Miglioramento dopo iniezioni di tossina botulinica alle braccia nei bambini con paralisi cerebrale

Sfondo: La funzione degli arti superiori è essenziale per le attività della vita quotidiana che incidono sulla qualità della vita nei bambini con paralisi cerebrale (PC). Nei bambini in età prescolare, la manipolazione disfunzionale degli arti superiori non solo porta alla disabilità, ma può ritardare ulteriormente lo sviluppo globale e aumentare sostanzialmente il carico di lavoro. Anche un modesto miglioramento funzionale potrebbe avere enormi benefici a lungo termine nelle attività della vita quotidiana e ridurre significativamente il carico di lavoro. L'ipertonia è il sintomo principale che causa la disfunzione motoria nella PC. L'iniezione intramuscolare di tossina botulinica è un modo di trattamento. Nonostante prove aneddotiche suggeriscano che un intervento precoce può portare a risultati migliori, i medici israeliani non sono in grado di prescrivere questo trattamento per gli arti superiori a causa della copertura assicurativa sanitaria limitata. Una scarsità di evidenze di ricerca è spesso citata come motivo per limitare la copertura assicurativa, in particolare all'arto superiore. Proponiamo quindi di studiare gli effetti del Botox® nel trattamento dei bambini con CP.

Metodo: Saranno arruolati per lo studio venti bambini tetraplegici cooperativi con PC di età compresa tra 8 e 11 anni, livello di funzione motoria lorda 4. I criteri di inclusione saranno l'ipertonia fastidiosa che risponderà al trattamento con Botox® (come identificato dalla valutazione clinica e dalle misure neurofisiologiche). Poiché la cooperazione è cruciale per la terapia intensiva, saranno esclusi i bambini con decadimento cognitivo (QI<70) o gravi disturbi comportamentali. I bambini saranno randomizzati in uno dei due gruppi un gruppo Botox (BG) e un gruppo di controllo (CG). I bambini CG saranno sottoposti a un programma di terapia intensiva e ai bambini BG verrà somministrato Botox, come clinicamente richiesto, oltre a un programma equivalente di terapia intensiva. L'iniezione di Botox sarà adattata in base al bambino specifico. Generalmente il sito di iniezione includerà bicipiti e brachioradiale, mentre i flessori del polso e le dita verranno iniettati in base a posture anormali durante la funzione. La dose totale massima sarà di 23 UI per kg. La terapia intensiva sarà quella clinicamente richiesta e il programma terapeutico sarà completamente documentato.

Le misure di risultato includeranno quanto segue:

1. Ipertonia- misure neurofisiologiche
2. Misure di menomazione - Forza di presa e pizzicotto, gamma di movimento attiva e passiva al gomito e alla spalla
3. Funzione degli arti superiori - Quality of Upper Extremity Skills Test (QUEST), Box and Blocks test
4. Valutazione della funzione e delle esigenze del paziente - Punteggi di raggiungimento degli obiettivi, scala motoria fine dello sviluppo, valutazione pediatrica e inventario della disabilità (PEDI)
5. Scale sulla qualità della vita (questionario sull'ipertonicità della cura e del comfort) Tutte queste misure saranno prese una volta prima del trattamento e poi ripetute a 7 mesi ea 13 mesi dopo il trattamento.