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Sicurezza ed efficacia delle somministrazioni ripetute di NurOwn® nei pazienti affetti da SLA

5 febbraio 2024 aggiornato da: Brainstorm-Cell Therapeutics

Uno studio multicentrico di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza della somministrazione ripetuta di NurOwn® (cellule staminali mesenchimali autologhe che secernono fattori neurotrofici) nei partecipanti con SLA

Questo studio valuterà la sicurezza e l'efficacia della somministrazione ripetuta della terapia NurOwn® (cellule MSC-NTF), che si basa sul trapianto di cellule stromali mesenchimali (MSC) autologhe derivate dal midollo osseo, che sono arricchite dal midollo osseo del paziente, propagate ex vivo e indotto a secernere fattori neurotrofici (NTF).

Le NurOwn® autologhe (cellule MSC-NTF) vengono retrotrapiantate nel paziente per via intratecale mediante puntura lombare standard in cui si prevede che i neuroni e le cellule gliali assorbano i fattori neurotrofici secreti dalle cellule trapiantate

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I fattori neurotrofici (NTF) sono potenti fattori di sopravvivenza per i neuroni embrionali, neonatali e adulti e sono considerati potenziali candidati terapeutici per la SLA. Si prevede che la consegna di più NTF nell'ambiente immediato dei neuroni colpiti nei pazienti affetti da SLA migliori la loro sopravvivenza e quindi rallenti la progressione della malattia e allevi i sintomi. Le cellule stromali mesenchimali che secernono NTF (cellule MSC-NTF) sono un nuovo approccio terapeutico cellulare volto a fornire efficacemente NTF direttamente al sito del danno nei pazienti affetti da SLA.

I partecipanti che soddisfano i criteri di inclusione ed esclusione saranno randomizzati e sottoposti ad aspirazione del midollo osseo. Le MSC dei partecipanti randomizzati al gruppo di trattamento saranno indotte in cellule MSC-NTF. I partecipanti saranno sottoposti a un totale di tre trapianti intratecali (IT) con NurOwn® (cellule MSC-NTF) o placebo corrispondente a tre intervalli bimestrali

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

196

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92697
        • University of California Irvine Alpha Stem Cell Clinic
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 60 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • SLA diagnosticata come possibile, probabile supportata dal laboratorio, probabile o definita come definito dai criteri El Escorial rivisti.
  • Avere insorgenza dei sintomi della malattia della SLA, inclusa la debolezza degli arti entro 24 mesi alla visita di screening.
  • ALSFRS-R ≥ 25 alla visita di screening.
  • Misurazione della capacità vitale lenta (SVC) in posizione eretta ≥ 65% del previsto per sesso, altezza ed età alla visita di screening.
  • Progressori rapidi
  • I partecipanti che assumono una dose stabile di Riluzolo sono ammessi allo studio
  • Cittadino o residente permanente negli Stati Uniti o cittadino canadese in grado di recarsi presso un sito statunitense per tutte le visite di studio di follow-up

Criteri di esclusione:

  • Precedente terapia con cellule staminali di qualsiasi tipo
  • - Storia di malattie autoimmuni o altre gravi malattie (inclusi tumori maligni e immunodeficienza) che possono confondere i risultati dello studio
  • Uso corrente di farmaci immunosoppressori o anticoagulanti (a discrezione dello sperimentatore)
  • Esposizione a qualsiasi altro agente sperimentale o partecipazione a uno studio clinico sulla SLA entro 30 giorni prima della visita di screening
  • Uso di RADICAVA (iniezione di edaravone) entro 30 giorni dallo screening o intenzione di utilizzare edaravone in qualsiasi momento durante il corso dello studio, compreso il periodo di follow-up
  • Utilizzo di ventilazione non invasiva (BIPAP), sistema di stimolazione del diaframma o ventilazione invasiva (tracheostomia)
  • Tubo di alimentazione
  • Donne incinte o donne che stanno allattando

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: NurOwn® (celle MSC-NTF)
Tre somministrazioni intratecali di NurOwn® (cellule MSC-NTF) a intervalli bimestrali
Altro: Aspirazione del midollo osseo
Aspirazione del midollo osseo
Biologico: NurOwn® (cellule MSC-NTF)

NurOwn® (MSC-NTF): un ciclo di trattamento che comprende tre iniezioni intratecali separate di 100-125 x 10^6 cellule ogni 8 settimane

NurOwn® (MSC-NTF): cellule staminali mesenchimali autologhe, derivate dal midollo osseo, che secernono fattori neurotrofici
Comparatore placebo: Placebo
Tre somministrazioni intratecali di Placebo a intervalli bimestrali
Altro: Aspirazione del midollo osseo
Aspirazione del midollo osseo
Altro: Placebo

Un ciclo di trattamento che comprende tre iniezioni intratecali separate di Placebo ogni 8 settimane

