Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Prevenzione della colestasi: efficacia dell'olio di pesce IV

1 dicembre 2020 aggiornato da: Mark Puder, Boston Children's Hospital
Le soluzioni di nutrizione parenterale (PN) salvano la vita nei pazienti con malattie gastrointestinali chirurgiche. Tuttavia, l'uso della PN nelle popolazioni pediatriche, in particolare nei neonati prematuri, è spesso associato a danno epatico che può infine portare a insufficienza epatica. In studi condotti su un modello murino, abbiamo osservato che le emulsioni di grasso per via endovenosa (IFE) costituite da acidi grassi omega-3 erano in grado di prevenire lo sviluppo della colestasi, un comune precursore della malattia epatica associata alla PN, nonché di invertire la PNALD preesistente attraverso una combinazione di fattori, tra cui una migliore clearance dei trigliceridi unita a proprietà antinfiammatorie. In una casistica riguardante pazienti con colestasi epatica, i livelli sierici di bilirubina sono diminuiti notevolmente dopo la somministrazione parenterale di un'emulsione lipidica a base di acidi grassi omega-3 (Omegaven®). I pazienti hanno tollerato questa terapia e non sono state osservate reazioni avverse attribuite al suo utilizzo. Sulla base dei risultati di questi studi precedenti, proponiamo di condurre uno studio randomizzato con l'obiettivo di ottenere prove preliminari dell'efficacia di un IFE a base di acidi grassi omega-3 nella prevenzione della PNALD nei bambini con insufficienza intestinale

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Proponiamo di condurre uno studio clinico controllato randomizzato per determinare se l'uso di una IFE a base di acidi grassi omega-3 nei neonati con malattia gastrointestinale chirurgica migliorerà gli esiti clinici rispetto ai neonati trattati con IFE standard fino a 6 mesi dopo la randomizzazione. Saranno idonei per l'arruolamento i neonati e i bambini di età inferiore a 3 mesi (postnatale) con malattia gastrointestinale chirurgica (definita come malattia gastrointestinale congenita o acquisita che richiede PN per più di 21 giorni). I pazienti che soddisfano tutti i criteri di inclusione ed esclusione saranno randomizzati a ricevere PN con Intralipid® o Omegaven®. L'aspetto di entrambi gli IFE è indistinguibile, quindi i pazienti, le famiglie e il team di assistenza medica saranno ciechi rispetto all'assegnazione del gruppo di trattamento. A parte il tipo IFE, l'assistenza clinica di entrambi i gruppi di neonati rimarrà invariata, compreso l'uso standard dei protocolli di avanzamento dell'alimentazione e il trattamento delle malattie gastrointestinali e di altro tipo sottostanti.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
19

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Childrens's Hospital Boston

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 3 mesi (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri di inclusione (tutti i seguenti):

  1. Malattia gastrointestinale congenita o acquisita che richiede un intervento chirurgico [come volvolo dell'intestino medio, gastroschisi-(con atresia nota o sospetta, perforazione(i) che richiede una digiunostomia o resezioni intestinali > 20 cm), onfalocele, atresia del digiuno o NEC- (nessuna drenaggi peritoneali) o atresia duodenale]; E
  2. Dipendenza prevista dalla nutrizione parenterale per il supporto nutrizionale completo o parziale per una durata prevista della terapia di almeno 21 giorni; I soggetti saranno giudicati dal loro team clinico per richiedere il supporto PN per un minimo di 21 giorni sulla base dei seguenti criteri: incapacità di tollerare l'alimentazione enterale, mancanza di suoni intestinali udibili, controindicazioni all'inizio dell'alimentazione enterale (ad es. di ischemia intestinale, ipotensione, vomito biliare o evidenza clinica o radiografica di occlusione intestinale); E
  3. Neonati e lattanti < 3 mesi di età (dopo la nascita); E
  4. Età gestazionale > 28 settimane; E
  5. Bilirubina diretta al basale inferiore a 1,0 mg/dL (normale); E
  6. Peso > 1 kg

Criteri di esclusione (uno qualsiasi dei seguenti):

  1. Esposizione all'emulsione di grasso di olio di soia per più di tre settimane (> 21 giorni) al momento dell'arruolamento
  2. Intolleranza o allergia nota o sospetta a uno qualsiasi dei componenti dello studio IFE, comprese le proteine ​​del pesce, della soia o dell'uovo
  3. Incapacità di ottenere il consenso informato scritto prima dei laboratori di riferimento
  4. Il paziente è arruolato in qualsiasi altra sperimentazione clinica che coinvolga un agente sperimentale (a meno che non sia approvato dai medici designati del team multidisciplinare)
  5. Intenzione di trasferire l'assistenza a un'altra struttura per pazienti entro 3 mesi dai laboratori di riferimento
  6. Qualsiasi livello sierico di trigliceridi superiore a 400 mg/dL al basale
  7. Anamnesi di disturbi emolitici gravi o INR superiore a 1,5 al basale (soglia INR superiore a 2 per bambini di età inferiore a 1 settimana)
  8. Anamnesi di shock che richiede vasopressori (dopamina uguale o inferiore a 20 microgrammi/chilogrammo/minuto è consentita; qualsiasi altro uso di vasopressori è escluso)
  9. Malattia epatica preesistente, indipendentemente dall'eziologia
  10. Emodinamicamente instabile come giudicato da PI
  11. Insufficienza renale (creatinina superiore a 0,4 mg/dL a meno che non abbia meno di 1 mese di età, quindi a discrezione del PI)
  12. Paziente precedentemente sottoposto a STEP (procedura di enteroplastica trasversale in serie)
  13. Il paziente è attualmente in ECMO o ossido nitrico
  14. GGTP > 80 mg/L al basale
  15. Peso < 1 kg al momento dell'iscrizione
  16. Età gestazionale <28 settimane al momento dell'arruolamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: PREVENZIONE
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: QUADRUPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
SPERIMENTALE: Omegaven
Omegaven è un'emulsione di grassi per via endovenosa a base di pesce
Droga: Omegaven
Omegaven è un'emulsione di grassi per via endovenosa a base di pesce
ACTIVE_COMPARATORE: Intralipidico
Droga: Intralipidico
Intralipid è un'emulsione di grasso per via endovenosa a base vegetale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Presenza vs. assenza di colestasi associata a PN (PNAC)
Lasso di tempo: 6 mesi
La definizione di "Presenza vs. Assenza di PNAC" varierà con l'età post concettuale del bambino. Nei neonati > 40 settimane dopo l'età concettuale, definiremo la colestasi associata a PN come quattro misurazioni consecutive (> 6 giorni di distanza) della bilirubina sierica diretta > 2,0 mg/dL ottenute in un periodo di 30 giorni in assenza di altre eziologie dimostrabili di colestasi . A causa dell'immaturità epatica, per i neonati <40 settimane dopo l'età concettuale, la colestasi associata alla PN sarà definita come quattro misurazioni consecutive (> 6 giorni di distanza) della bilirubina sierica diretta > 2,0 mg/dL ottenute in un periodo di 42 giorni.
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Profili di acidi grassi
Lasso di tempo: 6 mesi
(vale a dire, livelli di acido idromele, rapporti triene:tetraene, livelli totali di acidi grassi omega-3 e omega-6, livelli di acido arachidonico)
6 mesi
Aumento di peso e altezza
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Test di funzionalità epatica
Lasso di tempo: 6 mesi
(cioè. trigliceridi sierici, colesterolo, ALT, AST e livelli di bilirubina totale e diretta)
6 mesi
Morte per trapianto di fegato PNALD o fegato/tratto gastrointestinale.
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno
Durata della nutrizione parenterale
Lasso di tempo: 6 mesi
(cioè. tolleranza all'alimentazione enterale, compresi i giorni per raggiungere l'alimentazione enterale completa (circa 100-125 kcal/kg/giorno + 10%) dopo la randomizzazione e il numero di episodi di intolleranza alimentare (definita come interruzione dell'alimentazione enterale per > 12 ore), numero di neonati che necessitano di TPN fornendo > 10% del volume totale giornaliero di liquidi a 12 settimane dopo la randomizzazione e durata della TPN fornendo > 10% dell'assunzione totale giornaliera di liquidi)
6 mesi
Frequenza delle infezioni del flusso sanguigno
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Marcatori infiammatori (proteina C-reattiva), livelli di citochine
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Incidenza e gravità della ROP
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Valutazioni sullo sviluppo neurologico
Lasso di tempo: 6, 12 e 24 mesi (corretti per l'età gestazionale)
Lo sviluppo neurologico sarà valutato a 6, 12 e 24 mesi (corretto) utilizzando Bayley Scales of Infant Development III (punteggio medio totale, cognitivo, linguistico e motorio; e frequenza di ciascun punteggio <70). Il questionario genitore MSD verrà inviato a 12 e 24 mesi (corretto); e il Parent Report of Children's Abilities - Revised (PARCA-R) il questionario per i genitori verrà inviato a 24 mesi (coordinato).
6, 12 e 24 mesi (corretti per l'età gestazionale)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Boston Children's Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 luglio 2007

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 dicembre 2011

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2011

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
6 agosto 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
7 agosto 2007

Primo Inserito (STIMA)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
8 agosto 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
3 dicembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
1 dicembre 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 06-03-0105
  • 1R01FD003436-01 (FDA)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni