytterligere én eller to ukers behandling etter den 52 uker lange behandlingsperioden for å trappe ned studiebehandlingen.

Blodprøver vil bli samlet inn for sikkerhetsanalyse av ZYN002. I tillegg vil foreldrene/omsorgspersonene bli bedt om å fylle ut noen spørreskjemaer. Det vil være andre spørreskjemaer og skalaer som vil fylles ut på stedet av studielegen og/eller med deltakeren og deres foreldre/omsorgspersoner.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

476

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Children's Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital - South Brisbane
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3161
        • Genetics Clinics Australia
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85006
        • Southwest Autism Research and Resource Center
    • California
      • Culver City, California, Forente stater, 90230
        • Science 37
      • Irvine, California, Forente stater, 92604
        • Amnova Clinical Research, LLC
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • UC Davis Health System, MIND Institute
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's Research Institute
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Han Phan
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55414
        • Masonic Institute of Developing Brain
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forente stater, 39216
        • University of Mississipi Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • The Fragile X Spectrum Disorder Clinic at Icahn School of Medicine at Mount Sinai, Division of Medical Genetics
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Forente stater, 74136
        • Central States Research
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forente stater, 29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Primary Children's Hospital
  • New Zealand
      • Wellington, New Zealand, 6021
        • Wellington Hospital
  • Storbritannia
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Storbritannia, LE15WW
        • Research Space
    • Lothian
      • Edinburgh, Lothian, Storbritannia, EH105HF
        • Children's Clinical Research Facility, Royal Hospital for Children and Young People

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 måneder til 14 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltok i studien ZYN2-CL-016 eller studien Zyn2-CL-033.
  • Pasienter og foreldre/omsorgspersoner samtykker i å overholde alle studierestriksjoner og overholde alle studieprosedyrer.
  • Pasienter og foreldre/omsorgspersoner må være tilstrekkelig informert om arten, risikoene ved studien, og gi skriftlig informert samtykke før registrering i ZYN2-CL-017.
  • Etter utrederens mening er pasientene og foreldrene/omsorgspersonene pålitelige og villige og i stand til å overholde alle protokollkrav og prosedyrer.
  • Kvinner i fertil alder må ha negativ graviditetstest ved alle utpekte besøk

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienten mottar undersøkelsesmedisiner (ikke ZYN002) eller bruker eksperimentelle enheter.
  • Pasienten har en pågående alvorlig bivirkning (SAE) eller har opplevd en SAE i ZYN2-CL-016 eller ZYN2-CL-033, som etter etterforskerens mening bør utelukke dem fra deltakelse.
  • Kvinner som er gravide, ammer eller planlegger en graviditet; kvinner i fertil alder og mannlige pasienter med en partner i fertil alder som er uvillige eller ute av stand til å bruke en akseptabel prevensjonsmetode under behandlingens varighet og i tre måneder etter siste dose av utprøvd legemiddel.
  • Pasienter som har alaninaminotransferase (ALT), aspartataminotransferase (AST) eller totale bilirubinnivåer ≥ 2 ganger øvre normalgrense (ULN) eller har alkaliske fosfatasenivåer ≥ 3 ganger ULN som bestemt fra pasientsikkerhetslaboratorier.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: ZYN002
ZYN002 - cannabidiol transdermal gel
Legemiddel: ZYN002 - Cannabidiol Transdermal Gel
Farmasøytisk produsert. Cannabidiol formulert som en klar gel (transdermal levering)
Andre navn:
  • Cannabidiol transdermal gel

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å evaluere langsiktig sikkerhet og toleranse av Zyn002 administrert som en transdermal gelformulering.
Tidsramme: Opptil 96 måneder.
Sikkerhetsvurdering vil omfatte innsamling av enhver behandling nye bivirkninger
Opptil 96 måneder.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å evaluere den langsiktige effekten av ZYN002 i behandlingen av symptomer på FXS.
Tidsramme: Endring fra baseline til behandlingsslutt
Endring fra baseline (siste vurdering før den første dosen av ZYN002) i ABC-CFXS-subskalaen.
Endring fra baseline til behandlingsslutt

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

9. november 2018

Primær fullføring (Antatt)

30. juni 2026

Studiet fullført (Antatt)

30. juni 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. desember 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. januar 2019

Først lagt ut (Faktiske)

14. januar 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

27. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. mai 2026

Sist bekreftet

1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ZYN2-CL-017

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Fragilt X-syndrom

Kliniske studier på ZYN002 - Cannabidiol Transdermal Gel

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Angola

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere