Uno studio multicentrico per studiare l'insufficienza epatica acuta negli adulti (ALFSG)

Sebbene l'ALF sia veramente una malattia orfana che colpisce solo circa 2.000 persone all'anno, la sua gravità, la sua frequenza tra i giovani adulti e il suo elevato utilizzo delle risorse giustificano l'attenzione prestata ad essa. Inoltre, l'ALF ha catturato l'interesse e l'attenzione dei ricercatori a causa della sua patogenesi unica e della sua estrema gravità, incoraggiandoci a comprendere i processi alla base di tutte le forme di danno epatico, concentrandoci su questa manifestazione più letale.

Le eziologie associate all'ALF hanno continuato a cambiare ulteriormente nel corso degli anni con un'apparente diminuzione dell'epatite virale e un notevole aumento della tossicità da paracetamolo fino al livello attuale di circa il 44-50% dei casi. Un ulteriore problema nello studio dell'ALF è che il numero di casi di una specifica eziologia osservati in qualsiasi istituto è incredibilmente piccolo. I primi obiettivi dello studio ALF erano quindi definire più accuratamente le eziologie dell'ALF su scala nazionale e consentire finalmente uno studio approfondito di cause specifiche dell'ALF come l'ALF autoimmune, l'epatite virale e la malattia di Wilson (WD).

Un secondo gruppo di pazienti degni di studio sono quelli con danno epatico acuto. Sarebbe utile studiare i pazienti destinati ad avere ALF in una fase precoce della loro malattia per diversi motivi: in primo luogo, potremmo essere in grado di prevedere meglio chi progredirà a piena insufficienza epatica; in secondo luogo, l'attuale definizione che richiede l'encefalopatia limita il numero di pazienti disponibili per lo studio in qualsiasi centro; infine, gli studi terapeutici potrebbero avere una maggiore efficacia se iniziati nelle prime fasi della malattia.

I pazienti che vengono arruolati vengono indirizzati ai centri clinici ALFSG da gastroenterologo/epatologo e colleghi. Vengono raccolti dati clinici dettagliati e campioni biologici (sieri, urine, plasma, DNA e tessuto, se disponibili). I soggetti sono seguiti a lungo termine a 6 mesi e 12 mesi. Vengono raccolti dati clinici e sieri dettagliati.