Efficacia della fotoferesi extracorporea (ECP) nel trattamento del diabete mellito di tipo 1 (OPERA)

Criterio di inclusione

• Diagnosi confermata e documentata di T1DM. I pazienti devono avere:
• Una storia documentata di T1DM entro i primi 3 anni dall'insorgenza.
• Dovrebbe essere in terapia con iniezioni a dosi multiple (MDI).
• Livelli di peptide C di ˂ 0,7 ng/mL.
• HbA1C da ≥ 6,5% a ≤ 10%.
• Evidenza di autoimmunità pancreatica, se disponibile (positivo anti-decarbossilasi dell'acido glutammico [GAD]; antigene dell'isolotto 2 [anti-IA2]; e/o anticorpi del trasportatore dello zinco 8 [ZnT8]).
• Maschio o femmina di età compresa tra ≥ 18 e ≤ 50 anni.
• Peso > 40 kg.
• Ematocrito ≥ 32%.
• Conta piastrinica ≥ 100 x10^9/L (con o senza supporto trasfusionale).
• Disponibilità a partecipare a tutti i test di studio OPERA, visite e procedure ECP, come indicato nel consenso informato.
• Disponibilità a utilizzare almeno un metodo affidabile di controllo delle nascite (ad es. astinenza, contraccettivi orali, dispositivi intrauterini, metodo di barriera con spermicida o sterilizzazione chirurgica) durante lo studio per tutti gli uomini e le donne in età fertile.
• Il paziente accetta di partecipare allo studio e firma il modulo di consenso informato dello Studio OPERA.

Criteri di esclusione

• Pediatrico di età < 18 o ˃ 50 anni.
• Diagnosi clinica del diabete mellito di tipo 2 (T2DM).
• Incapacità di tollerare i cambiamenti di fluidi associati all'ECP (ad es. funzione renale, epatica, polmonare e cardiaca inadeguata che consente al paziente di tollerare variazioni di volume extracorporee associate a ECP).
• Ipersensibilità o allergia ai prodotti a base di citrato.
• Ipersensibilità o allergia ai composti psoralene come Methoxsalen (8-Methoxypsoralen, 8-MOP).
• Afachia (8-MOP è controindicato a causa del rischio significativamente aumentato di danno retinico dovuto all'assenza di lenti).
• Presenza di comorbilità che possono determinare fotosensibilità (lupus eritematoso sistemico, porfidi, albinismo, ecc.).
• Sospetta o diagnosticata chetoacidosi diabetica (DKA) al momento della visita di screening.
• Infezione incontrollata che richiede trattamento all'ingresso nello studio.
• Evidenze di laboratorio di uno qualsiasi dei seguenti:
• Conta dei globuli bianchi (WBC) < 3,00 x10^9/L.
• Livelli sierici delle transaminasi > x2 limite superiore normale (UNL).
• Ematocrito < 32%.
• Conta piastrinica < 100 x10^9/L (con o senza supporto trasfusionale).
• Diagnostica dell'infezione da virus dell'epatite B (HBV).
• Diagnostica dell'infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o sindrome da immunodeficienza acquisita (AIDS).
• Donne in gravidanza o in allattamento.
• Aver partecipato ad altri studi clinici negli ultimi 3 mesi.
• Trapianti di organi negli ultimi 3 mesi.
• Diagnosi attuale di cancro.
• Incapacità di rispettare tutti i test, le visite e le procedure dello studio OPERA (incluso ECP).
• Impossibilità di fornire il consenso informato.