Egyszeri és többszörös növekvő dózisú vizsgálat, amely az AG10 biztonságosságát, tolerálhatóságát, farmakokinetikai és PD-jét értékeli
2018. május 21. frissítette: Eidos Therapeutics, a BridgeBio company
1. fázisú randomizált, placebo-kontrollos, egyszeri és többszörös növekvő dózisú vizsgálat az AG10 tolerálhatóságáról, farmakokinetikájáról és farmakodinámiájáról egészséges alanyokon
Ez egy egyközpontú, prospektív, randomizált, placebo-kontrollos vizsgálat az AG10-ről egészséges felnőtt alanyokon.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Legfeljebb 48 egészséges önkéntes kap egyetlen adag AG10-et vagy placebót, és 5 napon keresztül ellenőrizni fogják a biztonságosságot és a tolerálhatóságot.
Legfeljebb 48 egészséges önkéntes kap többszöri adag AG10-et vagy placebót, és 15 napon keresztül ellenőrizni fogják biztonságosságát és tolerálhatóságát.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
56
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Arizona
-
Tempe, Arizona, Egyesült Államok, 85283
- Celerion
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Igen
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Súly >50 kg és ≤110 kg között;
- BMI 18-32 kg/m2;
- Azok az alanyok, akik az anamnézis, a fizikális vizsgálat, a 12 elvezetéses EKG és a standard laboratóriumi vizsgálatok alapján egészségesek;
- Olyan alanyok, akik negatívak a kábítószerrel való visszaélésre és az alkoholtesztekre;
- Nemdohányzó alanyok;
Kizárási kritériumok:
- Azok az alanyok, akik az első adagolást követő 4 héten belül vényköteles gyógyszereket használtak;
- Olyan alanyok, akiknek korábban kolecisztektómiája volt;
- Azok az alanyok, akik vény nélkül kapható gyógyszert használtak az -1. napot megelőző 7 napon belül;
- Olyan alanyok, akiknek klinikailag releváns anamnézisében vagy jelenlétében légúti, gyomor-bélrendszeri, vese-, máj-, hematológiai, nyirokrendszeri, neurológiai, szív- és érrendszeri, pszichiátriai, mozgásszervi, urogenitális, immunológiai, bőrgyógyászati vagy kötőszöveti betegségek vagy rendellenességek szerepelnek;
- Olyan alanyok, akiknek kóros szűrő-EKG-ja van;
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: AG10 egyszeri orális adag
AG10 orális tabletta, szájon át, egyszer
|
Aktív egyszeri növekvő dózis
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Placebo egyszeri orális adag
Placebo orális tabletta, szájon át, egyszer
|
Placebo egyszeri adag
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Biztonság és tolerálhatóság: egyéni és összesített vérnyomás, pulzusszám, EKG és laboradatok táblázatos formában, leíró statisztikákkal. A nemkívánatos eseményeket táblázatba foglaljuk, és az A rész (SAD) kontra B (MAD) és kezelés szerint foglalja össze.
Időkeret: 30 nap
|
Egészséges felnőtt alanyoknak adott egyszeri és többszöri AG10 adagok biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése
|
30 nap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Farmakokinetikai értékelések: T1/2
Időkeret: 30 nap
|
Felezési idő a plazmában (t1/2)
|
30 nap
|
|
Farmakokinetikai értékelések: Tmax
Időkeret: 30 nap
|
A maximális koncentráció eléréséig eltelt idő (Tmax)
|
30 nap
|
|
Farmakokinetikai értékelések: Cmax
Időkeret: 30 nap
|
Maximális koncentráció (Cmax)
|
30 nap
|
|
Farmakokinetikai értékelések: Cmin
Időkeret: 30 nap
|
Cmin
|
30 nap
|
|
Farmakokinetikai értékelések: AUC
Időkeret: 30 nap
|
A plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület (AUC)
|
30 nap
|
|
Farmakokinetikai értékelések: Clearance
Időkeret: 30 nap
|
Látszólagos távolság (CL/F)
|
30 nap
|
|
Farmakokinetikai értékelések: eloszlási térfogat
Időkeret: 30 nap
|
Látszólagos eloszlási térfogat (Vss/F)
|
30 nap
|
|
Farmakodinámiás értékelések: A TTR stabilizációra vonatkozó értékeléseket felsorolják és összefoglalják részenként, kezelésenként és időpontonként, megfelelő leíró statisztikák segítségével.
Időkeret: 30 nap
|
Az AG10-nek a TTR-hez való kötődését és/vagy annak stabilizálását megállapított ex vivo vizsgálatokkal értékeljük, beleértve a fluoreszcens polarizációs kizárási vizsgálatot (FPE) és immunoblot-vizsgálatot (Western blot) és a prealbumin (TTR) mennyiségi meghatározását.
|
30 nap
|
|
Farmakodinámiás értékelések: Western blot
Időkeret: 30 nap
|
Az AG10 kötődését a TTR-hez és/vagy annak stabilizálását megállapított ex vivo vizsgálatokkal értékeljük: Immunoblot (Western Blot)
|
30 nap
|
|
Farmakodinámiás értékelések: prealbumin
Időkeret: 30 nap
|
Az AG10 kötődését a TTR-hez és/vagy annak stabilizálását megállapított ex vivo vizsgálatokkal értékeljük: a prealbumin (TTR) mennyiségi meghatározása.
|
30 nap
|
|
Táplálékhatás: AUC
Időkeret: 30 nap
|
Az élelmiszerek AG10 PK-ra gyakorolt hatásának értékelése.
A teljes AUC logaritmussal transzformált értékeit lineáris vegyes hatásmodellel elemezzük, amelyben a formuláció, az időszak, a szekvencia és az átvitel fix hatások, a tárgy pedig véletlenszerű hatás.
|
30 nap
|
|
Táplálékhatás: Cmax
Időkeret: 30 nap
|
Az élelmiszerek AG10 PK-ra gyakorolt hatásának értékelése.
A Cmax logaritmikusan transzformált értékeit egy lineáris vegyes hatásmodell segítségével elemzik, amelyben rögzített hatások a megfogalmazás, a periódus, a szekvencia és az átvitel, a tárgy pedig véletlenszerű hatás.
|
30 nap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Együttműködők
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2017. szeptember 11.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2018. február 5.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2018. május 18.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2017. szeptember 18.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. szeptember 22.
Első közzététel (Tényleges)
2017. szeptember 27.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2018. május 23.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. május 21.
Utolsó ellenőrzés
2018. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- AG10-001
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a AG10 orális tabletta
-
Eidos Therapeutics, a BridgeBio companyAktív, nem toborzóAmiloid kardiomiopátia, transztiretinnel kapcsolatosEgyesült Államok, Spanyolország, Ausztrália, Kanada, Olaszország, Hollandia, Írország, Új Zéland, Belgium, Izrael, Görögország, Koreai Köztársaság, Csehország, Brazília, Dánia, Portugália, Egyesült Királyság
-
Eidos Therapeutics, a BridgeBio companyVisszavontTransztiretinnel kapcsolatos (ATTR) családi amiloid polineuropathia
-
Eidos Therapeutics, a BridgeBio companyVisszavontTransztiretinnel kapcsolatos (ATTR) családi amiloid polineuropathiaEgyesült Államok
-
Eidos Therapeutics, a BridgeBio companyBefejezveCsaládi ATTR-CM (ATTRm-CM vagy FAC) | Vad típusú ATTR-CM (ATTRwt-CM)Egyesült Államok
-
Eidos Therapeutics, a BridgeBio companyBefejezve
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.Eidos Therapeutics, a BridgeBio companyAktív, nem toborzóTüneti transzthyretin amiloid kardiomiopátiaJapán
-
Eidos Therapeutics, a BridgeBio companyAktív, nem toborzóAmiloid kardiomiopátiaEgyesült Államok
-
Alexion PharmaceuticalsCelerionBefejezve
-
Eidos Therapeutics, a BridgeBio companyBefejezveSzívbetegségek | Amiloidózis | Cardiomyopathiák | Transtiretin amiloidózis | Amiloid kardiomiopátiaEgyesült Államok, Hollandia, Írország, Kanada, Olaszország, Spanyolország, Belgium, Új Zéland, Izrael, Ausztrália, Portugália, Brazília, Lengyelország, Csehország, Dánia, Görögország, Koreai Köztársaság, Egyesült Királyság
-
Istituto Oncologico Veneto IRCCSToborzásKolorektális adenokarcinómaOlaszország