Placebo: soluzione liquida in siringa per iniezione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La proporzione di partecipanti trattati con NurOwn® con un miglioramento ≥ 1,25 punti/mese nella pendenza post-trattamento rispetto alla pendenza pre-trattamento nel punteggio ALSFRS-R a 28 settimane dopo il primo trattamento rispetto al placebo
Lasso di tempo: 28 settimane dopo la prima iniezione intratecale
L'ALSFRS-R è una scala di valutazione ordinale e convalidata, somministrata rapidamente (10 minuti), utilizzata per determinare la valutazione dei partecipanti in merito alla loro capacità e indipendenza in 12 attività funzionali. Tutte le 12 attività sono rilevanti nella SLA. La validità iniziale è stata stabilita documentando che nei pazienti affetti da SLA, la variazione dei punteggi ALSFRS-R era correlata alla variazione della forza nel tempo, misurata mediante test quantitativi della forza neuromuscolare, alle misurazioni della qualità della vita e alla sopravvivenza prevista. Il punteggio totale di ALSFRS-R varia da 0 a 48, dove il punteggio più alto è migliore.
28 settimane dopo la prima iniezione intratecale

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti la cui progressione della malattia è stata arrestata o migliorata come misurato da un miglioramento del 100% o maggiore nella pendenza post-trattamento rispetto alla pendenza pre-trattamento nel punteggio ALSFRS-R del trattamento NurOwn® rispetto al placebo
Lasso di tempo: 28 settimane dopo la prima iniezione intratecale
L'ALSFRS-R è una scala di valutazione ordinale e convalidata, somministrata rapidamente (10 minuti), utilizzata per determinare la valutazione dei partecipanti in merito alla loro capacità e indipendenza in 12 attività funzionali. Tutte le 12 attività sono rilevanti nella SLA. La validità iniziale è stata stabilita documentando che nei pazienti affetti da SLA, la variazione dei punteggi ALSFRS-R era correlata alla variazione della forza nel tempo, misurata mediante test quantitativi della forza neuromuscolare, alle misurazioni della qualità della vita e alla sopravvivenza prevista. Il punteggio totale di ALSFRS-R varia da 0 a 48, dove il punteggio più alto è migliore.
28 settimane dopo la prima iniezione intratecale
Punteggio dei pazienti trattati con NurOwn® (cellule MSC-NTF) rispetto ai pazienti trattati con placebo misurato in base alla variazione rispetto al basale del punteggio ALSFRS-R alla settimana 28
Lasso di tempo: 28 settimane dopo la prima iniezione intratecale
L'ALSFRS-R è una scala di valutazione ordinale e convalidata, somministrata rapidamente (10 minuti), utilizzata per determinare la valutazione dei partecipanti in merito alla loro capacità e indipendenza in 12 attività funzionali. Tutte le 12 attività sono rilevanti nella SLA. La validità iniziale è stata stabilita documentando che nei pazienti affetti da SLA, la variazione dei punteggi ALSFRS-R era correlata alla variazione della forza nel tempo, misurata mediante test quantitativi della forza neuromuscolare, alle misurazioni della qualità della vita e alla sopravvivenza prevista. Il punteggio totale di ALSFRS-R varia da 0 a 48, dove il punteggio più alto è migliore.
28 settimane dopo la prima iniezione intratecale
Pazienti trattati con NurOwn® (cellule MSC-NTF) rispetto a pazienti trattati con placebo misurati mediante la valutazione combinata della funzionalità e della sopravvivenza a 28 settimane
Lasso di tempo: 28 settimane dopo la prima iniezione intratecale

La valutazione combinata della funzione e della sopravvivenza (CAFS) è un endpoint composito basato su (1) la variazione rispetto al basale del punteggio ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) e (2) il tempo rimanente alla morte.

Nell'ALSFRS-R, 12 funzioni sono valutate su scale di valutazione ordinali a 5 punti (da 0 a 4) con un intervallo di punteggio totale (punteggio minimo e massimo) di 0-48 (somma di tutti i 12 elementi). Più alto è il punteggio, migliore è il funzionamento. Per l’endpoint di sopravvivenza, maggiore è il tempo, migliore è il risultato.

Il punteggio CAFS di un paziente rappresenta il rango di un paziente nello studio in base al confronto dell'esito del paziente sia per la variazione di ALSFRS-R che per il tempo rimanente alla morte per tutti gli altri pazienti nello studio in modo a coppie. I punteggi classificati vanno da 001 a 189 (il numero di soggetti nella popolazione mITT) con numeri di punteggio più grandi associati a un risultato migliore. I valori riportati sono i punteggi medi in classifica in ciascun gruppo per l'endpoint composito.
28 settimane dopo la prima iniezione intratecale

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Brainstorm-Cell Therapeutics

Collaboratori

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Investigatori

  • Investigatore principale: Merit E. Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
  • Investigatore principale: Robert H. Brown, MD, PhD, UMass Medical School
  • Investigatore principale: Namita A. Goyal, MD, UC Irvine
  • Investigatore principale: Robert G. Miller, MD, California Pacific Medical Center (CPM) Research Institute
  • Investigatore principale: Robert Baloh, MD, Ph.D., Cedars-Sinai Medical Center
  • Investigatore principale: Anthony J. Windebank, MD, Mayo Clinic

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 agosto 2017

Completamento primario (Effettivo)

29 settembre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

29 settembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 agosto 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 settembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

12 settembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BCT-002-US

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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