A Blinatumomab beadásának vizsgálata relapszusban/refrakter B prekurzor akut limfoblasztos leukémiában (R/R B-ALL) szenvedő kínai gyermekgyógyászati ​​betegeknél

Bevételi kritériumok:

• A résztvevő szülője vagy törvényesen felhatalmazott képviselője tájékozott beleegyezését adta, ha a résztvevő jogilag túl fiatal ahhoz, hogy tájékozott beleegyezését adja, és a résztvevő a helyi szabályozások és/vagy iránymutatások alapján írásbeli hozzájárulását adta a tanulmányspecifikus tevékenységek/eljárások megkezdése előtt.
• 1 hónaposnál idősebb és 18 évnél fiatalabb gyermekgyógyászati ​​résztvevők a tájékozott beleegyezés időpontjában
• Kiújult vagy/refrakter prekurzor B-sejtes akut limfoblasztos leukémia (ALL) betegség, amely ≥5%-os csontvelő-blasztokként definiálható, és a következők legalább egyikével:
• Második vagy későbbi csontvelő-visszaesés;
• Bármilyen csontvelő-relapszus allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció (alloHSCT) után;
• Más kezelésekkel szemben ellenálló:
• Az első relapszusban részt vevők esetében: a teljes remisszió (CR) nem érhető el a teljes standard reindukciós kemoterápiás kezelést követően
• Azon résztvevők esetében, akik nem érték el az első remissziót, a teljes standard indukciós sémát követő remisszió elmulasztása
• Karnofsky teljesítménystátusz ≥ 50% a ≥ 16 éves résztvevők esetében
• Lansky teljesítmény státusz ≥ 50% a 16 évnél fiatalabb résztvevőknél

Kizárási kritériumok:

- A központi idegrendszer (CNS) jelenlegi érintettségének bizonyítéka az ALL. A relapszus idején központi idegrendszeri betegségben szenvedő résztvevők jogosultak arra, hogy a központi idegrendszert sikeresen kezeljék a felvétel előtt.

Egyéb egészségügyi állapotok

• Klinikailag releváns, kezelést igénylő központi idegrendszeri patológia (pl. instabil epilepszia).
• Izolált extramedulláris (EM) betegség.
• Aktív rosszindulatú daganat, kivéve ALL.
• Burkitt leukémia az Egészségügyi Világszervezet (WHO) 2016-os kritériumai szerint.
• Kóros vese- vagy májfunkció a szűrés során az alábbiak szerint:
• Rendellenes szérum kreatinin az életkor/nem alapján, a küszöb kreatinin értékek szerint
• Közvetlen bilirubin > 1,5 mg/dl (25,6 μmol/L) a szűréskor (kivéve, ha Gilbert- vagy Meulengracht-kórhoz kapcsolódik).
• Tünetek és/vagy klinikai jelek és/vagy radiológiai és/vagy ultrahangos jelek, amelyek akut vagy kontrollálatlan krónikus fertőzésre, bármely más egyidejű betegségre vagy egészségügyi állapotra utalnak, amelyet a kezelés súlyosbíthat vagy súlyosan megnehezítené a protokollnak való megfelelést.
• Humán immunhiány vírus (HIV) vagy krónikus hepatitis B vírus (hepatitis B felületi antigén [HBsAg] pozitív) vagy hepatitis C vírus (HCV) (anti-HCV pozitív) fertőzés.
• A blinatumomabbal vagy a blinatumomab készítmény bármely termékével vagy összetevőjével szembeni ismert túlérzékenység.

Előzetes/egyidejű terápia

• AlloHSCT a protokollban meghatározott terápia megkezdése előtt 12 héten belül.
• Aktív akut vagy krónikus graft-versus-host-betegség (GvHD), amely immunszuppresszív gyógyszeres szisztémás kezelést igényel.
• Radioterápia a protokollban meghatározott terápia megkezdése előtt 2 héten belül.
• Immunterápia (pl. rituximab) a protokollban meghatározott terápia megkezdése előtt 4 héten belül. Korábbi sikertelen differenciálódási klaszter (CD19) által irányított terápia, például korábbi blinatumomab vagy CD19 kiméra antigénreceptor T-sejtek (CAR T-sejt) engedélyezett (igazolt folyamatos CD19+ expresszióval), ha a kezelést a protokollban meghatározott kezdete előtt több mint 4 héttel fejezték be. terápia.
• Rák kemoterápia a protokollban meghatározott terápia megkezdése előtt 2 héten belül. Kivéve az intratekális kemoterápiát és/vagy az alacsony dózisú fenntartó terápiát, például vinka alkaloidokat, merkaptopurint, metotrexátot vagy hidroxi-karbamidot vagy a fázis előtti kemoterápiát és/vagy dexametazont. Bármilyen, a fentiekben említett alacsony dózisú kemoterápiát abba kell hagyni az előfázis megkezdése előtt.

Korábbi/egyidejű klinikai tanulmányi tapasztalat

- Jelenleg egy másik vizsgálati eszközben vagy gyógyszervizsgálatban részesül kezelésben, vagy kevesebb, mint 4 héttel egy másik vizsgálati eszközzel vagy gyógyszervizsgálattal végzett kezelés befejezése óta. A tanulmányban való részvétel során végzett egyéb vizsgálati eljárások kizártak.

Egyéb kizárások

• Fogamzóképes korú női résztvevők pozitív terhességi teszttel, akiket a Szűrés során nagyon érzékeny vizelet- vagy szérum terhességi teszttel értékeltek.
• Női résztvevők, akik szoptatnak vagy szoptatni terveznek a vizsgálat alatt a protokoll szerint előírt kezelés utolsó adagját követő 12 hónapon belül, a legmagasabb teratogén kockázattal.
• Fogamzóképes korú női résztvevők, akik nem hajlandók a protokollban meghatározott fogamzásgátlási módszert alkalmazni a kezelés alatt és további 12 hónapig a protokoll szerint előírt kezelés utolsó adagja után, a legmagasabb teratogén kockázattal.
• Férfi résztvevők fogamzóképes nő partnerrel, akik nem hajlandók szexuális absztinenciát gyakorolni (tartózkodni a heteroszexuális érintkezéstől), vagy fogamzásgátlást alkalmazni a kezelés alatt és további 6 hónapig a protokoll által előírt kezelés utolsó adagja után, a legmagasabb teratogén kockázattal.
• A résztvevő valószínűleg nem lesz elérhető az összes protokoll által megkövetelt tanulmányi látogatás vagy eljárás elvégzésére, és/vagy az összes szükséges vizsgálati eljárás teljesítésére a résztvevő és a vizsgáló legjobb tudása szerint.
• Női résztvevők, akik terhességet terveztek a vizsgálat alatt a protokoll szerint előírt kezelés utolsó adagját követő 12 hónapig, a legmagasabb teratogén kockázattal.
• Férfi résztvevők, akik nem hajlandók tartózkodni a spermium adományozásától a kezelés alatt és további 6 hónapig a protokoll szerint előírt kezelés utolsó adagja után, a legmagasabb teratogén kockázattal.