FXSの小児および青年におけるZYN002の長期的な安全性と忍容性を評価するためのオープンラベル延長
脆弱X症候群の小児および青年に経皮吸収ゲルとして投与されるZYN002の長期安全性および忍容性を評価する非盲検延長試験 - CONNECT-FX Open Label Extension (OLE)
ZYN002 は薬学的に製造されたカンナビジオールであり、皮膚に適用できる透明なゲルとして開発されています (経皮送達と呼ばれます)。
ゲルは、肩および/または上腕の清潔で乾燥した無傷の皮膚に適用されます。
-ZYN2-CL-016 および ZYN2-CL-033 研究の参加者で、研究 ZYN2-CL-017 の選択基準を満たし、除外基準を満たさない患者は適格です。
保護者/介護者は、52 週間の治療期間中、1 日 2 回研究用ジェルを塗布します。
調査の概要
詳細な説明
これは、脆弱X症候群（FXS）の小児および青年患者の治療のために、経皮ゲルであるZYN002として投与されたカンナビジオールの長期的な安全性と忍容性を評価するための、非盲検延長の多施設研究です。 FXSの男性および女性患者は、最大12か月間治療されます。 3 歳から 18 歳までの男女合わせて最大 450 名が登録されます。
保護者/介護者は、52 週間の治療期間中、1 日 2 回研究用ジェルを塗布します。
研究 ZYN-CL-016 の参加者で、体重が 35 kg 以下の場合、ZYN002 の 1 サシェを 12 時間 (± 2 時間) ごとに塗布します。
研究 ZYN-CL-016 の参加者で、体重が 35 kg を超える場合は、12 時間 (± 2 時間) ごとに適用される ZYN002 の 2 つの小袋を受け取ります。
研究 ZYN-CL-033 の参加者で、体重が 30 kg 以下の場合は、12 時間 (± 2 時間) ごとに適用される ZYN002 の 1 サシェを受け取ります。
研究 ZYN-CL-033 の参加者で、体重が 30 kg を超える場合は、12 時間 (± 2 時間) ごとに適用される ZYN002 の 2 つの小袋を受け取ります。
ZYN-CL-033 試験の参加者で、体重が 50 kg を超える場合は、12 時間 (± 2 時間) ごとに適用される ZYN002 の小袋が 3 個与えられます。
治験責任医師の裁量と医療モニターの承認により、投与量は、治療の最初の 1 か月後いつでも、1 日合計 6 サシェに増やすか、1 日合計 2 サシェに減らすことができます。
研究の過程で体重が変化する参加者は、月1の訪問時またはその後に研究者の裁量で用量を変更するか、研究者の裁量で忍容性の問題のために減量することができます。
抗てんかん薬を服用している参加者は、52週間の治療期間の後にさらに1週間または2週間の治療を受けて、研究治療を漸減させることができます.
ZYN002の安全性分析のために血液サンプルが採取されます。 さらに、保護者/介護者は、いくつかのアンケートに記入するよう求められます。 治験担当医師および/または参加者とその両親/介護者が現場で記入する他のアンケートとスケールがあります。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85006
- Southwest Autism Research and Resource Center
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California
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Culver City、California、アメリカ、90230
- Science 37
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Irvine、California、アメリカ、92604
- Amnova Clinical Research, LLC
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- UC Davis Health System, MIND Institute
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Colorado
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Denver、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital of Colorado
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
- Children's Research Institute
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- University of Miami
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
- Han Phan
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University Medical Center
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55414
- Masonic Institute of Developing Brain
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Mississippi
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Jackson、Mississippi、アメリカ、39216
- University of Mississipi Medical Center
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New York
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New York、New York、アメリカ、10029
- The Fragile X Spectrum Disorder Clinic at Icahn School of Medicine at Mount Sinai, Division of Medical Genetics
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Oklahoma
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Tulsa、Oklahoma、アメリカ、74136
- Central States Research
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
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South Carolina
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Greenville、South Carolina、アメリカ、29605
- Greenwood Genetic Center
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
- Primary Children's Hospital
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Manchester、イギリス、M13 9WL
- Manchester University NHS Foundation Trust
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Leicestershire
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Leicester、Leicestershire、イギリス、LE15WW
- Research Space
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Lothian
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Edinburgh、Lothian、イギリス、EH105HF
- Children's Clinical Research Facility, Royal Hospital for Children and Young People
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New South Wales
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Sydney、New South Wales、オーストラリア、2145
- Westmead Children's Hospital
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Queensland
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Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
- Lady Cilento Children's Hospital - South Brisbane
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Victoria
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Melbourne、Victoria、オーストラリア、3161
- Genetics Clinics Australia
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Wellington、ニュージーランド、6021
- Wellington Hospital
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- -研究 ZYN2-CL-016 または研究 Zyn2-CL-033 に参加しました。
- 患者および保護者/介護者は、すべての研究制限を順守し、すべての研究手順に従うことに同意します。
- 患者および保護者/介護者は、研究の性質、リスクについて十分に知らされ、ZYN2-CL-017 に登録する前に書面によるインフォームド コンセントを提供する必要があります。
- 治験責任医師の意見では、患者と保護者/介護者は信頼でき、プロトコルのすべての要件と手順に進んで従うことができます。
- 出産の可能性のある女性は、指定されたすべての訪問で妊娠検査が陰性でなければなりません
除外基準:
- -患者は治験薬（ZYN002ではない）を受け取っているか、実験装置を使用しています。
- -患者は進行中の重篤な有害事象（SAE）を持っているか、ZYN2-CL-016またはZYN2-CL-033でSAEを経験しており、治験責任医師の意見では、参加から除外する必要があります。
- 妊娠中、授乳中、または妊娠を計画している女性; -出産の可能性のある女性および出産の可能性のあるパートナーを持つ男性患者で、治療期間中および治験薬の最終投与後3か月間、許容される避妊方法を使用したくない、または使用できない。
- -アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）、または総ビリルビンレベルが正常上限（ULN）の2倍以上である患者、またはアルカリホスファターゼレベルがULNの3倍以上である患者安全研究所から決定された患者。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ZYN002
ZYN002 - カンナビジオール経皮ジェル
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製薬的に製造されています。
透明ゲルとして処方されたカンナビジオール（経皮送達）
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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経皮ゲル製剤として投与されるZYN002の長期的な安全性と忍容性を評価する。
時間枠：最大96か月。
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安全性評価には、治療の緊急性の有害事象の収集が含まれます
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最大96か月。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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FXSの症状の治療におけるZYN002の長期有効性を評価すること。
時間枠：ベースラインから治療終了までの変化
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ABC-CFXSサブスケールスコアのベースライン（ZYN002の初回投与前の最後の評価）からの変化。
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ベースラインから治療終了までの変化
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協力者と研究者
出版物と役立つリンク
一般刊行物
- Heussler HS. Emerging Therapies and challenges for individuals with Angelman syndrome. Curr Opin Psychiatry. 2021 Mar 1;34(2):123-128. doi: 10.1097/YCO.0000000000000674.
- Berry-Kravis E, Hagerman R, Cohen J, Budimirovic D, Buchanan CB, Silove N, Tich N, Thibodeau A, Dobbins T, Sebree T, O'Quinn S, Albers DS, Bzdek KG, Nomikos G, Budur K. Long-term safety and tolerability of transdermal cannabidiol gel in children and adolescents with Fragile X syndrome (ZYN2-CL-017): an interim analysis of an ongoing open-label extension study. J Neurodev Disord. 2025 Nov 18;17(1):69. doi: 10.1186/s11689-025-09657-x.
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ZYN2-CL-017
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
脆弱X症候群の臨床試験
-
University of California, DavisNational Institute on Aging (NIA); Forest Laboratories完了
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Markus KnuppMerian Iselin Klinik; Basel Academy for Quality and Research in Medicine募集
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Instituto de Cardiologia do Rio Grande do Sul完了X線撮影 | Radiation Absorptionブラジル
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University of California, DavisNational Institute of Mental Health (NIMH)完了
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Joint Authority for Päijät-Häme Social and Health...Tampere University積極的、募集していない
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Umeå UniversityVästerbotten County Council, Sweden募集
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisINSERM UMR-942, Paris, France; M3DISIM完了