Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Open Label Extension för att bedöma den långsiktiga säkerheten och toleransen för ZYN002 hos barn och ungdomar med FXS

21 maj 2026 uppdaterad av: Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

En öppen förlängningsstudie för att bedöma den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten av ZYN002 administrerad som en transdermal gel till barn och ungdomar med Fragilt X-syndrom - CONNECT-FX Open Label Extension (OLE)

ZYN002 är en farmaceutiskt tillverkad Cannabidiol som är utvecklad som en klar gel som kan appliceras på huden (kallad transdermal leverans).

Gelen kommer att appliceras på ren, torr, intakt hud på axlarna och/eller överarmarna.

Deltagare från ZYN2-CL-016- och ZYN2-CL-033-studierna som uppfyller inklusionskriterierna och inget av uteslutningskriterierna för studien ZYN2-CL-017 är berättigade.

Föräldrar/vårdgivare kommer att applicera studiegelen två gånger dagligen under den 52 veckor långa behandlingsperioden.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en öppen förlängning, multipelcenterstudie, för att bedöma den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten av cannabidiol administrerat som ZYN002, en transdermal gel, för behandling av barn och ungdomar med Fragilt X-syndrom (FXS). Manliga och kvinnliga patienter med FXS kommer att behandlas i upp till 12 månader. Upp till 450 manliga och kvinnliga patienter i åldrarna 3 till 18 år kommer att registreras.

Föräldrar/vårdgivare kommer att applicera studiegelen två gånger dagligen under den 52 veckor långa behandlingsperioden.

Deltagare från studien ZYN-CL-016 som väger mindre än eller lika med 35 kg, kommer att få 1 påse ZYN002, applicerad var 12:e timme (± 2 timmar).

Deltagare från studien ZYN-CL-016 som väger mer än 35 kg kommer att få 2 påsar med ZYN002, applicerade var 12:e timme (± 2 timmar).

Deltagare från studien ZYN-CL-033 som väger mindre än eller lika med 30 kg kommer att få 1 påse ZYN002, applicerad var 12:e timme (± 2 timmar).

Deltagare från studien ZYN-CL-033 som väger mer än 30 kg kommer att få 2 påsar med ZYN002, applicerade var 12:e timme (± 2 timmar).

Deltagare från studien ZYN-CL-033 som väger mer än 50 kg kommer att få 3 påsar med ZYN002, applicerade var 12:e timme (± 2 timmar).

Efter utredarens gottfinnande och medicinska monitorns godkännande kan dosen ökas till totalt 6 dospåsar om dagen eller minskas till totalt 2 dospåsar om dagen när som helst efter den första behandlingsmånaden.

Deltagare vars vikt förändras under studiens gång kan få sina doser ändrade efter utredarens gottfinnande på eller efter månad 1-besöket, eller reducerade på grund av tolerabilitetsproblem enligt utredarens gottfinnande.

Deltagare som tar antiepileptika kan få ytterligare en eller två veckors behandling efter den 52 veckor långa behandlingsperioden för att minska studiebehandlingen.

Blodprover kommer att samlas in för säkerhetsanalys av ZYN002. Dessutom kommer föräldrarna/vårdgivarna att bli ombedda att fylla i några frågeformulär. Det kommer att finnas andra frågeformulär och skalor som kommer att fyllas i på platsen av studieläkaren och/eller med deltagaren och deras föräldrar/vårdgivare.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

476

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Children's Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital - South Brisbane
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3161
        • Genetics Clinics Australia
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85006
        • Southwest Autism Research and Resource Center
    • California
      • Culver City, California, Förenta staterna, 90230
        • Science 37
      • Irvine, California, Förenta staterna, 92604
        • Amnova Clinical Research, LLC
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • UC Davis Health System, MIND Institute
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Children's Research Institute
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
        • Han Phan
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55414
        • Masonic Institute of Developing Brain
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Förenta staterna, 39216
        • University of Mississipi Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • The Fragile X Spectrum Disorder Clinic at Icahn School of Medicine at Mount Sinai, Division of Medical Genetics
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Förenta staterna, 74136
        • Central States Research
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Förenta staterna, 29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
        • Primary Children's Hospital
  • Nya Zeeland
      • Wellington, Nya Zeeland, 6021
        • Wellington Hospital
  • Storbritannien
      • Manchester, Storbritannien, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Storbritannien, LE15WW
        • Research Space
    • Lothian
      • Edinburgh, Lothian, Storbritannien, EH105HF
        • Children's Clinical Research Facility, Royal Hospital for Children and Young People

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 månader till 14 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Deltog i studien ZYN2-CL-016 eller studien Zyn2-CL-033.
  • Patienter och föräldrar/vårdgivare samtycker till att följa alla studierestriktioner och följa alla studieprocedurer.
  • Patienter och föräldrar/vårdgivare måste informeras adekvat om studiens natur, risker och ge skriftligt informerat samtycke innan registrering i ZYN2-CL-017.
  • Enligt utredarens uppfattning är patienterna och föräldrarna/vårdarna pålitliga och är villiga och kan följa alla protokollkrav och procedurer.
  • Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest vid alla utsedda besök

Exklusions kriterier:

  • Patienten får några prövningsläkemedel (inte ZYN002) eller använder någon experimentell utrustning.
  • Patienten har en pågående allvarlig biverkning (SAE) eller har upplevt en SAE i ZYN2-CL-016 eller ZYN2-CL-033, vilket enligt utredaren bör utesluta dem från deltagande.
  • Kvinnor som är gravida, ammar eller planerar en graviditet; kvinnor i fertil ålder och manliga patienter med en partner i fertil ålder som är ovilliga eller oförmögna att använda en acceptabel preventivmetod under behandlingens varaktighet och i tre månader efter den sista dosen av försöksläkemedlet.
  • Patienter som har alaninaminotransferas (ALT), aspartataminotransferas (AST) eller totala bilirubinnivåer ≥ 2 gånger den övre normalgränsen (ULN) eller har alkaliska fosfatasnivåer ≥ 3 gånger ULN enligt patientsäkerhetslaboratorier.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: ZYN002
ZYN002 - cannabidiol transdermal gel
Läkemedel: ZYN002 - Cannabidiol Transdermal Gel
Farmaceutiskt tillverkad. Cannabidiol formulerad som en klar gel (transdermal leverans)
Andra namn:
  • Cannabidiol transdermal gel

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För att utvärdera den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten för ZYN002 administrerad som en transdermal gelformulering.
Tidsram: Upp till 96 månad.
Säkerhetsbedömning kommer att inkludera insamling av eventuella behandlingar av Eventuellt biverkningar
Upp till 96 månad.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För att utvärdera den långsiktiga effekten av ZYN002 vid behandling av symtom på FXS.
Tidsram: Ändra från baseline till slutet av behandlingen
Ändring från Baseline (senaste bedömningen före den första dosen av ZYN002) i ABC-CFXS subskalepoäng.
Ändra från baseline till slutet av behandlingen

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

9 november 2018

Primärt slutförande (Beräknad)

30 juni 2026

Avslutad studie (Beräknad)

30 juni 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 december 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

9 januari 2019

Första postat (Faktisk)

14 januari 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

27 maj 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 maj 2026

Senast verifierad

1 maj 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ZYN2-CL-017

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Fragilt X-syndrom

Kliniska prövningar på ZYN002 - Cannabidiol Transdermal Gel

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Chile

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera