Sicurezza e tollerabilità del film solubile orale di Riluzole nella sclerosi laterale amiotrofica

Criterio di inclusione:

1. Soggetti di sesso maschile o femminile, di età compresa tra i 18 e gli 80 anni compresi.
2. Soggetti con diagnosi di SLA probabile o certa secondo i criteri El-Escorial rivisitati.
3. I soggetti non devono avere alcuna allergia nota al riluzolo o agli ingredienti inattivi* nel ROSF.
4. I soggetti o il rappresentante legalmente autorizzato del soggetto devono essere disposti e in grado di completare il consenso/assenso informato e l'autorizzazione HIPAA.
5. Capacità di comprendere ed essere informato sulla natura dello studio, come valutato dal ricercatore principale o secondario.
6. Soggetti a cui è stato prescritto di assumere riluzolo prima o all'ora della prima dose. (Lo studio è aperto a soggetti che stanno attualmente assumendo riluzolo allo screening, soggetti che attualmente non stanno assumendo riluzolo allo screening ma che hanno assunto riluzolo in passato e soggetti che stanno per iniziare di nuovo con riluzolo (somministrato come ROSF nel corso di questo studio) .
7. Disponibilità a fare volontariato per l'intera durata dello studio e disponibilità ad aderire a tutti i requisiti del protocollo.
8. I soggetti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza sulle urine negativo allo Screening e alla Visita 1-3. Soggetti di sesso femminile in età fertile (es. non chirurgicamente sterile, non in postmenopausa da 2 anni o non con un partner sterile) deve avere un test di gravidanza negativo allo screening e alla visita 1-3, accettare l'astinenza, praticare la contraccezione a doppia barriera o utilizzare un metodo contraccettivo di barriera approvato dalla FDA (ad es. metodi ormonali o di barriera) per più di 2 mesi prima della visita di screening e impegnarsi a una forma accettabile di controllo delle nascite per la durata dello studio e per 30 giorni dopo la partecipazione allo studio.
9. I soggetti, a giudizio dello sperimentatore, devono essere candidati idonei per la somministrazione di ROSF (film solubile orale di riluzolo).

Criteri di esclusione:

1. - Soggetti con una storia di malattia epatica clinicamente significativa, malattia renale o qualsiasi altra condizione medica giudicata esclusiva dallo sperimentatore.
2. - Soggetti che non sono disposti a firmare il consenso informato o soggetti che per qualsiasi altro motivo a giudizio dello sperimentatore non sono in grado di completare lo studio.
3. Soggetti di sesso femminile che hanno un test di gravidanza sulle urine positivo (βhCG) allo screening o alla visita 1, stanno cercando una gravidanza o stanno allattando.
4. - Soggetti con cancro attivo nei 2 anni precedenti, ad eccezione del carcinoma a cellule basali della pelle trattato.
5. Soggetti che hanno assunto qualsiasi farmaco sperimentale entro 30 giorni prima dell'arruolamento o entro 5 emivite del farmaco sperimentale, qualunque sia il periodo più lungo. Tuttavia, i soggetti che hanno precedentemente completato altri studi clinici ROSF sponsorizzati da Aquestive negli ultimi 30 giorni prima dell'arruolamento possono essere considerati idonei per l'ingresso in questo studio.
6. Soggetti con anamnesi nota o presenza di insufficienza renale moderata o grave come definita da una clearance della creatinina calcolata di ≤50 ml/minuto.
7. Soggetti che attualmente assumono riluzolo con livelli di alanina aminotransferasi (ALT) superiori a 5 volte il limite superiore della norma o con evidenza di ittero clinico. (Riluzolo deve essere interrotto in questi pazienti.)
8. Soggetti che riceveranno riluzolo per la prima volta che presentano aumenti basali di diversi test di funzionalità epatica (in particolare bilirubina elevata). (Questi risultati al basale dovrebbero precludere l'uso di riluzolo incluso il ROSF.)
9. Uso di farmaci potenzialmente epatotossici: (ad es. allopurinolo, metildopa, sulfasalazina).
10. Soggetti con valori di laboratorio anomali clinicamente significativi a giudizio dello sperimentatore.
11. Uso di inibitori forti o moderati del CYP1A2 (es. ciprofloxacina, enoxacina, fluvoxamina, metoxsalene, mexiletina, tiabendazolo, vemurafenib, zileuton) e induttori del CYP1A2 (es. rifampicina e barbiturici) nei 30 giorni precedenti la prima somministrazione del farmaco.
12. Dipendente o parente stretto di un dipendente dello sperimentatore, MonoSol Rx LLC, una delle sue affiliate o partner o inVentiv Health.
13. Qualsiasi altra cosa che, secondo l'opinione dello sperimentatore, esporrebbe il soggetto a un rischio maggiore o precluderebbe la piena conformità o il completamento dello studio da parte del soggetto.