Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open Label-udvidelse for at vurdere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af ZYN002 hos børn og unge med FXS

21. maj 2026 opdateret af: Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

Et åbent udvidelsesstudie for at vurdere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af ZYN002 administreret som en transdermal gel til børn og unge med fragilt X-syndrom - CONNECT-FX Open Label Extension (OLE)

ZYN002 er en farmaceutisk fremstillet Cannabidiol, der er udviklet som en klar gel, der kan påføres huden (kaldet transdermal levering).

Gelen påføres ren, tør, intakt hud på skuldre og/eller overarme.

Deltagere fra ZYN2-CL-016- og ZYN2-CL-033-undersøgelserne, der opfylder inklusionskriterierne og ingen af ​​eksklusionskriterierne for undersøgelsen ZYN2-CL-017, er kvalificerede.

Forældre/plejere vil anvende undersøgelsesgelen to gange dagligt i den 52-ugers behandlingsperiode.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en åben-label forlængelse, multi-center undersøgelse, for at vurdere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af cannabidiol administreret som ZYN002, en transdermal gel, til behandling af børn og unge patienter med Fragilt X Syndrom (FXS). Mandlige og kvindelige patienter med FXS vil blive behandlet i op til 12 måneder. Op til 450 mandlige og kvindelige patienter i alderen 3 til 18 år vil blive tilmeldt.

Forældre/plejere vil anvende undersøgelsesgelen to gange dagligt i den 52-ugers behandlingsperiode.

Deltagere fra studie ZYN-CL-016, der vejer mindre end eller lig med 35 kg, vil modtage 1 pose ZYN002, påført hver 12. time (± 2 timer).

Deltagere fra studie ZYN-CL-016, der vejer mere end 35 kg, vil modtage 2 breve med ZYN002, påført hver 12. time (± 2 timer).

Deltagere fra studie ZYN-CL-033, der vejer mindre end eller lig med 30 kg, vil modtage 1 pose ZYN002, påført hver 12. time (± 2 timer).

Deltagere fra undersøgelse ZYN-CL-033, der vejer mere end 30 kg, vil modtage 2 breve ZYN002, påført hver 12. time (± 2 timer).

Deltagere fra studiet ZYN-CL-033, der vejer mere end 50 kg, vil modtage 3 breve med ZYN002, påført hver 12. time (± 2 timer).

Efter investigators skøn og lægemonitors godkendelse kan dosis øges til i alt 6 breve om dagen eller reduceres til i alt 2 breve om dagen når som helst efter den første måneds behandling.

Deltagere, hvis vægt ændres i løbet af undersøgelsen, kan få deres doser ændret efter investigatorens skøn på eller efter måned 1 besøget eller reduceret på grund af tolerabilitetsproblemer efter investigatorens skøn.

Deltagere, der tager anti-epileptiske lægemidler, kan få yderligere en eller to ugers behandling efter den 52 ugers behandlingsperiode for at nedtrappe undersøgelsesbehandlingen.

Blodprøver vil blive indsamlet til sikkerhedsanalyse af ZYN002. Derudover vil forældrene/plejerne blive bedt om at udfylde nogle spørgeskemaer. Der vil være andre spørgeskemaer og skalaer, som vil blive udfyldt på stedet af undersøgelsens læge og/eller med deltageren og deres forældre/plejere.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

476

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Children's Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital - South Brisbane
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3161
        • Genetics Clinics Australia
  • Det Forenede Kongerige
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Det Forenede Kongerige, LE15WW
        • Research Space
    • Lothian
      • Edinburgh, Lothian, Det Forenede Kongerige, EH105HF
        • Children's Clinical Research Facility, Royal Hospital for Children and Young People
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85006
        • Southwest Autism Research and Resource Center
    • California
      • Culver City, California, Forenede Stater, 90230
        • Science 37
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92604
        • Amnova Clinical Research, LLC
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Health System, MIND Institute
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's Research Institute
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Han Phan
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55414
        • Masonic Institute of Developing Brain
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • University of Mississipi Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • The Fragile X Spectrum Disorder Clinic at Icahn School of Medicine at Mount Sinai, Division of Medical Genetics
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Forenede Stater, 74136
        • Central States Research
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Primary Children's Hospital
  • New Zealand
      • Wellington, New Zealand, 6021
        • Wellington Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 måneder til 14 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltog i undersøgelse ZYN2-CL-016 eller undersøgelse Zyn2-CL-033.
  • Patienter og forældre/plejere er enige om at overholde alle undersøgelsesrestriktioner og overholde alle undersøgelsesprocedurer.
  • Patienter og forældre/plejere skal informeres tilstrækkeligt om undersøgelsens art, risici og give skriftligt informeret samtykke før tilmelding til ZYN2-CL-017.
  • Efter Investigators opfattelse er patienterne og forældre/plejere pålidelige og villige og i stand til at overholde alle protokolkrav og procedurer.
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved alle udpegede besøg

Ekskluderingskriterier:

  • Patienten modtager forsøgslægemidler (ikke ZYN002) eller bruger eksperimentelle anordninger.
  • Patienten har en igangværende alvorlig bivirkning (SAE) eller har oplevet en SAE i ZYN2-CL-016 eller ZYN2-CL-033, hvilket efter investigators mening bør udelukke dem fra deltagelse.
  • Kvinder, der er gravide, ammer eller planlægger en graviditet; kvinder i den fødedygtige alder og mandlige patienter med en partner i den fødedygtige alder, som er uvillige eller ude af stand til at bruge en acceptabel præventionsmetode i hele behandlingens varighed og i tre måneder efter den sidste dosis af forsøgslægemidlet.
  • Patienter, som har alaninaminotransferase (ALT), aspartataminotransferase (AST) eller totale bilirubinniveauer ≥ 2 gange den øvre grænse for normal (ULN) eller har alkaliske fosfataseniveauer ≥ 3 gange ULN som bestemt fra patientsikkerhedslaboratorier.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ZYN002
ZYN002 - cannabidiol transdermal gel
Medicin: ZYN002 - Cannabidiol Transdermal Gel
Farmaceutisk fremstillet. Cannabidiol formuleret som en klar gel (transdermal levering)
Andre navne:
  • Cannabidiol transdermal gel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af Zyn002 administreret som en transdermal gelformulering.
Tidsramme: Op til 96 måneder.
Sikkerhedsvurdering vil omfatte indsamling af enhver behandling, der fremgår af behandlinger
Op til 96 måneder.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at evaluere den langsigtede effektivitet af ZYN002 i behandlingen af ​​symptomer på FXS.
Tidsramme: Skift fra baseline til afslutning af behandlingen
Ændring fra baseline (sidste vurdering før den første dosis af ZYN002) i ABC-CFXS subskala-scorerne.
Skift fra baseline til afslutning af behandlingen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. november 2018

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. juni 2026

Studieafslutning (Anslået)

30. juni 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. december 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. januar 2019

Først opslået (Faktiske)

14. januar 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ZYN2-CL-017

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fragilt X syndrom

Kliniske forsøg med ZYN002 - Cannabidiol Transdermal Gel

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Thailand

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner