Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoin tarralaajennus ZYN002:n pitkäaikaisen turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi lapsilla ja nuorilla, joilla on FXS

tiistai 16. tammikuuta 2024 päivittänyt: Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

Avoin pidennystutkimus, jossa arvioidaan ZYN002:n pitkäaikaista turvallisuutta ja siedettävyyttä ihon läpi annettavana geelinä lapsille ja nuorille, joilla on Fragile X -oireyhtymä – CONNECT-FX Open Label Extension (OLE)

ZYN002 on farmaseuttisesti valmistettu kannabidioli, joka on kehitetty kirkkaaksi geeliksi, joka voidaan levittää iholle (kutsutaan transdermaaliseksi annosteeksi).

Geeliä levitetään puhtaalle, kuivalle, ehjälle hartioiden ja/tai käsivarsien iholle.

Tutkimusten ZYN2-CL-016 ja ZYN2-CL-033 osallistujat, jotka täyttävät tutkimuksen ZYN2-CL-017 mukaanottokriteerit eivätkä mitkään poissulkemiskriteerit, ovat kelpoisia.

Vanhemmat/hoitajat levittävät tutkimusgeeliä kahdesti päivässä 52 viikon hoitojakson ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ilmoittautuminen kutsusta

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on avoin laajennus, monikeskustutkimus, jolla arvioidaan ZYN002:na, transdermaalisena geelinä, annetun kannabidiolin pitkäaikaista turvallisuutta ja siedettävyyttä lapsi- ja nuorisopotilaiden, joilla on Fragile X -oireyhtymä (FXS), hoitoon. Mies- ja naispotilaita, joilla on FXS, hoidetaan enintään 12 kuukauden ajan. Mukaan otetaan enintään 450 mies- ja naispotilasta, iältään 3–18 vuotta.

Vanhemmat/hoitajat levittävät tutkimusgeeliä kahdesti päivässä 52 viikon hoitojakson ajan.

Tutkimuksen ZYN-CL-016 osallistujat, jotka painavat enintään 35 kg, saavat 1 ZYN002-pussin annosteltuna 12 tunnin välein (± 2 tuntia).

Tutkimuksen ZYN-CL-016 osallistujat, jotka painavat yli 35 kg, saavat 2 ZYN002-pussia annosteltuna 12 tunnin välein (± 2 tuntia).

Tutkimuksen ZYN-CL-033 osallistujat, jotka painavat enintään 30 kg, saavat 1 pussin ZYN002:ta annosteltuna 12 tunnin välein (± 2 tuntia).

Tutkimuksen ZYN-CL-033 osallistujat, jotka painavat yli 30 kg, saavat 2 ZYN002-pussia annosteltuna 12 tunnin välein (± 2 tuntia).

Tutkimuksen ZYN-CL-033 osallistujat, jotka painavat yli 50 kg, saavat 3 ZYN002-pussia annosteltuna 12 tunnin välein (± 2 tuntia).

Tutkijan harkinnan mukaan ja lääkärin valvojan suostumuksella annosta voidaan suurentaa yhteensä 6 pussiin päivässä tai pienentää yhteensä 2 pussiin päivässä milloin tahansa ensimmäisen hoitokuukauden jälkeen.

Osallistujien, joiden paino muuttuu tutkimuksen aikana, annosta voidaan muuttaa tutkijan harkinnan mukaan 1. kuukauden käynnin aikana tai sen jälkeen tai siedettävyysongelmien vuoksi pienentää tutkijan harkinnan mukaan.

Osallistujat, jotka käyttävät epilepsialääkkeitä, voivat saada yhden tai kahden viikon lisähoitoa 52 viikon hoitojakson jälkeen tutkimushoidon vähentämiseksi.

