Poprawa po wstrzyknięciu toksyny botulinowej w ramiona u dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym

Wstęp: Czynność kończyny górnej jest niezbędna do wykonywania codziennych czynności mających wpływ na jakość życia dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym (MPD). U dzieci w wieku przedszkolnym dysfunkcyjna manipulacja kończynami górnymi nie tylko prowadzi do niepełnosprawności, ale może dodatkowo opóźnić globalny rozwój i znacznie zwiększyć obciążenie zawodowe. Nawet niewielka poprawa funkcjonalna może przynieść ogromne długoterminowe korzyści w codziennych czynnościach i znacznie zmniejszyć obciążenie zawodowe. Hipertonia jest głównym objawem powodującym dysfunkcje ruchowe w MPD. Jednym ze sposobów leczenia jest iniekcja domięśniowa toksyny botulinowej. Pomimo anegdotycznych dowodów sugerujących, że wczesna interwencja może prowadzić do lepszych wyników, izraelscy lekarze nie są w stanie przepisać tego leczenia kończyn górnych z powodu ograniczonego ubezpieczenia zdrowotnego. Jako przyczynę ograniczenia ochrony ubezpieczeniowej, w szczególności kończyny górnej, często podaje się niedostatek dowodów naukowych. Dlatego proponujemy zbadanie wpływu Botoxu® na leczenie dzieci z MPD.

Metoda: Do badania zostanie włączonych 20 współpracujących dzieci z porażeniem czterokończynowym w wieku 8-11 lat, z motoryką dużą na poziomie 4. Kryteriami włączenia będą kłopotliwe hipertonie, które będą reagować na leczenie Botoxem® (co zidentyfikowano na podstawie oceny klinicznej i pomiarów neurofizjologicznych). Ponieważ współpraca jest kluczowa w intensywnej terapii, wykluczone zostaną dzieci z zaburzeniami poznawczymi (IQ<70) lub poważnymi zaburzeniami zachowania. Dzieci zostaną losowo przydzielone do jednej z dwóch grup: grupy Botox (BG) i grupy kontrolnej (CG). Dzieci CG zostaną objęte programem intensywnej terapii, a dzieci BG otrzymają Botox, zgodnie z wymogami klinicznymi, oprócz równoważnego programu intensywnej terapii. Iniekcje z botoksu będą dostosowane do konkretnego dziecka. Ogólnie miejsce wstrzyknięcia obejmuje mięsień dwugłowy i ramienno-promieniowy, podczas gdy zginacze nadgarstka i palców będą wstrzykiwane zgodnie z nieprawidłową postawą podczas czynności. Maksymalna dawka całkowita wyniesie 23 j.m. na kg masy ciała. Intensywna terapia będzie taka, jak wymaga tego klinicznie, a program terapii będzie w pełni udokumentowany.

Mierniki rezultatu będą obejmować:

1. Hipertonia – środki neurofizjologiczne
2. Miary upośledzenia — siła chwytu i szczypania, aktywny i pasywny zakres ruchu w stawie łokciowym i barkowym
3. Funkcja kończyny górnej - Test Jakości Umiejętności Kończyny Górnej (QUEST), Test Pudełka i Klocki
4. Ocena funkcjonowania i potrzeb pacjenta — wyniki osiągania celów, skala rozwoju małej motoryki, ocena pediatryczna i inwentarz niepełnosprawności (PEDI)
5. Skale jakości życia (kwestionariusz hipertoniczności opieki i komfortu) Wszystkie te pomiary zostaną wykonane raz przed leczeniem, a następnie powtórzone po 7 miesiącach i 13 miesiącach po leczeniu.