Törések megelőzése vesebetegségben – 1 (PREFERRED-1)

Annak ellenére, hogy a törékeny törések kockázata több mint 5-ször magasabb, mint a krónikus vesebetegségben (CKD) nem szenvedőknél, nincs bizonyíték arra vonatkozóan, hogyan lehet megelőzni a töréseket hemodializált betegeknél. A más populációkban előforduló törékeny törés megelőzésére szolgáló gyógyszerek vagy ellenjavalltok a dialízis során, vagy súlyos mellékhatásokkal járnak.

A Denosumab (Prolia) az egyetlen Health Canada által jóváhagyott gyógyszer a törékeny törések megelőzésére a CKD szakaszaiban. Míg a hemodializált betegeket is magában foglaló kis klinikai vizsgálatok megállapították, hogy a denosumab javítja a csontok ásványianyag-sűrűségét és csökkenti a csontcserét, továbbra sem világos, hogy ez a kezelés hatékonyan és biztonságosan megelőzi-e a törékeny töréseket ebben a populációban.

Ahelyett, hogy egy drága, hagyományos RCT-t végzünk, ahol az eredmények esetleg nem érvényesülnek a „valódi világban”, beépítjük a denosumab vizsgálatát a rutinkezelésbe. Beavatkozásunkat a dialízissel foglalkozó személyzet végzi, a résztvevőket szorosan nyomon követik az otthoni dialízisegységükön, és az ICES-en tárolt újrafelhasznált adatok segítségével rögzítik az alapjellemzőket és az eredményeket.

A PREFERRED Program átfogó célja annak meghatározása, hogy a denosumab kezelési útvonala a szokásos gondozáshoz képest (azaz a denosumab mellőzése) megváltoztatja-e a törékeny törés kockázatát a központi hemodialízisben részesülő betegeknél. A PREFERRED-1 egy kísérleti tanulmány, amely tájékoztatni fogja egy nagyszabású, hatékonyan lebonyolított, randomizált, kontrollált vizsgálat elvégzésének lehetőségét Kanadában annak tesztelésére, hogy a denosumab csökkenti-e a törékeny törések kockázatát hemodializált betegeknél.

A PREFERRED-1 céljai a következők:

1. Bizonyítsuk be, hogy egyszerűsített felvételi módszereink megkönnyítik a betegek toborzását több központban, időben;
2. Mutassa be, hogy megfelelően betartják a vizsgálati protokollt, és azt, hogy a betegek jól fogadták;
3. Győződjön meg arról, hogy a résztvevők betartják a kezelési kijelölést (azaz intervenciós csoport a denosumabbal, minimális átállás denosumabra a nem használt csoportban);
4. Győződjön meg arról, hogy nincsenek kezelhetetlen károsodásra utaló „jelek” (pl. hypocalcaemia), amely megakadályozná ennek a beavatkozásnak a nagyobb léptékű tesztelését.

Ez a „magas kockázatú” innovatív, pragmatikus megközelítésű kísérlet, amely a vesebetegségben szenvedőknél a törések megelőzésére szolgáló jobb kezelésekre összpontosít.

1. a valós betegek ellátásában bekövetkező átalakulási változások tájékoztatása;
2. alapvető ismeretek előállítása a vesebetegségben szenvedő betegek törésének és az egészségügyi rendszerünk számára felmerülő kapcsolódó költségek biztonságos megelőzéséhez;
3. elősegíti az együttműködésen alapuló, multidiszciplináris ellátást a komplex vesebetegségben szenvedők számára.