FXSの小児および青年におけるZYN002の長期的な安全性と忍容性を評価するためのオープンラベル延長
脆弱X症候群の小児および青年に経皮吸収ゲルとして投与されるZYN002の長期安全性および忍容性を評価する非盲検延長試験 - CONNECT-FX Open Label Extension (OLE)
ZYN002 は薬学的に製造されたカンナビジオールであり、皮膚に適用できる透明なゲルとして開発されています (経皮送達と呼ばれます)。
ゲルは、肩および/または上腕の清潔で乾燥した無傷の皮膚に適用されます。
-ZYN2-CL-016 および ZYN2-CL-033 研究の参加者で、研究 ZYN2-CL-017 の選択基準を満たし、除外基準を満たさない患者は適格です。
保護者/介護者は、52 週間の治療期間中、1 日 2 回研究用ジェルを塗布します。
調査の概要
詳細な説明
これは、脆弱X症候群（FXS）の小児および青年患者の治療のために、経皮ゲルであるZYN002として投与されたカンナビジオールの長期的な安全性と忍容性を評価するための、非盲検延長の多施設研究です。 FXSの男性および女性患者は、最大12か月間治療されます。 3 歳から 18 歳までの男女合わせて最大 450 名が登録されます。
保護者/介護者は、52 週間の治療期間中、1 日 2 回研究用ジェルを塗布します。
研究 ZYN-CL-016 の参加者で、体重が 35 kg 以下の場合、ZYN002 の 1 サシェを 12 時間 (± 2 時間) ごとに塗布します。
研究 ZYN-CL-016 の参加者で、体重が 35 kg を超える場合は、12 時間 (± 2 時間) ごとに適用される ZYN002 の 2 つの小袋を受け取ります。
研究 ZYN-CL-033 の参加者で、体重が 30 kg 以下の場合は、12 時間 (± 2 時間) ごとに適用される ZYN002 の 1 サシェを受け取ります。
研究 ZYN-CL-033 の参加者で、体重が 30 kg を超える場合は、12 時間 (± 2 時間) ごとに適用される ZYN002 の 2 つの小袋を受け取ります。
ZYN-CL-033 試験の参加者で、体重が 50 kg を超える場合は、12 時間 (± 2 時間) ごとに適用される ZYN002 の小袋が 3 個与えられます。
治験責任医師の裁量と医療モニターの承認により、投与量は、治療の最初の 1 か月後いつでも、1 日合計 6 サシェに増やすか、1 日合計 2 サシェに減らすことができます。
研究の過程で体重が変化する参加者は、月1の訪問時またはその後に研究者の裁量で用量を変更するか、研究者の裁量で忍容性の問題のために減量することができます。
抗てんかん薬を服用している参加者は、52週間の治療期間の後にさらに1週間または2週間の治療を受けて、研究治療を漸減させることができます.
ZYN002の安全性分析のために血液サンプルが採取されます。 さらに、保護者/介護者は、いくつかのアンケートに記入するよう求められます。 治験担当医師および/または参加者とその両親/介護者が現場で記入する他のアンケートとスケールがあります。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85006
- Southwest Autism Research and Resource Center
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California
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Culver City、California、アメリカ、90230
- Science 37
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- UC Davis Health System, MIND Institute
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Colorado
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Denver、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital of Colorado
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- University of Miami
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory University School of Medicine
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
- Han Phan
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University Medical Center
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55414
- Masonic Institute of Developing Brain
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Mississippi
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Jackson、Mississippi、アメリカ、39216
- University of Mississipi Medical Center
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New Jersey
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Morristown、New Jersey、アメリカ、07960
- Fragile X Center of Atlantic Health System
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New York
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New York、New York、アメリカ、10029
- The Fragile X Spectrum Disorder Clinic at Icahn School of Medicine at Mount Sinai, Division of Medical Genetics
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Oklahoma
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Tulsa、Oklahoma、アメリカ、74136
- Central States Research
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
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Media、Pennsylvania、アメリカ、19063
- Suburban Research Associates
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South Carolina
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Greenville、South Carolina、アメリカ、29605
- Greenwood Genetic Center
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
- Primary Children's Hospital
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98198
- University of Washington Center for Human Development and Disability
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Manchester、イギリス、M13 9WL
- Manchester University NHS Foundation Trust
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Leicestershire
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Leicester、Leicestershire、イギリス、LE15WW
- Research Space
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Lothian
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Edinburgh、Lothian、イギリス、EH105HF
- Children's Clinical Research Facility, Royal Hospital for Children and Young People
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New South Wales
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Sydney、New South Wales、オーストラリア、2145
- Westmead Children's Hospital
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Queensland
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Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
- Lady Cilento Children's Hospital - South Brisbane
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Victoria
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Melbourne、Victoria、オーストラリア、3161
- Genetics Clinics Australia
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Wellington、ニュージーランド、6021
- Wellington Hospital
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- -研究 ZYN2-CL-016 または研究 Zyn2-CL-033 に参加しました。
- 患者および保護者/介護者は、すべての研究制限を順守し、すべての研究手順に従うことに同意します。
- 患者および保護者/介護者は、研究の性質、リスクについて十分に知らされ、ZYN2-CL-017 に登録する前に書面によるインフォームド コンセントを提供する必要があります。
- 治験責任医師の意見では、患者と保護者/介護者は信頼でき、プロトコルのすべての要件と手順に進んで従うことができます。
- 出産の可能性のある女性は、指定されたすべての訪問で妊娠検査が陰性でなければなりません
除外基準:
- -患者は治験薬（ZYN002ではない）を受け取っているか、実験装置を使用しています。
- -患者は進行中の重篤な有害事象（SAE）を持っているか、ZYN2-CL-016またはZYN2-CL-033でSAEを経験しており、治験責任医師の意見では、参加から除外する必要があります。
- 妊娠中、授乳中、または妊娠を計画している女性; -出産の可能性のある女性および出産の可能性のあるパートナーを持つ男性患者で、治療期間中および治験薬の最終投与後3か月間、許容される避妊方法を使用したくない、または使用できない。
- -アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）、または総ビリルビンレベルが正常上限（ULN）の2倍以上である患者、またはアルカリホスファターゼレベルがULNの3倍以上である患者安全研究所から決定された患者。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：ZYN002
ZYN002 - カンナビジオール経皮ジェル
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製薬的に製造されています。
透明ゲルとして処方されたカンナビジオール（経皮送達）
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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経皮ゲル製剤として投与された ZYN002 の長期的な安全性と忍容性を評価すること。
時間枠：72ヶ月まで。
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安全性評価には、治療による緊急の有害事象の収集が含まれます
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72ヶ月まで。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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FXSの症状の治療におけるZYN002の長期有効性を評価すること。
時間枠：ベースラインから治療終了までの変化
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ABC-CFXSサブスケールスコアのベースライン（ZYN002の初回投与前の最後の評価）からの変化。
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ベースラインから治療終了までの変化
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協力者と研究者
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
脆弱X症候群の臨床試験
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University of California, DavisNational Institute on Aging (NIA); Forest Laboratories完了
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Markus KnuppMerian Iselin Klinik; Basel Academy for Quality and Research in Medicine募集
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University of California, DavisNational Institute of Mental Health (NIMH)完了
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Joint Authority for Päijät-Häme Social and Health...Tampere University積極的、募集していない
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Instituto de Cardiologia do Rio Grande do Sul完了X線撮影 | Radiation Absorptionブラジル
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisINSERM UMR-942, Paris, France; M3DISIM募集
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Ramsay Générale de SantéDr Béatrice Daoudわからない