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开放标签扩展以评估 ZYN002 在患有 FXS 的儿童和青少年中的长期安全性和耐受性

2024年1月16日 更新者：Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

一项评估 ZYN002 作为透皮凝胶对患有脆性 X 综合征的儿童和青少年的长期安全性和耐受性的开放标签扩展研究 - CONNECT-FX 开放标签扩展 (OLE)

ZYN002 是一种药物制造的大麻二酚，被开发为透明凝胶，可以应用于皮肤（称为透皮给药）。

凝胶将应用于清洁、干燥、完整的肩部和/或上臂皮肤。

ZYN2-CL-016 和 ZYN2-CL-033 研究中符合纳入标准且不符合 ZYN2-CL-017 研究排除标准的参与者均符合资格。

在 52 周的治疗期间，父母/看护人每天两次使用研究凝胶。

研究概览

地位

邀请报名

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项开放标签扩展、多中心研究，旨在评估以透皮凝胶 ZYN002 形式给药的大麻二酚用于治疗患有脆性 X 综合征 (FXS) 的儿童和青少年患者的长期安全性和耐受性。 患有 FXS 的男性和女性患者将接受长达 12 个月的治疗。 将招募多达 450 名年龄在 3 至 18 岁之间的男性和女性患者。

在 52 周的治疗期间，父母/看护人每天两次使用研究凝胶。

ZYN-CL-016 研究的参与者体重小于或等于 35 公斤，将收到 1 袋 ZYN002，每 12 小时（± 2 小时）使用一次。

ZYN-CL-016 研究中体重超过 35 公斤的参与者将收到 2 袋 ZYN002，每 12 小时（± 2 小时）使用一次。

ZYN-CL-033 研究的参与者体重小于或等于 30 公斤，将收到 1 袋 ZYN002，每 12 小时（± 2 小时）使用一次。

体重超过 30 公斤的研究 ZYN-CL-033 的参与者将收到 2 袋 ZYN002，每 12 小时（± 2 小时）使用一次。

体重超过 50 公斤的研究 ZYN-CL-033 的参与者将收到 3 袋 ZYN002，每 12 小时（± 2 小时）使用一次。

在研究者的判断和医疗监督员的批准下，剂量可以在治疗第一个月后的任何时间增加到每天总共 6 包或减少到每天总共 2 包。

在研究过程中体重发生变化的参与者可能会在第 1 个月访视时或之后根据研究者的判断更改剂量，或根据研究者的判断因耐受性问题而减少剂量。

正在服用抗癫痫药物的参与者可能会在 52 周的治疗期后再接受一到两周的治疗，以逐渐减少研究治疗。

将收集血液样本用于 ZYN002 的安全性分析。 此外，父母/看护人将被要求完成一些调查问卷。 研究医生和/或参与者及其父母/看护人将在现场完成其他问卷和量表。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

450

阶段

  • 阶段2
  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 新西兰
      • Wellington、新西兰、6021
        • Wellington Hospital
  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • Sydney、New South Wales、澳大利亚、2145
        • Westmead Children's Hospital
    • Queensland
      • Brisbane、Queensland、澳大利亚、4101
        • Lady Cilento Children's Hospital - South Brisbane
    • Victoria
      • Melbourne、Victoria、澳大利亚、3161
        • Genetics Clinics Australia
  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85006
        • Southwest Autism Research and Resource Center
    • California
      • Culver City、California、美国、90230
        • Science 37
      • Sacramento、California、美国、95817
        • UC Davis Health System, MIND Institute
    • Colorado
      • Denver、Colorado、美国、80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Florida
      • Miami、Florida、美国、33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Emory University School of Medicine
      • Atlanta、Georgia、美国、30329
        • Han Phan
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55414
        • Masonic Institute of Developing Brain
    • Mississippi
      • Jackson、Mississippi、美国、39216
        • University of Mississipi Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown、New Jersey、美国、07960
        • Fragile X Center of Atlantic Health System
    • New York
      • New York、New York、美国、10029
        • The Fragile X Spectrum Disorder Clinic at Icahn School of Medicine at Mount Sinai, Division of Medical Genetics
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Tulsa、Oklahoma、美国、74136
        • Central States Research
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、美国、17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Media、Pennsylvania、美国、19063
        • Suburban Research Associates
    • South Carolina
      • Greenville、South Carolina、美国、29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84113
        • Primary Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98198
        • University of Washington Center for Human Development and Disability
  • 英国
      • Manchester、英国、M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
    • Leicestershire
      • Leicester、Leicestershire、英国、LE15WW
        • Research Space
    • Lothian
      • Edinburgh、Lothian、英国、EH105HF
        • Children's Clinical Research Facility, Royal Hospital for Children and Young People

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1年 至 16年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 参与研究 ZYN2-CL-016 或研究 Zyn2-CL-033。
  • 患者和父母/看护人同意遵守所有研究限制并遵守所有研究程序。
  • 在参加 ZYN2-CL-017 之前，患者和父母/照顾者必须充分了解研究的性质、风险，并给予书面知情同意。
  • 在研究者看来，患者和父母/看护者是可靠的并且愿意并且能够遵守所有协议要求和程序。
  • 有生育能力的女性在所有指定的就诊时必须进行阴性妊娠试验

排除标准：

  • 患者正在接受任何研究药物（不是 ZYN002）或使用任何实验设备。
  • 患者有持续的严重不良事件 (SAE) 或在 ZYN2-CL-016 或 ZYN2-CL-033 中经历过严重不良事件，研究者认为应将其排除在参与之外。
  • 怀孕、哺乳或计划怀孕的女性；有生育能力的女性和有生育能力伴侣的男性患者在治疗期间和最后一次试验药物给药后的三个月内不愿意或不能使用可接受的避孕方法。
  • 由患者安全实验室确定，丙氨酸转氨酶 (ALT)、天冬氨酸转氨酶 (AST) 或总胆红素水平≥正常上限 (ULN) 2 倍或碱性磷酸酶水平≥3 倍 ULN 的患者。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：ZYN002
ZYN002 - 大麻二酚透皮凝胶
药品：ZYN002 - 大麻二酚透皮凝胶
医药制造。 大麻二酚配制成透明凝胶（透皮给药）
其他名称：
  • 大麻二酚透皮凝胶

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
评估 ZYN002 作为透皮凝胶制剂给药的长期安全性和耐受性。
大体时间：长达 72 个月。
安全评估将包括收集任何治疗紧急不良事件
长达 72 个月。

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
评价ZYN002治疗FXS症状的长期疗效。
大体时间：从基线到治疗结束的变化
ABC-CFXS 子量表分数相对于基线（ZYN002 首次给药前的最后一次评估）的变化。
从基线到治疗结束的变化

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年11月9日

初级完成 (估计的)

2027年8月31日

研究完成 (估计的)

2027年8月31日

研究注册日期

首次提交

2018年12月26日

首先提交符合 QC 标准的

2019年1月9日

首次发布 (实际的)

2019年1月14日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年1月18日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年1月16日

最后验证

2024年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ZYN2-CL-017

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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