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Studio osservazionale sugli esiti nei pazienti con fibrosi cistica con mutazioni di gating selezionate su un allele CFTR (The VOCAL Study) (VOCAL)

12 novembre 2020 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Descrivere l'efficacia del trattamento con Kalydeco® nei pazienti con fibrosi cistica (FC) che presentano 1 delle 8 mutazioni CFTR gating non G551D (G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P o G1349D).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
75

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Bari, Italia
      • Messina, Italia
      • Milan, Italia
      • Milano, Italia
      • Naples, Italia
      • Potenza, Italia
      • Verona, Italia
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
      • Gronningen, Olanda
      • Heidelberglaan, Olanda
      • Nijmegen, Olanda
      • Rotterdam, Olanda
    • South Holland
      • Den Haag, South Holland, Olanda
  • Regno Unito
    • Greater London
      • London, Greater London, Regno Unito
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Regno Unito

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti di sesso maschile e femminile con FC, di età pari o superiore a 6 anni, che presentano 1 delle seguenti mutazioni CFTR su almeno 1 allele: G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P o G1349D

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina con diagnosi confermata di CF16
  • Almeno 1 allele con 1 delle seguenti mutazioni CFTR: G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D
  • Sei anni di età o più alla data della firma (Modulo di consenso informato) ICF e, se del caso, data di assenso
  • ICF firmati e, se del caso, Modulo di assenso firmato
  • In grado di comprendere i requisiti dello studio e rispettare le procedure di raccolta dei dati dello studio

Criteri di esclusione:

  • Precedentemente esposti a Kalydeco, ad eccezione dei pazienti attualmente trattati che hanno iniziato il trattamento con Kalydeco entro 6 mesi dall'arruolamento
  • Attualmente arruolato in uno studio interventistico Kalydeco o altro studio clinico terapeutico interventistico diretto alla modulazione CFTR
  • Storia del trapianto di organi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Riacutizzazioni polmonari - Numero di riacutizzazioni polmonari e durata del trattamento per le riacutizzazioni polmonari durante il trattamento con Kalydeco rispetto al periodo precedente al trattamento con Kalydeco
Lasso di tempo: 48 mesi
48 mesi
Microbiologia respiratoria - Percentuale di pazienti con colture positive per Pseudomonas aeruginosa durante il trattamento con Kalydeco rispetto al periodo precedente al trattamento con Kalydeco
Lasso di tempo: 48 mesi
48 mesi
Microbiologia respiratoria - Percentuale di pazienti con colture positive per batteri diversi da Pseudomonas aeruginosa e per funghi durante il trattamento con Kalydeco rispetto al periodo precedente al trattamento con Kalydeco
Lasso di tempo: 48 mesi
48 mesi
FEV1: variazione assoluta della percentuale del FEV1 predetto durante il trattamento con Kalydeco
Lasso di tempo: 48 mesi
48 mesi
Misure dello stato nutrizionale: variazione assoluta di peso, punteggio Z peso per età, indice di massa corporea (BMI) e punteggio Z BMI per età durante il trattamento con Kalydeco
Lasso di tempo: 48 mesi
48 mesi
Comorbidità: incidenza e prevalenza delle comorbidità durante il trattamento con Kalydeco rispetto al periodo precedente al trattamento con Kalydeco
Lasso di tempo: 48 mesi
48 mesi
Mortalità: Incidenza e causa dei decessi
Lasso di tempo: 48 mesi
48 mesi
Trapianto di organi: incidenza e motivo dei trapianti di organi
Lasso di tempo: 48 mesi
48 mesi

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Per esplorare l'effetto del trattamento con Kalydeco sulla qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) nei pazienti con FC e nei caregiver di pazienti pediatrici arruolati nello studio.
Lasso di tempo: 48 mesi
48 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 aprile 2015

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 ottobre 2020

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 ottobre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
11 maggio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 maggio 2015

Primo Inserito (STIMA)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
15 maggio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
13 novembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
12 novembre 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 novembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • VX14-770-116
  • 2014-002704-24 (EUDRACT_NUMBER)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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