Bezpečnost a snášenlivost perorálního rozpustného filmu Riluzole u amyotrofické laterální sklerózy

Kritéria pro zařazení:

1. Mužské nebo ženské subjekty ve věku 18-80 let včetně.
2. Subjekty s diagnózou pravděpodobné nebo definitivní ALS v souladu s Revisited El-Escorial Criteria.
3. Subjekty nesmí mít žádnou známou alergii na riluzol nebo neaktivní složky* v ROSF.
4. Subjekty nebo zákonně oprávněný zástupce subjektu musí být ochoten a schopen dokončit informovaný souhlas/souhlas a autorizaci HIPAA.
5. Schopnost porozumět povaze studie a být o ní informován, jak ji posoudil primární nebo dílčí řešitel.
6. Subjekty, kterým bylo předepsáno užívat riluzol v době první dávky nebo před ní. (Studie je otevřena subjektům, které v současné době užívají riluzol při screeningu, subjektům, které v současné době neužívají riluzol při screeningu, ale užívaly riluzol v minulosti, a subjektům, u nichž je nově zahájena léčba riluzolem (v průběhu této studie uváděný jako ROSF) .
7. Možnost dobrovolnictví po celou dobu trvání studie a ochota dodržovat všechny požadavky protokolu.
8. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test z moči při screeningu a návštěvě 1-3. Ženy ve fertilním věku (tj. není chirurgicky sterilní, není 2 roky po menopauze nebo není se sterilním partnerem) musí mít negativní těhotenský test při screeningu a návštěvě 1-3, souhlasit s abstinencí, praktikováním dvojité bariérové ​​antikoncepce nebo používáním bariérové ​​metody antikoncepce schválené FDA (např. hormonální nebo bariérové ​​metody) po dobu delší než 2 měsíce před screeningovou návštěvou a zavázat se k přijatelné formě antikoncepce po dobu trvání studie a 30 dnů po účasti ve studii.
9. Subjekty, podle úsudku zkoušejícího, musí být vhodnými kandidáty pro podávání ROSF (riluzolový orální rozpustný film).

Kritéria vyloučení:

1. Subjekty s anamnézou klinicky významného onemocnění jater, onemocnění ledvin nebo jakéhokoli jiného zdravotního stavu, který výzkumník považoval za vylučující.
2. Subjekty, které nejsou ochotny podepsat informovaný souhlas, nebo subjekty, které z jakéhokoli jiného důvodu podle úsudku zkoušejícího nejsou schopny dokončit studii.
3. Ženy, které mají pozitivní těhotenský test v moči (βhCG) při screeningu nebo návštěvě 1, se snaží otěhotnět nebo kojí.
4. Subjekty s aktivní rakovinou během předchozích 2 let, kromě léčeného bazaliomu kůže.
5. Subjekty, které užily jakýkoli experimentální lék do 30 dnů před zařazením nebo do 5 poločasů testovaného léku – podle toho, které období je delší. Subjekty, které dříve dokončily jiné klinické studie ROSF sponzorované Aquestivem během posledních 30 dnů před zařazením, však mohou mít nárok na zvážení vstupu do této studie.
6. Subjekty se známou anamnézou nebo přítomností středně těžkého nebo těžkého poškození ledvin definovaného vypočtenou clearance kreatininu ≤50 ml/min.
7. Subjekty, které v současné době užívají riluzol s hladinami alaninaminotransferázy (ALT) vyššími než 5násobek horní hranice normálu nebo s prokázanou klinickou žloutenkou. (Riluzol by měl být u těchto pacientů vysazen.)
8. Jedinci, kteří budou dostávat riluzol poprvé, kteří vykazují základní zvýšení několika jaterních testů (zejména zvýšený bilirubin). (Tato zjištění na začátku by měla zabránit použití riluzolu včetně ROSF.)
9. Použití potenciálně hepatotoxických léků: (např. alopurinol, methyldopa, sulfasalazin).
10. Subjekty s klinicky významnými abnormálními laboratorními hodnotami podle úsudku zkoušejícího.
11. Použití silných nebo středně silných inhibitorů CYP1A2 (např. ciprofloxacin, enoxacin, fluvoxamin, metoxsalen, mexiletin, thiabendazol, vemurafenib, zileuton) a induktorů CYP1A2 rifampin a barbituráty) v předchozích 30 dnech před prvním podáním léku.
12. Zaměstnanec nebo přímý příbuzný zaměstnance vyšetřovatele, společnosti MonoSol Rx LLC, kterékoli z jejích přidružených společností nebo partnerů nebo společnosti inVentiv Health.
13. Cokoli jiného, ​​co by podle názoru zkoušejícího vystavilo subjektu zvýšenému riziku nebo bránilo subjektu v plném souladu nebo dokončení studie.