Verinäytteet otetaan ZYN002:n turvallisuusanalyysiä varten. Lisäksi vanhempia/hoitajia pyydetään täyttämään joitain kyselyitä. Mukana on muita kyselylomakkeita ja asteikkoja, jotka tutkimuslääkäri ja/tai osallistujan ja hänen vanhempiensa/huoltajiensa täyttävät paikan päällä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

450

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Children's Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital - South Brisbane
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3161
        • Genetics Clinics Australia
  • Uusi Seelanti
      • Wellington, Uusi Seelanti, 6021
        • Wellington Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Yhdistynyt kuningaskunta, LE15WW
        • Research Space
    • Lothian
      • Edinburgh, Lothian, Yhdistynyt kuningaskunta, EH105HF
        • Children's Clinical Research Facility, Royal Hospital for Children and Young People
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85006
        • Southwest Autism Research and Resource Center
    • California
      • Culver City, California, Yhdysvallat, 90230
        • Science 37
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • UC Davis Health System, MIND Institute
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Emory University School of Medicine
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Han Phan
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55414
        • Masonic Institute of Developing Brain
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
        • University of Mississipi Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Yhdysvallat, 07960
        • Fragile X Center of Atlantic Health System
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • The Fragile X Spectrum Disorder Clinic at Icahn School of Medicine at Mount Sinai, Division of Medical Genetics
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Yhdysvallat, 74136
        • Central States Research
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Media, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19063
        • Suburban Research Associates
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Yhdysvallat, 29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98198
        • University of Washington Center for Human Development and Disability

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 16 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistui tutkimukseen ZYN2-CL-016 tai tutkimukseen Zyn2-CL-033.
  • Potilaat ja vanhemmat/hoitajat sitoutuvat noudattamaan kaikkia tutkimusrajoituksia ja noudattamaan kaikkia tutkimusmenettelyjä.
  • Potilaille ja vanhemmille/hoitajille on tiedotettava riittävästi tutkimuksen luonteesta ja riskeistä, ja heidän on annettava kirjallinen tietoinen suostumus ennen ilmoittautumista ZYN2-CL-017:ään.
  • Tutkijan mielestä potilaat ja vanhemmat/hoitajat ovat luotettavia ja ovat halukkaita ja kykeneviä noudattamaan kaikkia protokollan vaatimuksia ja menettelytapoja.
  • Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti kaikilla määrätyillä käynneillä

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilas saa mitä tahansa tutkimuslääkkeitä (ei ZYN002) tai käyttää kokeellisia laitteita.
  • Potilaalla on meneillään vakava haittatapahtuma (SAE) tai hän on kokenut SAE:n ZYN2-CL-016:ssa tai ZYN2-CL-033:ssa, mikä tutkijan mielestä sulkee hänet pois osallistumisesta.
  • Naiset, jotka ovat raskaana, imettävät tai suunnittelevat raskautta; hedelmällisessä iässä olevat naiset ja miespotilaat, joiden kumppani on hedelmällisessä iässä ja jotka eivät halua tai pysty käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää hoidon aikana ja kolmen kuukauden ajan viimeisen koelääkkeen annoksen jälkeen.
  • Potilaat, joiden alaniiniaminotransferaasi (ALT), aspartaattiaminotransferaasi (AST) tai kokonaisbilirubiinitaso on ≥ 2 kertaa normaalin yläraja (ULN) tai alkalisen fosfataasin taso ≥ 3 kertaa ULN potilasturvallisuuslaboratorioissa määritettynä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ZYN002
ZYN002 - kannabidioli transdermaalinen geeli
Lääke: ZYN002 - kannabidioli transdermaalinen geeli
Farmaseuttisesti valmistettu. Kannabidioli on muotoiltu kirkkaaksi geeliksi (transdermaalinen annostelu)
Muut nimet:
  • Cannabidiol transdermaalinen geeli

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioida ZYN002:n pitkäaikaista turvallisuutta ja siedettävyyttä transdermaalisena geeliformulaationa annettuna.
Aikaikkuna: Jopa 72 kuukautta.
Turvallisuusarviointi sisältää kaikkien hoitoon liittyvien haittatapahtumien keräämisen
Jopa 72 kuukautta.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioida ZYN002:n pitkän aikavälin tehoa FXS-oireiden hoidossa.
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteesta hoidon loppuun
Muutos lähtötilanteesta (viimeinen arviointi ennen ensimmäistä ZYN002-annosta) ABC-CFXS-ala-asteikkopisteissä.
Muutos lähtötilanteesta hoidon loppuun

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 9. marraskuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 31. elokuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 31. elokuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 26. joulukuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 9. tammikuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 14. tammikuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 18. tammikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 16. tammikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. tammikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ZYN2-CL-017

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Fragile X -syndrooma

Kliiniset tutkimukset ZYN002 - kannabidioli transdermaalinen geeli

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in El Salvador

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa