Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое расширение для оценки долгосрочной безопасности и переносимости ZYN002 у детей и подростков с FXS

21 мая 2026 г. обновлено: Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

Открытое дополнительное исследование для оценки долгосрочной безопасности и переносимости ZYN002, вводимого в виде трансдермального геля детям и подросткам с синдромом ломкой Х-хромосомы - CONNECT-FX Open Label Extension (OLE)

ZYN002 представляет собой каннабидиол фармацевтического производства, который разработан в виде прозрачного геля, который можно наносить на кожу (так называемая трансдермальная доставка).

Гель наносится на чистую, сухую, неповрежденную кожу плеч и/или предплечий.

Участники исследований ZYN2-CL-016 и ZYN2-CL-033, соответствующие критериям включения и ни одному из критериев исключения для исследования ZYN2-CL-017, имеют право на участие.

Родители/опекуны будут наносить исследуемый гель два раза в день в течение 52-недельного периода лечения.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это открытое расширенное многоцентровое исследование для оценки долгосрочной безопасности и переносимости каннабидиола, вводимого в виде трансдермального геля ZYN002, для лечения детей и подростков с синдромом ломкой Х-хромосомы (FXS). Пациентов мужского и женского пола с FXS будут лечить до 12 месяцев. Будет зарегистрировано до 450 пациентов мужского и женского пола в возрасте от 3 до 18 лет.

Родители/опекуны будут наносить исследуемый гель два раза в день в течение 52-недельного периода лечения.

Участники исследования ZYN-CL-016, вес которых меньше или равен 35 кг, будут получать 1 пакетик ZYN002 каждые 12 часов (± 2 часа).

Участники исследования ZYN-CL-016 с массой тела более 35 кг будут получать 2 пакетика ZYN002 каждые 12 часов (± 2 часа).

Участники исследования ZYN-CL-033, вес которых меньше или равен 30 кг, будут получать 1 пакетик ZYN002 каждые 12 часов (± 2 часа).

Участники исследования ZYN-CL-033 с массой тела более 30 кг будут получать 2 пакетика ZYN002 каждые 12 часов (± 2 часа).

Участники исследования ZYN-CL-033 с массой тела более 50 кг будут получать 3 пакетика ZYN002 каждые 12 часов (± 2 часа).

По усмотрению исследователя и с разрешения медицинского наблюдателя доза может быть увеличена до 6 пакетиков в день или уменьшена до 2 пакетиков в день в любое время после первого месяца лечения.

Дозы участников, вес которых изменился в ходе исследования, могут быть изменены по усмотрению исследователя во время или после посещения месяца 1 или снижены из-за проблем с переносимостью по усмотрению исследователя.

Участники, принимающие противоэпилептические препараты, могут пройти дополнительно одну или две недели лечения после 52-недельного периода лечения, чтобы постепенно снизить дозу исследуемого препарата.

Образцы крови будут взяты для анализа безопасности ZYN002. Кроме того, родителей/опекунов попросят заполнить несколько анкет. Будут и другие анкеты и шкалы, которые будут заполняться на месте врачом-исследователем и/или участниками и их родителями/опекунами.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

476

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Австралия, 2145
        • Westmead Children's Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Австралия, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital - South Brisbane
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Австралия, 3161
        • Genetics Clinics Australia
  • Новая Зеландия
      • Wellington, Новая Зеландия, 6021
        • Wellington Hospital
  • Соединенное Королевство
      • Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Соединенное Королевство, LE15WW
        • Research Space
    • Lothian
      • Edinburgh, Lothian, Соединенное Королевство, EH105HF
        • Children's Clinical Research Facility, Royal Hospital for Children and Young People
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85006
        • Southwest Autism Research and Resource Center
    • California
      • Culver City, California, Соединенные Штаты, 90230
        • Science 37
      • Irvine, California, Соединенные Штаты, 92604
        • Amnova Clinical Research, LLC
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • UC Davis Health System, MIND Institute
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Children's Research Institute
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • Han Phan
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55414
        • Masonic Institute of Developing Brain
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Соединенные Штаты, 39216
        • University of Mississipi Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • The Fragile X Spectrum Disorder Clinic at Icahn School of Medicine at Mount Sinai, Division of Medical Genetics
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Соединенные Штаты, 74136
        • Central States Research
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Соединенные Штаты, 29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
        • Primary Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 5 месяцев до 14 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Участвовал в исследовании ZYN2-CL-016 или исследовании Zyn2-CL-033.
  • Пациенты и родители/опекуны соглашаются соблюдать все ограничения исследования и соблюдать все процедуры исследования.
  • Пациенты и родители/опекуны должны быть надлежащим образом проинформированы о характере и рисках исследования и дать письменное информированное согласие до регистрации в ZYN2-CL-017.
  • По мнению исследователя, пациенты и родители/опекуны заслуживают доверия и готовы и способны соблюдать все требования и процедуры протокола.
  • Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный тест на беременность во время всех назначенных посещений.

Критерий исключения:

  • Пациент получает какие-либо исследуемые препараты (не ZYN002) или использует какие-либо экспериментальные устройства.
  • Пациент имеет продолжающееся серьезное нежелательное явление (СНЯ) или перенес СНЯ в ZYN2-CL-016 или ZYN2-CL-033, что, по мнению исследователя, должно исключить их из участия.
  • Женщины, которые беременны, кормят грудью или планируют беременность; женщины детородного возраста и пациенты мужского пола с партнером детородного возраста, которые не желают или не могут использовать приемлемый метод контрацепции на время терапии и в течение трех месяцев после последней дозы пробного препарата.
  • Пациенты, у которых уровень аланинаминотрансферазы (АЛТ), аспартатаминотрансферазы (АСТ) или уровень общего билирубина в ≥ 2 раза превышает верхнюю границу нормы (ВГН) или уровень щелочной фосфатазы в ≥ 3 раза превышает ВГН по данным лабораторий безопасности пациентов.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ZYN002
ZYN002 - трансдермальный гель каннабидиола
Лекарство: ZYN002 - Трансдермальный гель с каннабидиолом
Фармацевтического производства. Каннабидиол в виде прозрачного геля (трансдермальная доставка)
Другие имена:
  • Трансдермальный гель каннабидиола

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить долгосрочную безопасность и переносимость Zyn002, введенного в качестве трансдермального гелевого состава.
Временное ограничение: До 96 месяцев.
Оценка безопасности будет включать в себя сбор любых возникающих негативных явлений лечения
До 96 месяцев.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить долгосрочную эффективность ZYN002 при лечении симптомов FXS.
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до конца лечения
Изменение по сравнению с исходным уровнем (последняя оценка перед первой дозой ZYN002) в баллах подшкалы ABC-CFXS.
Изменение от исходного уровня до конца лечения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

9 ноября 2018 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 июня 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 июня 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 декабря 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 января 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

14 января 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

27 мая 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 мая 2026 г.

Последняя проверка

1 мая 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ZYN2-CL-017

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Синдром ломкой Х-хромосомы

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Djibouti

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться