Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-labeluitbreiding om de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van ZYN002 bij kinderen en adolescenten met FXS te beoordelen

16 januari 2024 bijgewerkt door: Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

Een open-label extensieonderzoek om de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn te beoordelen van ZYN002 toegediend als een transdermale gel aan kinderen en adolescenten met het Fragile X-syndroom - CONNECT-FX Open Label Extension (OLE)

ZYN002 is een farmaceutisch vervaardigde cannabidiol die is ontwikkeld als een heldere gel die op de huid kan worden aangebracht (transdermale afgifte genoemd).

De gel wordt aangebracht op een schone, droge, intacte huid van de schouders en/of bovenarmen.

Deelnemers uit de ZYN2-CL-016- en ZYN2-CL-033-studies die voldoen aan de inclusiecriteria en geen van de exclusiecriteria voor studie ZYN2-CL-017 komen in aanmerking.

Ouders/verzorgers zullen de studiegel gedurende de behandelingsperiode van 52 weken tweemaal daags aanbrengen.

Studie Overzicht

Toestand

Aanmelden op uitnodiging

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een open-label uitbreidingsonderzoek in meerdere centra om de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn te beoordelen van cannabidiol toegediend als ZYN002, een transdermale gel, voor de behandeling van kinderen en adolescenten met het Fragiele X-syndroom (FXS). Mannelijke en vrouwelijke patiënten met FXS zullen maximaal 12 maanden worden behandeld. Er zullen maximaal 450 mannelijke en vrouwelijke patiënten in de leeftijd van 3 tot 18 jaar worden ingeschreven.

Ouders/verzorgers zullen de studiegel gedurende de behandelingsperiode van 52 weken tweemaal daags aanbrengen.

Deelnemers uit studie ZYN-CL-016 die minder dan of gelijk aan 35 kg wegen, krijgen 1 sachet ZYN002, aangebracht om de 12 uur (± 2 uur).

Deelnemers uit studie ZYN-CL-016 die meer dan 35 kg wegen, krijgen 2 sachets ZYN002 toegediend om de 12 uur (± 2 uur).

Deelnemers uit studie ZYN-CL-033 die minder dan of gelijk aan 30 kg wegen, krijgen 1 sachet ZYN002, toegediend om de 12 uur (± 2 uur).

Deelnemers uit studie ZYN-CL-033 die meer dan 30 kg wegen, krijgen 2 sachets ZYN002 toegediend om de 12 uur (± 2 uur).

Deelnemers uit studie ZYN-CL-033 die meer dan 50 kg wegen, krijgen 3 sachets ZYN002, aangebracht om de 12 uur (± 2 uur).

Naar goeddunken van de onderzoeker en goedkeuring van de medische monitor kan de dosis op elk moment na de eerste maand van de behandeling worden verhoogd tot in totaal 6 sachets per dag of worden verlaagd tot in totaal 2 sachets per dag.

Bij deelnemers van wie het gewicht in de loop van het onderzoek verandert, kan de dosis naar goeddunken van de onderzoeker op of na het bezoek van maand 1 worden gewijzigd, of naar goeddunken van de onderzoeker worden verlaagd vanwege problemen met de verdraagbaarheid.

Deelnemers die anti-epileptica gebruiken, kunnen na de behandelingsperiode van 52 weken nog één of twee weken extra worden behandeld om de studiebehandeling af te bouwen.

Er zullen bloedmonsters worden verzameld voor veiligheidsanalyse van ZYN002. Daarnaast wordt de ouders/verzorgers gevraagd een aantal vragenlijsten in te vullen. Er zullen andere vragenlijsten en schalen zijn die ter plekke worden ingevuld door de onderzoeksarts en/of met de deelnemer en hun ouders/verzorgers.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

