Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rozszerzenie otwartej etykiety w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji ZYN002 u dzieci i młodzieży z FXS

16 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

Otwarte badanie rozszerzone mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji ZYN002 podawanego w postaci żelu przezskórnego dzieciom i młodzieży z zespołem łamliwego chromosomu X — CONNECT-FX Open Label Extension (OLE)

ZYN002 to farmaceutycznie wytwarzany kannabidiol opracowany w postaci przezroczystego żelu, który można nakładać na skórę (tzw. dostarczanie przezskórne).

Żel należy nakładać na czystą, suchą, nieuszkodzoną skórę ramion i/lub ramion.

Kwalifikują się uczestnicy badań ZYN2-CL-016 i ZYN2-CL-033, którzy spełniają kryteria włączenia i żadne z kryteriów wykluczenia z badania ZYN2-CL-017.

Rodzice/opiekunowie będą stosować żel do badania dwa razy dziennie przez 52-tygodniowy okres leczenia.

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, otwarte, rozszerzone badanie mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji kannabidiolu podawanego jako żel przezskórny ZYN002 w leczeniu dzieci i młodzieży z zespołem łamliwego chromosomu X (FXS). Pacjenci płci męskiej i żeńskiej z FXS będą leczeni przez okres do 12 miesięcy. Zarejestrowanych zostanie do 450 pacjentów płci męskiej i żeńskiej w wieku od 3 do 18 lat.

Rodzice/opiekunowie będą stosować żel do badania dwa razy dziennie przez 52-tygodniowy okres leczenia.

Uczestnicy badania ZYN-CL-016 o masie ciała mniejszej lub równej 35 kg otrzymają 1 saszetkę ZYN002, stosowaną co 12 godzin (± 2 godziny).

Uczestnicy badania ZYN-CL-016 ważący więcej niż 35 kg otrzymają 2 saszetki ZYN002, aplikowane co 12 godzin (± 2 godziny).

Uczestnicy badania ZYN-CL-033 o masie ciała mniejszej lub równej 30 kg otrzymają 1 saszetkę ZYN002, stosowaną co 12 godzin (± 2 godziny).

Uczestnicy badania ZYN-CL-033 ważący więcej niż 30 kg otrzymają 2 saszetki ZYN002, aplikowane co 12 godzin (± 2 godziny).

Uczestnicy badania ZYN-CL-033 ważący więcej niż 50 kg otrzymają 3 saszetki ZYN002, aplikowane co 12 godzin (± 2 godziny).

Według uznania Badacza i za zgodą monitora medycznego, dawkę można zwiększyć łącznie do 6 saszetek dziennie lub zmniejszyć do łącznie 2 saszetek dziennie w dowolnym momencie po pierwszym miesiącu leczenia.

Uczestnicy, których masa ciała uległa zmianie w trakcie badania, mogą mieć zmienione dawki według uznania badacza podczas lub po wizycie w miesiącu 1 lub zmniejszone z powodu problemów z tolerancją według uznania badacza.

Uczestnicy, którzy przyjmują leki przeciwpadaczkowe, mogą mieć dodatkowy tydzień lub dwa tygodnie leczenia po 52-tygodniowym okresie leczenia, aby zmniejszyć dawkę badanego leku.

Zostaną pobrane próbki krwi do analizy bezpieczeństwa ZYN002. Dodatkowo rodzice/opiekunowie zostaną poproszeni o wypełnienie kilku kwestionariuszy. Będą dostępne inne kwestionariusze i skale, które zostaną wypełnione na miejscu przez lekarza prowadzącego badanie i/lub przez uczestnika i jego rodziców/opiekunów.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

450

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Children's Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital - South Brisbane
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3161
        • Genetics Clinics Australia
  • Nowa Zelandia
      • Wellington, Nowa Zelandia, 6021
        • Wellington Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85006
        • Southwest Autism Research and Resource Center
    • California
      • Culver City, California, Stany Zjednoczone, 90230
        • Science 37
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • UC Davis Health System, MIND Institute
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University School of Medicine
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Han Phan
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55414
        • Masonic Institute of Developing Brain
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • University of Mississipi Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07960
        • Fragile X Center of Atlantic Health System
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • The Fragile X Spectrum Disorder Clinic at Icahn School of Medicine at Mount Sinai, Division of Medical Genetics
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 74136
        • Central States Research
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Media, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19063
        • Suburban Research Associates
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98198
        • University of Washington Center for Human Development and Disability
  • Zjednoczone Królestwo
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Zjednoczone Królestwo, LE15WW
        • Research Space
    • Lothian
      • Edinburgh, Lothian, Zjednoczone Królestwo, EH105HF
        • Children's Clinical Research Facility, Royal Hospital for Children and Young People

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 16 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestniczył w badaniu ZYN2-CL-016 lub badaniu Zyn2-CL-033.
  • Pacjenci i rodzice/opiekunowie zgadzają się przestrzegać wszystkich ograniczeń badania i przestrzegać wszystkich procedur badania.
  • Przed włączeniem do ZYN2-CL-017 pacjenci i rodzice/opiekunowie muszą zostać odpowiednio poinformowani o charakterze i ryzyku związanym z badaniem oraz wyrazić pisemną świadomą zgodę.
  • W opinii badacza pacjenci i rodzice/opiekunowie są godni zaufania oraz chcą i są w stanie przestrzegać wszystkich wymagań i procedur protokołu.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego na wszystkich wyznaczonych wizytach

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjent otrzymuje jakiekolwiek eksperymentalne leki (nie ZYN002) lub używa jakichkolwiek eksperymentalnych urządzeń.
  • Pacjent ma trwające poważne zdarzenie niepożądane (SAE) lub doświadczył SAE w ZYN2-CL-016 lub ZYN2-CL-033, co w opinii Badacza powinno wykluczyć go z udziału.
  • Kobiety w ciąży, karmiące lub planujące ciążę; kobiety w wieku rozrodczym i pacjenci płci męskiej mający partnera w wieku rozrodczym, którzy nie chcą lub nie mogą stosować akceptowalnej metody antykoncepcji w trakcie leczenia i przez trzy miesiące po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
  • Pacjenci, u których stężenie aminotransferazy alaninowej (ALT), aminotransferazy asparaginianowej (AST) lub bilirubiny całkowitej ≥ 2-krotnie przekracza górną granicę normy (GGN) lub stężenie fosfatazy zasadowej ≥ 3-krotnie przekracza ULN, jak określono w laboratoriach bezpieczeństwa pacjentów.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ZYN002
ZYN002 - żel transdermalny kanabidiolu
Lek: ZYN002 - Żel transdermalny z kanabidiolem
Wyprodukowane farmaceutycznie. Kannabidiol w postaci przezroczystego żelu (dostarczanie przezskórne)
Inne nazwy:
  • Żel transdermalny z kannabidiolem

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji ZYN002 podawanego w postaci żelu przezskórnego.
Ramy czasowe: Do 72 miesiąca.
Ocena bezpieczeństwa będzie obejmować zebranie wszelkich zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Do 72 miesiąca.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena długoterminowej skuteczności ZYN002 w leczeniu objawów FXS.
Ramy czasowe: Zmiana od punktu początkowego do końca leczenia
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej (ostatnia ocena przed podaniem pierwszej dawki ZYN002) w wynikach podskali ABC-CFXS.
Zmiana od punktu początkowego do końca leczenia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 listopada 2018

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 sierpnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 sierpnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 grudnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 stycznia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

14 stycznia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 stycznia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ZYN2-CL-017

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół łamliwego chromosomu X

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Oman

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj