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Extension en ouvert pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme de ZYN002 chez les enfants et les adolescents atteints du FXS

21 mai 2026 mis à jour par: Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

Une étude d'extension en ouvert pour évaluer l'innocuité et la tolérance à long terme du ZYN002 administré sous forme de gel transdermique aux enfants et adolescents atteints du syndrome de l'X fragile - CONNECT-FX Open Label Extension (OLE)

Le ZYN002 est un cannabidiol de fabrication pharmaceutique développé sous forme de gel transparent pouvant être appliqué sur la peau (appelé administration transdermique).

Le gel sera appliqué sur une peau propre, sèche et intacte des épaules et/ou du haut des bras.

Les participants aux études ZYN2-CL-016 et ZYN2-CL-033 qui répondent aux critères d'inclusion et à aucun des critères d'exclusion de l'étude ZYN2-CL-017 sont éligibles.

Les parents/tuteurs appliqueront le gel à l'étude deux fois par jour pendant la période de traitement de 52 semaines.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude d'extension en ouvert, multicentrique, visant à évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme du cannabidiol administré sous forme de ZYN002, un gel transdermique, pour le traitement des enfants et des adolescents atteints du syndrome de l'X fragile (FXS). Les patients masculins et féminins atteints de FXS seront traités jusqu'à 12 mois. Jusqu'à 450 patients masculins et féminins, âgés de 3 à 18 ans seront inscrits.

Les parents/tuteurs appliqueront le gel à l'étude deux fois par jour pendant la période de traitement de 52 semaines.

Les participants de l'étude ZYN-CL-016 dont le poids est inférieur ou égal à 35 kg recevront 1 sachet de ZYN002, appliqué toutes les 12 heures (± 2 heures).

Les participants de l'étude ZYN-CL-016 pesant plus de 35 kg recevront 2 sachets de ZYN002, appliqués toutes les 12 heures (± 2 heures).

Les participants de l'étude ZYN-CL-033 dont le poids est inférieur ou égal à 30 kg recevront 1 sachet de ZYN002, appliqué toutes les 12 heures (± 2 heures).

Les participants de l'étude ZYN-CL-033 pesant plus de 30 kg recevront 2 sachets de ZYN002, appliqués toutes les 12 heures (± 2 heures).

Les participants de l'étude ZYN-CL-033 pesant plus de 50 kg recevront 3 sachets de ZYN002, appliqués toutes les 12 heures (± 2 heures).

À la discrétion de l'investigateur et avec l'approbation du moniteur médical, la dose peut être augmentée jusqu'à un total de 6 sachets par jour ou diminuée jusqu'à un total de 2 sachets par jour à tout moment après le premier mois de traitement.

Les participants dont le poids change au cours de l'étude peuvent voir leurs doses modifiées à la discrétion de l'investigateur lors ou après la visite du mois 1, ou réduites en raison de problèmes de tolérabilité à la discrétion de l'investigateur.

Les participants qui prennent des médicaments antiépileptiques peuvent bénéficier d'une ou deux semaines supplémentaires de traitement après la période de traitement de 52 semaines pour réduire progressivement le traitement à l'étude.

Des échantillons de sang seront prélevés pour l'analyse de sécurité de ZYN002. De plus, les parents/tuteurs seront invités à remplir des questionnaires. Il y aura d'autres questionnaires et échelles qui seront remplis sur le site par le médecin de l'étude et/ou avec le participant et ses parents/tuteurs.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

476

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australie, 2145
        • Westmead Children's Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australie, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital - South Brisbane
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australie, 3161
        • Genetics Clinics Australia
  • Nouvelle-Zélande
      • Wellington, Nouvelle-Zélande, 6021
        • Wellington Hospital
  • Royaume-Uni
      • Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Royaume-Uni, LE15WW
        • Research Space
    • Lothian
      • Edinburgh, Lothian, Royaume-Uni, EH105HF
        • Children's Clinical Research Facility, Royal Hospital for Children and Young People
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85006
        • Southwest Autism Research and Resource Center
    • California
      • Culver City, California, États-Unis, 90230
        • Science 37
      • Irvine, California, États-Unis, 92604
        • Amnova Clinical Research, LLC
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • UC Davis Health System, MIND Institute
    • Colorado
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Children's Research Institute
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
        • Han Phan
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55414
        • Masonic Institute of Developing Brain
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, États-Unis, 39216
        • University of Mississipi Medical Center
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • The Fragile X Spectrum Disorder Clinic at Icahn School of Medicine at Mount Sinai, Division of Medical Genetics
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, États-Unis, 74136
        • Central States Research
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, États-Unis, 29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
        • Primary Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

5 mois à 14 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Participation à l'étude ZYN2-CL-016 ou à l'étude Zyn2-CL-033.
  • Les patients et les parents/soignants acceptent de respecter toutes les restrictions de l'étude et de se conformer à toutes les procédures de l'étude.
  • Les patients et les parents/soignants doivent être correctement informés de la nature et des risques de l'étude et donner leur consentement éclairé écrit avant l'inscription au ZYN2-CL-017.
  • De l'avis de l'enquêteur, les patients et les parents/soignants sont fiables et sont disposés et capables de se conformer à toutes les exigences et procédures du protocole.
  • Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif à toutes les visites désignées

Critère d'exclusion:

  • Le patient reçoit des médicaments expérimentaux (pas ZYN002) ou utilise des dispositifs expérimentaux.
  • Le patient présente un événement indésirable grave (EIG) en cours ou a subi un EIG dans ZYN2-CL-016 ou ZYN2-CL-033, ce qui, de l'avis de l'investigateur, devrait l'exclure de la participation.
  • Les femmes enceintes, qui allaitent ou qui planifient une grossesse ; les femmes en âge de procréer et les hommes avec un partenaire en âge de procréer qui ne veulent pas ou ne peuvent pas utiliser une méthode de contraception acceptable pendant la durée du traitement et pendant trois mois après la dernière dose du médicament à l'essai.
  • Patients qui ont des taux d'alanine aminotransférase (ALT), d'aspartate aminotransférase (AST) ou de bilirubine totale ≥ 2 fois la limite supérieure de la normale (LSN) ou qui ont des taux de phosphatase alcaline ≥ 3 fois la LSN, comme déterminé par les laboratoires de sécurité des patients.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: ZYN002
ZYN002 - Gel transdermique au cannabidiol
Médicament: ZYN002 - Gel transdermique au cannabidiol
Fabriqué pharmaceutiquement. Cannabidiol formulé sous forme de gel transparent (administration transdermique)
Autres noms:
  • Gel transdermique au cannabidiol

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer l'innocuité à long terme et la tolérabilité de Zyn002 administré comme une formulation de gel transdermique.
Délai: Jusqu'à 96 mois.
L'évaluation de la sécurité comprendra la collecte de tout traitement émergent émergent des événements indésirables
Jusqu'à 96 mois.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer l'efficacité à long terme de ZYN002 dans le traitement des symptômes du FXS.
Délai: Changement de la ligne de base à la fin du traitement
Changement par rapport à la ligne de base (dernière évaluation avant la première dose de ZYN002) dans les scores de la sous-échelle ABC-CFXS.
Changement de la ligne de base à la fin du traitement

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

9 novembre 2018

Achèvement primaire (Estimé)

30 juin 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 juin 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 décembre 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 janvier 2019

Première publication (Réel)

14 janvier 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

27 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 mai 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ZYN2-CL-017

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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