450

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australië, 2145
        • Westmead Children's Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australië, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital - South Brisbane
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3161
        • Genetics Clinics Australia
  • Nieuw-Zeeland
      • Wellington, Nieuw-Zeeland, 6021
        • Wellington Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Verenigd Koninkrijk, LE15WW
        • Research Space
    • Lothian
      • Edinburgh, Lothian, Verenigd Koninkrijk, EH105HF
        • Children's Clinical Research Facility, Royal Hospital for Children and Young People
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85006
        • Southwest Autism Research and Resource Center
    • California
      • Culver City, California, Verenigde Staten, 90230
        • Science 37
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • UC Davis Health System, MIND Institute
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University School of Medicine
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Han Phan
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55414
        • Masonic Institute of Developing Brain
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Verenigde Staten, 39216
        • University of Mississipi Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Verenigde Staten, 07960
        • Fragile X Center of Atlantic Health System
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • The Fragile X Spectrum Disorder Clinic at Icahn School of Medicine at Mount Sinai, Division of Medical Genetics
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Verenigde Staten, 74136
        • Central States Research
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Media, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19063
        • Suburban Research Associates
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Verenigde Staten, 29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98198
        • University of Washington Center for Human Development and Disability

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 16 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelgenomen aan studie ZYN2-CL-016 of studie Zyn2-CL-033.
  • Patiënten en ouders/verzorgers stemmen ermee in zich te houden aan alle studiebeperkingen en zich te houden aan alle studieprocedures.
  • Patiënten en ouders/verzorgers moeten adequaat worden geïnformeerd over de aard en de risico's van het onderzoek en moeten schriftelijke geïnformeerde toestemming geven voorafgaand aan deelname aan ZYN2-CL-017.
  • Patiënten en ouders/verzorgers zijn naar het oordeel van de Onderzoeker betrouwbaar en bereid en in staat om alle protocoleisen en procedures na te leven.
  • Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten bij alle aangewezen bezoeken een negatieve zwangerschapstest ondergaan

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënt krijgt experimentele medicijnen (niet ZYN002) of gebruikt experimentele apparaten.
  • Patiënt heeft een aanhoudende ernstige bijwerking (SAE) of heeft een SAE ervaren in ZYN2-CL-016 of ZYN2-CL-033, wat naar de mening van de onderzoeker hem zou moeten uitsluiten van deelname.
  • Vrouwen die zwanger zijn, borstvoeding geven of een zwangerschap plannen; vrouwen die zwanger kunnen worden en mannelijke patiënten met een partner die zwanger kunnen worden die geen aanvaardbare anticonceptiemethode willen of kunnen gebruiken gedurende de behandeling en gedurende drie maanden na de laatste dosis van het proefgeneesmiddel.
  • Patiënten met alanineaminotransferase (ALAT), aspartaataminotransferase (AST) of totale bilirubinespiegels ≥ 2 keer de bovengrens van normaal (ULN) of alkalische fosfatasespiegels ≥ 3 keer de ULN zoals bepaald door laboratoria voor patiëntveiligheid.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: ZYN002
ZYN002 - cannabidiol transdermale gel
Geneesmiddel: ZYN002 - Cannabidiol transdermale gel
Farmaceutisch vervaardigd. Cannabidiol geformuleerd als een heldere gel (transdermale toediening)
Andere namen:
  • Cannabidiol transdermale gel

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn te evalueren van ZYN002 toegediend als een transdermale gelformulering.
Tijdsspanne: Tot 72 maanden.
De veiligheidsbeoordeling omvat het verzamelen van alle tijdens de behandeling optredende bijwerkingen
Tot 72 maanden.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de langetermijnwerkzaamheid van ZYN002 bij de behandeling van symptomen van FXS te evalueren.
Tijdsspanne: Verandering van baseline tot einde van de behandeling
Verandering ten opzichte van baseline (laatste beoordeling voorafgaand aan de eerste dosis ZYN002) in de ABC-CFXS-subschaalscores.
Verandering van baseline tot einde van de behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

9 november 2018

Primaire voltooiing (Geschat)

31 augustus 2027

Studie voltooiing (Geschat)

31 augustus 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 december 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 januari 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

14 januari 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 januari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ZYN2-CL-017

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Fragile X-syndroom

Klinische onderzoeken op ZYN002 - Cannabidiol transdermale gel

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Cambodia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren