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Open-Label-Erweiterung zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von ZYN002 bei Kindern und Jugendlichen mit FXS

21. Mai 2026 aktualisiert von: Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

Eine Open-Label-Verlängerungsstudie zur Bewertung der Langzeitsicherheit und Verträglichkeit von ZYN002, verabreicht als transdermales Gel an Kinder und Jugendliche mit Fragilem-X-Syndrom – CONNECT-FX Open-Label-Verlängerung (OLE)

ZYN002 ist ein pharmazeutisch hergestelltes Cannabidiol, das als klares Gel entwickelt wurde, das auf die Haut aufgetragen werden kann (als transdermale Verabreichung bezeichnet).

Das Gel wird auf die saubere, trockene und intakte Haut der Schultern und/oder Oberarme aufgetragen.

Teilnehmer der Studien ZYN2-CL-016 und ZYN2-CL-033, die die Einschlusskriterien und keines der Ausschlusskriterien für die Studie ZYN2-CL-017 erfüllen, sind teilnahmeberechtigt.

Eltern/Betreuer tragen das Studiengel während des 52-wöchigen Behandlungszeitraums zweimal täglich auf.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine offene multizentrische Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von Cannabidiol, das als ZYN002, ein transdermales Gel, zur Behandlung von Kindern und Jugendlichen mit Fragilem-X-Syndrom (FXS) verabreicht wird. Männliche und weibliche Patienten mit FXS werden bis zu 12 Monate behandelt. Bis zu 450 männliche und weibliche Patienten im Alter von 3 bis 18 Jahren werden aufgenommen.

Eltern/Betreuer tragen das Studiengel während des 52-wöchigen Behandlungszeitraums zweimal täglich auf.

Teilnehmer der Studie ZYN-CL-016, die weniger als oder gleich 35 kg wiegen, erhalten alle 12 Stunden (± 2 Stunden) 1 Beutel ZYN002.

Teilnehmer der Studie ZYN-CL-016, die mehr als 35 kg wiegen, erhalten alle 12 Stunden (± 2 Stunden) 2 Beutel ZYN002.

Teilnehmer der Studie ZYN-CL-033, die weniger als oder gleich 30 kg wiegen, erhalten alle 12 Stunden (± 2 Stunden) 1 Beutel ZYN002.

Teilnehmer der Studie ZYN-CL-033, die mehr als 30 kg wiegen, erhalten alle 12 Stunden (± 2 Stunden) 2 Beutel ZYN002.

Teilnehmer der Studie ZYN-CL-033, die mehr als 50 kg wiegen, erhalten alle 12 Stunden (± 2 Stunden) 3 Beutel ZYN002.

Nach Ermessen des Prüfarztes und nach Zustimmung des medizinischen Monitors kann die Dosis jederzeit nach dem ersten Behandlungsmonat auf insgesamt 6 Beutel pro Tag erhöht oder auf insgesamt 2 Beutel pro Tag verringert werden.

Bei Teilnehmern, deren Gewicht sich im Laufe der Studie ändert, können ihre Dosen nach Ermessen des Prüfarztes bei oder nach dem Besuch in Monat 1 geändert oder aufgrund von Verträglichkeitsproblemen nach Ermessen des Prüfarztes reduziert werden.

Teilnehmer, die Antiepileptika einnehmen, können nach dem 52-wöchigen Behandlungszeitraum eine weitere ein- oder zweiwöchige Behandlung erhalten, um die Studienbehandlung auslaufen zu lassen.

Blutproben werden für die Sicherheitsanalyse von ZYN002 entnommen. Zusätzlich werden die Eltern/Betreuer gebeten, einige Fragebögen auszufüllen. Es wird andere Fragebögen und Skalen geben, die vor Ort vom Studienarzt und/oder mit dem Teilnehmer und seinen Eltern/Betreuern ausgefüllt werden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

476

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Children's Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital - South Brisbane
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3161
        • Genetics Clinics Australia
  • Neuseeland
      • Wellington, Neuseeland, 6021
        • Wellington Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85006
        • Southwest Autism Research and Resource Center
    • California
      • Culver City, California, Vereinigte Staaten, 90230
        • Science 37
      • Irvine, California, Vereinigte Staaten, 92604
        • Amnova Clinical Research, LLC
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • UC Davis Health System, MIND Institute
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's Research Institute
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Han Phan
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55414
        • Masonic Institute of Developing Brain
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39216
        • University of Mississipi Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • The Fragile X Spectrum Disorder Clinic at Icahn School of Medicine at Mount Sinai, Division of Medical Genetics
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 74136
        • Central States Research
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • Primary Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Vereinigtes Königreich, LE15WW
        • Research Space
    • Lothian
      • Edinburgh, Lothian, Vereinigtes Königreich, EH105HF
        • Children's Clinical Research Facility, Royal Hospital for Children and Young People

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Monate bis 14 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Teilnahme an Studie ZYN2-CL-016 oder Studie Zyn2-CL-033.
  • Patienten und Eltern/Betreuer stimmen zu, alle Studienbeschränkungen einzuhalten und alle Studienverfahren einzuhalten.
  • Patienten und Eltern/Betreuer müssen angemessen über Art und Risiken der Studie informiert werden und vor der Aufnahme in ZYN2-CL-017 eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben.
  • Nach Meinung des Prüfarztes sind die Patienten und Eltern/Betreuer zuverlässig und bereit und in der Lage, alle Protokollanforderungen und Verfahren einzuhalten.
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen bei allen vorgesehenen Besuchen einen negativen Schwangerschaftstest haben

Ausschlusskriterien:

  • Der Patient erhält Prüfpräparate (nicht ZYN002) oder verwendet experimentelle Geräte.
  • Der Patient hat ein anhaltendes schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) oder hatte ein SAE in ZYN2-CL-016 oder ZYN2-CL-033, was ihn nach Meinung des Prüfarztes von der Teilnahme ausschließen sollte.
  • Frauen, die schwanger sind, stillen oder eine Schwangerschaft planen; Frauen im gebärfähigen Alter und männliche Patienten mit einem Partner im gebärfähigen Alter, die nicht bereit oder nicht in der Lage sind, für die Dauer der Therapie und für drei Monate nach der letzten Dosis des Studienmedikaments eine akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden.
  • Patienten mit Alanin-Aminotransferase (ALT), Aspartat-Aminotransferase (AST) oder Gesamtbilirubinspiegeln ≥ 2-mal die Obergrenze des Normalwerts (ULN) oder mit alkalischen Phosphatase-Spiegeln ≥ 3-mal die ULN, wie von Patientensicherheitslabors bestimmt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ZYN002
ZYN002 - Transdermales Cannabidiol-Gel
Arzneimittel: ZYN002 - Transdermales Cannabidiol-Gel
Pharmazeutisch hergestellt. Cannabidiol formuliert als klares Gel (transdermale Verabreichung)
Andere Namen:
  • Transdermales Cannabidiol-Gel

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von Zyn002, die als transdermale Gelformulierung verabreicht wurde.
Zeitfenster: Bis zu 96 Monate.
Die Sicherheitsbewertung umfasst die Sammlung von aufstrebenden unerwünschten Ereignissen zur Behandlung
Bis zu 96 Monate.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der langfristigen Wirksamkeit von ZYN002 bei der Behandlung von FXS-Symptomen.
Zeitfenster: Wechsel vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert (letzte Bewertung vor der ersten Dosis von ZYN002) in den ABC-CFXS-Subskalenwerten.
Wechsel vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

9. November 2018

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Juni 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Juni 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Dezember 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Januar 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. Januar 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ZYN2-CL-017

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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