Werkzaamheid van extracorporale fotoferese (ECP) bij de behandeling van diabetes mellitus type 1 (OPERA)
Een gerandomiseerde, open-label pilotstudie ter evaluatie van de werkzaamheid van extracorporale fotoferese (ECP) bij de behandeling van diabetes mellitus type 1
Studie Overzicht
Toestand
Toestand
Conditie
Conditie
Interventie / Behandeling
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Studietype
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Inschrijving
Fase
Fase
- Vroege fase 1
Contacten en locaties
Studiecontact
Studiecontact
- Naam: Yandy M Castillo-Aleman, MD
- Telefoonnummer: +971800810
- E-mail: yandy.castillo@adscc.ae
Studie Contact Back-up
- Naam: Michael C Onyema, MBBS
- Telefoonnummer: +971800810
- E-mail: michael.o@adscc.ae
Studie Locaties
-
-
Abu Dhabi Emirate
-
Abu Dhabi, Abu Dhabi Emirate, Verenigde Arabische Emiraten, 4600
- Abu Dhabi Stem Cells Center
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria
- Bevestigde en gedocumenteerde diagnose van T1DM. Patiënten moeten beschikken over:
- Een gedocumenteerde geschiedenis van T1DM binnen de eerste 3 jaar na aanvang.
- Moet een therapie met meerdere doses injectie (MDI) ondergaan.
- C-Peptide niveaus van ˂ 0,7 ng/mL.
- HbA1C ≥ 6,5% tot ≤ 10%.
- Bewijs van auto-immuniteit van de pancreas, indien beschikbaar (positieve anti-glutaminezuurdecarboxylase [GAD]; Islet-antigeen 2 [anti-IA2]; en/of zinktransporter 8 [ZnT8]-antilichamen).
- Man of vrouw van ≥ 18 tot ≤ 50 jaar.
- Gewicht > 40 kg.
- Hematocriet ≥ 32%.
- Aantal bloedplaatjes ≥ 100 x10^9/L (met of zonder transfusieondersteuning).
- Bereidheid om deel te nemen aan alle OPERA-studietests, -bezoeken en ECP-procedures, zoals uiteengezet in de geïnformeerde toestemming.
- Bereidheid om ten minste één betrouwbare anticonceptiemethode te gebruiken (bijv. onthouding, orale anticonceptiva, spiraaltjes, barrièremethode met zaaddodend middel of chirurgische sterilisatie) gedurende het hele onderzoek voor alle mannen en vrouwen in de vruchtbare leeftijd.
- De patiënt stemt ermee in om deel te nemen aan het onderzoek en ondertekent het geïnformeerde toestemmingsformulier voor de OPERA-studie.
Uitsluitingscriteria
- Pediatrische leeftijd < 18 of ˃ 50 jaar.
- Klinische diagnose van diabetes mellitus type 2 (T2DM).
- Onvermogen om vochtveranderingen geassocieerd met ECP te tolereren (bijv. onvoldoende nier-, lever-, long- en hartfunctie waardoor de patiënt extracorporale volumeverschuivingen in verband met ECP kan verdragen).
- Overgevoeligheid of allergie voor citraatproducten.
- Overgevoeligheid of allergie voor psoraleenverbindingen zoals Methoxsalen (8-Methoxypsoraleen, 8-MOP).
- Afakie (8-MOP is gecontra-indiceerd vanwege het aanzienlijk verhoogde risico op netvliesbeschadiging door het ontbreken van lenzen).
- Aanwezigheid van comorbiditeiten die kunnen leiden tot lichtgevoeligheid (systemische lupus erythematosus, porfyrie, albinisme, enz.).
- Vermoedelijke of gediagnosticeerde diabetische ketoacidose (DKA) op het moment van het screeningsbezoek.
- Ongecontroleerde infectie die behandeling vereist bij aanvang van de studie.
- Laboratoriumbewijs van een van de volgende:
- Aantal witte bloedcellen (WBC) < 3,00 x10^9/L.
- Serumtransaminasespiegels > x2 bovenste normaallimiet (UNL).
- Hematocriet < 32%.
- Aantal bloedplaatjes < 100 x10^9/L (met of zonder transfusieondersteuning).
- Diagnostiek van Hepatitis B Virus (HBV) infectie.
- Diagnostiek van infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (hiv) of verworven immunodeficiëntiesyndroom (aids).
- Zwangere of zogende vrouwen.
- Heeft deelgenomen aan andere klinische onderzoeken in de afgelopen 3 maanden.
- Orgaantransplantaties in de afgelopen 3 maanden.
- Huidige diagnose van kanker.
- Onvermogen om te voldoen aan alle tests, bezoeken en procedures van de OPERA-studie (inclusief ECP).
- Onvermogen om geïnformeerde toestemming te geven.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Aantal wapens
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / ArmDeelnemersgroep / Arm |
Interventie / BehandelingInterventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Groep A (ECP-arm met normale intensiteit)
ECP in een arm met normale intensiteit plus T1DM-standaardzorg
|
Andere namen:
De zorgstandaard is gedefinieerd volgens de "DOH Standards for diagnostic, management and data reporting for diabetes" in combinatie met de door DOH aanbevolen NICE-richtlijnen "Type 1 diabetes bij volwassenen: diagnose en management (NG17)"
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Groep B (ECP-arm met versnelde intensiteit)
ECP in een arm met versnelde intensiteit plus T1DM-zorgstandaard
|
De zorgstandaard is gedefinieerd volgens de "DOH Standards for diagnostic, management and data reporting for diabetes" in combinatie met de door DOH aanbevolen NICE-richtlijnen "Type 1 diabetes bij volwassenen: diagnose en management (NG17)"
Andere namen:
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Tolerantie voor ECP-procedures
Tijdsspanne: Weken 0 - 24
|
De mate van verdraagbaarheid van het ECP zal worden beoordeeld aan de hand van het aantal stopzettingen van het ECP vanwege bijwerkingen (AE) of het aantal terugtrekkingen van deelnemers aan het onderzoek vanwege ernstige bijwerkingen (SAE's).
|
Weken 0 - 24
|
|
Incidentie van bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Weken 0 - 24
|
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's), bijwerkingen van speciaal belang (AESI's) en ernstige bijwerkingen (SAE's): percentage deelnemers met bijwerkingen zoals beoordeeld door CTCAE v5.0
|
Weken 0 - 24
|
|
Exogeen insulinegebruik
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 3, 6 en 12
|
Snelheid van wijziging in exogene insulinebehoefte in vergelijking met baseline.
Marker voor werkzaamheid van behandeling: insulinedosis verlagen
|
Basislijn, maanden 3, 6 en 12
|
|
HbA1c-waarden
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 3, 6 en 12
|
Wijzigingssnelheid in HbA1c-waarden vergeleken met baseline.
Marker voor werkzaamheid van behandeling: afnemend voor een HbA1c-streefwaarde van 48 mmol/mol [6,5%]
|
Basislijn, maanden 3, 6 en 12
|
|
C-peptide niveaus
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 3, 6 en 12
|
Wijzigingssnelheid in C-Peptide-niveaus vergeleken met baseline.
Marker voor werkzaamheid van behandeling: toenemende C-Peptide-niveaus van ≥ 0,7 ng/ml
|
Basislijn, maanden 3, 6 en 12
|
|
Klinisch belangrijke hypoglykemische episodes
Tijdsspanne: Basislijn - maand 12
|
Frequentie van klinisch belangrijke hypoglykemische episodes (beschreven in Protocol). Marker voor de werkzaamheid van de behandeling: verlaging van de insulinedosis vereist) |
Basislijn - maand 12
|
Secundaire uitkomstmaten
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Immuunresponsprofiel (cellulair)
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 3, 6 en 12
|
CD3, CD4, CD8, CD11c, CD14, CD16, CD19, CD20, CD25, CD27, CD28, CD38, CD45, CD45RA, CD45RO, CD56, CD57, CD66b, CD123, CD127, CD161, CD294, CCR4, CCR6, CCR7, CXCR3, CXCR5, zullen worden beoordeeld voor identificatie van immuuncellen en subgroepanalyses
|
Basislijn, maanden 3, 6 en 12
|
|
Serum IgG-waarden
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 3, 6 en 12
|
Serum IgG-concentratie zal worden beoordeeld voor karakterisering van het humorale responsprofiel
|
Basislijn, maanden 3, 6 en 12
|
|
Serum IgA-niveaus
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 3, 6 en 12
|
Serum IgA-concentratie zal worden beoordeeld voor karakterisering van het humorale responsprofiel
|
Basislijn, maanden 3, 6 en 12
|
|
Serum IgM-niveaus
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 3, 6 en 12
|
Serum IgM-concentratie zal worden beoordeeld voor karakterisering van het humorale responsprofiel
|
Basislijn, maanden 3, 6 en 12
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Sponsor
Onderzoekers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Yandy M Castillo-Aleman, MD, Abu Dhabi Stem Cells Center
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Studie start
Primaire voltooiing (Geschat)
Primaire voltooiing
Studie voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Eerst geplaatst
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update geplaatst
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Endocriene systeemziekten
- Metabole ziekten
- Auto-immuunziekten
- Ziekten van het immuunsysteem
- Glucosemetabolismestoornissen
- Suikerziekte
- Voedings- en stofwisselingsziekten
- Diabetes mellitus, type 1
- Chirurgische procedures, operatief
- Fototherapie
- Extracorporale circulatie
- PUVA -therapie
- Ultraviolette therapie
- Therapeutica
- Fotofherese
Andere studie-ID-nummers
Andere studie-ID-nummers
- CT.004.1.1.OPERA
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .