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Extensão de rótulo aberto para avaliar a segurança e tolerabilidade a longo prazo de ZYN002 em crianças e adolescentes com FXS

21 de maio de 2026 atualizado por: Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo de extensão aberta para avaliar a segurança e tolerabilidade a longo prazo do ZYN002 administrado como um gel transdérmico para crianças e adolescentes com síndrome do X frágil - CONNECT-FX Open Label Extension (OLE)

ZYN002 é um canabidiol fabricado farmaceuticamente que é desenvolvido como um gel transparente que pode ser aplicado na pele (chamado de entrega transdérmica).

O gel será aplicado na pele limpa, seca e intacta dos ombros e/ou braços.

Os participantes dos estudos ZYN2-CL-016 e ZYN2-CL-033 que atendem aos critérios de inclusão e nenhum dos critérios de exclusão do estudo ZYN2-CL-017 são elegíveis.

Os pais/responsáveis ​​aplicarão o gel do estudo duas vezes ao dia durante o período de tratamento de 52 semanas.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de extensão aberta, multicêntrico, para avaliar a segurança e a tolerabilidade a longo prazo do canabidiol administrado como ZYN002, um gel transdérmico, para o tratamento de crianças e adolescentes com Síndrome do X Frágil (FXS). Pacientes masculinos e femininos com FXS serão tratados por até 12 meses. Serão inscritos até 450 pacientes do sexo masculino e feminino, com idades entre 3 e 18 anos.

Os pais/responsáveis ​​aplicarão o gel do estudo duas vezes ao dia durante o período de tratamento de 52 semanas.

Os participantes do estudo ZYN-CL-016 com peso menor ou igual a 35 kg receberão 1 sachê de ZYN002, aplicado a cada 12 horas (± 2 horas).

Os participantes do estudo ZYN-CL-016 com peso superior a 35 kg receberão 2 sachês de ZYN002, aplicados a cada 12 horas (± 2 horas).

Os participantes do estudo ZYN-CL-033 com peso menor ou igual a 30 kg receberão 1 sachê de ZYN002, aplicado a cada 12 horas (± 2 horas).

Os participantes do estudo ZYN-CL-033 com peso superior a 30 kg receberão 2 sachês de ZYN002, aplicados a cada 12 horas (± 2 horas).

Os participantes do estudo ZYN-CL-033 com peso superior a 50 kg receberão 3 sachês de ZYN002, aplicados a cada 12 horas (± 2 horas).

A critério do investigador e aprovação do monitor médico, a dose pode ser aumentada para um total de 6 sachês por dia ou diminuída para um total de 2 sachês por dia a qualquer momento após o primeiro mês de tratamento.

Os participantes cujo peso muda durante o estudo podem ter suas doses alteradas a critério do investigador durante ou após a visita do Mês 1, ou reduzidas devido a problemas de tolerabilidade a critério do investigador.

Os participantes que estão tomando drogas antiepilépticas podem ter mais uma ou duas semanas de tratamento após o período de tratamento de 52 semanas para diminuir o tratamento do estudo.

Amostras de sangue serão coletadas para análise de segurança do ZYN002. Além disso, os pais/responsáveis ​​serão solicitados a preencher alguns questionários. Haverá outros questionários e escalas que serão preenchidos no local pelo médico do estudo e/ou com o participante e seus pais/cuidadores.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

476

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrália, 2145
        • Westmead Children's Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrália, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital - South Brisbane
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrália, 3161
        • Genetics Clinics Australia
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006
        • Southwest Autism Research and Resource Center
    • California
      • Culver City, California, Estados Unidos, 90230
        • Science 37
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92604
        • Amnova Clinical Research, LLC
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Health System, MIND Institute
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's Research Institute
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Han Phan
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55414
        • Masonic Institute of Developing Brain
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • University of Mississipi Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • The Fragile X Spectrum Disorder Clinic at Icahn School of Medicine at Mount Sinai, Division of Medical Genetics
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74136
        • Central States Research
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Primary Children's Hospital
  • Nova Zelândia
      • Wellington, Nova Zelândia, 6021
        • Wellington Hospital
  • Reino Unido
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Reino Unido, LE15WW
        • Research Space
    • Lothian
      • Edinburgh, Lothian, Reino Unido, EH105HF
        • Children's Clinical Research Facility, Royal Hospital for Children and Young People

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

5 meses a 14 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Participou do estudo ZYN2-CL-016 ou do estudo Zyn2-CL-033.
  • Os pacientes e pais/responsáveis ​​concordam em cumprir todas as restrições do estudo e cumprir todos os procedimentos do estudo.
  • Os pacientes e pais/cuidadores devem ser adequadamente informados sobre a natureza, os riscos do estudo e dar consentimento informado por escrito antes da inscrição no ZYN2-CL-017.
  • Na opinião do Investigador, os pacientes e pais/cuidadores são confiáveis ​​e estão dispostos e aptos a cumprir todos os requisitos e procedimentos do protocolo.
  • Mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo em todas as visitas designadas

Critério de exclusão:

  • O paciente está recebendo qualquer medicamento experimental (não ZYN002) ou usando qualquer dispositivo experimental.
  • O paciente tem um evento adverso grave (SAE) contínuo ou experimentou um SAE em ZYN2-CL-016 ou ZYN2-CL-033, que, na opinião do investigador, deve excluí-los da participação.
  • Mulheres grávidas, amamentando ou planejando uma gravidez; mulheres com potencial para engravidar e pacientes do sexo masculino com um parceiro com potencial para engravidar que não desejam ou não podem usar um método aceitável de contracepção durante a terapia e por três meses após a última dose do medicamento em estudo.
  • Pacientes com níveis de alanina aminotransferase (ALT), aspartato aminotransferase (AST) ou bilirrubina total ≥ 2 vezes o limite superior do normal (LSN) ou níveis de fosfatase alcalina ≥ 3 vezes o LSN, conforme determinado pelos laboratórios de segurança do paciente.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: ZYN002
ZYN002 - gel transdérmico de canabidiol
Medicamento: ZYN002 - Gel Transdérmico de Canabidiol
Fabricado farmaceuticamente. Canabidiol formulado como um gel transparente (entrega transdérmica)
Outros nomes:
  • Canabidiol Gel transdérmico

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliar a segurança e a tolerabilidade a longo prazo do Zyn002 administrado como uma formulação de gel transdérmica.
Prazo: Até 96 meses.
A avaliação de segurança incluirá a coleta de qualquer tratamento emergente para eventos adversos
Até 96 meses.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliar a eficácia a longo prazo de ZYN002 no tratamento dos sintomas de FXS.
Prazo: Mudança da linha de base até o final do tratamento
Mudança da linha de base (última avaliação antes da primeira dose de ZYN002) nas pontuações da subescala ABC-CFXS.
Mudança da linha de base até o final do tratamento

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

9 de novembro de 2018

Conclusão Primária (Estimado)

30 de junho de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de junho de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

26 de dezembro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

9 de janeiro de 2019

Primeira postagem (Real)

14 de janeiro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

27 de maio de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

21 de maio de 2026

Última verificação

1 de maio de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ZYN2-CL-017

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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